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• A FDA experimentou uma leve desaceleração na produtividade regulatória durante o primeiro semestre de 2024, devido a uma instabilidade significativa na liderança e à rotatividade contínua da força de trabalho. • Sob o comando do comissário interino Kyle Diamantas, a agência mudou para uma postura mais aberta, particularmente em relação a terapias para doenças raras e solicitações de aprovação acelerada. • Os principais beneficiários dessa mudança incluem a REGENXBIO, que foi informada que seus dados clínicos para o RGX-121 eram suficientes, bem como a Replimune e a uniQure.

• A HCA Healthcare anunciou um novo estudo publicado no New England Journal of Medicine (NEJM) destacando avanços em terapias baseadas em CRISPR para crianças. • A pesquisa baseia-se no trabalho pioneiro do TriStar Centennial Medical Center e da Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, que realiza mais de 1.600 terapias celulares e transplantes anualmente. • O Dr. Frangoul, um investigador principal, contribuiu anteriormente para o primeiro ensaio clínico nos EUA de edição gênica para a doença falciforme, levando à primeira terapia CRISPR aprovada pelo FDA.

• O Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA (HHS) e a FDA lançaram uma iniciativa 'sem precedentes' para restaurar a liderança americana em ensaios clínicos e combater a concorrência da China. • Um componente fundamental do plano é um programa piloto acelerado de novos medicamentos investigacionais, projetado para reduzir os cronogramas de ensaios iniciais em até 12 meses. • O Secretário de Saúde, Robert F. Califf, afirmou que o esforço visa reverter a tendência de migração da pesquisa clínica para o exterior, tornando os EUA o local principal para o desenvolvimento de medicamentos.

• Ex-líderes do FDA, CDC e NIH reuniram-se na BIO International Convention para discutir o desmantelamento do Departamento de Saúde e Serviços Humanos sob o governo Trump. • O painel focou no colapso das estruturas existentes de saúde pública dos EUA e na necessidade urgente de reconstruir um sistema mais eficaz. • Especialistas alertaram que ações imediatas são necessárias, pois surtos de doenças infecciosas, incluindo Ebola e hantavírus, estão se tornando cada vez mais comuns.

• O mercado de tecnologia de descoberta de medicamentos deve crescer significativamente, com seu tamanho total previsto para ultrapassar USD 80,27 bilhões até 2035. • O crescimento é impulsionado principalmente pela integração de dados genômicos e testes, que permitem aos pesquisadores identificar novos alvos terapêuticos e analisar variações de DNA. • Esses avanços são importantes pois reduzem as falhas nos testes de compostos e viabilizam a medicina de precisão, garantindo a validação pré-clínica antes do início de ensaios clínicos dispendiosos.