Sickle Cell

• FDA 于 4 月 20 日加速批准了一款基于 CRISPR 的基因疗法用于治疗严重镰状细胞病，这是首个获批通过编辑患者血细胞以产生功能性血红蛋白的遗传治疗方案。 • 临床试验表明，95% 的接受治疗患者在 12 个月内经历了血管闭塞性危象的消除或近乎消除，且在治疗后两年多时间里观察到了持续的反应。 • 该疗法针对一种影响约 10 万名美国人（主要为非洲后裔）的疾病，为此前依赖疼痛管理和输血的患者提供了潜在的治愈可能。

• Elijah Dottery 自婴儿时期就被诊断出患有镰状细胞贫血症，他成为了密歇根大学（U-M）首位接受近日获 FDA 批准的干细胞疗法的患者。 • 该治疗方案在 Michigan Medicine 实施，通过 CRISPR 技术编辑患者自身的干细胞，以产生功能性血红蛋白。 • 这一突破对于全美 10 万多名镰状细胞贫血患者具有重要意义，在以往疗法只能缓解症状的情况下，提供了潜在的治愈可能。

• NIH 于 2026 年 4 月 7 日向 15 家美国机构授予 5 亿美元资助，旨在利用基于 CRISPR 的基因疗法治疗 10 万名患有镰状细胞病的美国人。 • 波士顿儿童医院的第二阶段试验显示，疼痛危象减轻了 94%；总资金将支持 200 名患者，为期五年。 • 该计划旨在响应到 2030 年将美国死亡率降低 17% 的目标；NIH 局长表示，这是“针对欠发达社区的突破”。