Efficacy

• 在即将举行的咨询委员会听证会之前，FDA 对 Capricor Therapeutics 治疗 Duchenne 肌肉营养不良症的药物疗效表示担忧。 • 该机构的怀疑态度与 Capricor 关于该罕见病药物临床益处的说法相矛盾。 • 这一进展至关重要，因为它可能会影响 FDA 最终决定是否批准该疗法上市。

• Eisai 和 Biogen 于 2026 年 4 月 7 日宣布了 CLARITY AD 试验延长期的积极顶线结果，在 1,795 名美国患者中，lecanemab 在 18 个月内将认知能力下降降低了 27%。 • 与安慰剂相比，该药物清除的淀粉样蛋白斑块多出 59%，12.6% 的参与者出现了 ARIA 副作用；完整数据将在 6 月的 AD/PD 会议上公布。 • 批准范围可能扩大至轻症病例，从而惠及 670 万美国阿尔茨海默病患者；分析师预测年销售额将达到 24 亿美元。

FDA 一个咨询委员会已建议研发明年的流感疫苗。CDC 的新数据显示，尽管人们担心后期出现 H3N2 毒株，但当前的 2025-2026 年流感疫苗仍能为接种者提供中度的住院保护。该委员会审阅了 CDC 在线 MMWR 期刊上发布的冬季流感疫苗有效性报告，结果显示该疫苗对需要住院治疗的严重后果具有中度保护效力。疫苗选择的时机至关重要，因为后期出现的 H3N2 变异株可能会显著降低疫苗效力，委员会在今年的审查中指出了这一担忧。目前的指导建议继续强调，高风险严重疾病人群（尤其是老年人和免疫功能低下的群体）应接种疫苗。