FDA 新任領導者必須履行對罕見疾病患者的承諾 - Las Vegas Sun News
• 在 Commissioner Marty Makary 辭職後,FDA 正在尋找新領導者,以監督該機構加速罕見疾病患者獲取治療方案的承諾。 • UX111 基因療法的緊急性凸顯了這一點,臨床試驗顯示,若能早期施用,該療法可減少 toxin 累積超過八年,並減緩認知能力的下降。 • 此次過渡至關重要,因為無法透過臨床試驗獲得 UX111 的兒童在等待 FDA 正式批准期間,仍持續承受不可逆的損失。
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