Disease

• 23 歲的 Daniel Cressy 表示，完成治癒性基因治療的過程是他「最大的祝福」。 • 根據其醫療團隊透露，一名來自路易斯安那州東南部的年輕男子最近成為該地區首位功能性治癒鐮狀細胞疾病的人，這為他繼續追求成為商業飛行員的職業夢想掃清了障礙。 • Daniel Cressy 週一在新奧爾良的 Manning Family Children’s hospital 成功完成治癒性基因治療。根據該醫療中心的數據，路易斯安那州的人均鐮狀細胞疾病發病率在美國所有州中最高，此次成功治療為該州帶來了希望。

除草劑製造商 Sygenta 早在 1970 年代就持有保留意見，但監管機構表示，透過包括逐步淘汰背負式噴霧器在內的更嚴格控制措施，可以保護工作者。

• 美國聯邦政府已對針對高後果傳染病 (HCID) 的生物準備計畫實施資金削減與人員精簡。 • 這些削減發生在美國正積極應對 Ebola 及與郵輪旅行相關的 Hantavirus 集群威脅之際。 • 儘管目前的基礎設施與協定尚能處理這些爆發，但專家警告，資源的減少將使國家在面對未來大流行病時準備不足。

• 2026年世界盃預計將成為史上規模最大的一屆，由於全球海量人群聚集，將為傳染病的傳播營造高風險環境。 • 健康專家警告，麻疹和諾羅病毒等病原體可能會在往返於主辦城市之間的球迷和運動員中迅速傳播。 • 這一風險十分顯著，因為大規模的國際集會促進了病毒的跨境移動，可能導致局部疫情爆發。

• 健康專家與流行病學家將在即將到來的世界盃期間，監測美國的廢水及社交媒體，以尋找致病微生物。 • 透過檢測污水中的病原體，官員能早期發現潛在的爆發，並提醒臨床醫生注意特定症狀，以防止誤診。 • 這種前瞻性的監測旨在保護國際足球迷及一般大眾，使其在人流量巨大的賽事期間免於患上嚴重疾病。

• 國家衛生研究院 (NIH) 於本週二在該機構網站上宣布，任命 Dr. John Powers III 為其傳染病研究所的代理所長。 • 在此領導職位上，Dr. Powers III 將就傳染病研究的戰略計劃以及臨床試驗管理向高級官員提供建議。 • 他的職責包括監督對抗抗生素耐藥性（antimicrobial resistance）的努力，以及評估旨在改善患者整體健康結果的醫療干預措施。

• 2026 年 5 月，烏干達和剛果民主共和國的 Ituri 省報告了 Bundibugyo 病毒病 (BVD) 的爆發。 • 傳播模型被用於預測該疫情在三個月內的增長情況，凸顯了快速升級的風險。 • 由於目前尚無經批准的疫苗或藥物可用於治療 *Orthoebolavirus bundibugyoense* 物種，因此情況十分危急。

• 人工智能正被用於推進複雜疾病（特別是遺傳性與神經退行性疾病）的早期檢測與管理。 • 位於 Chennai 的 Sai University AI 學院院長兼副校長 Prof. Dr. Ajith Abraham 正透過大量研究論文領導這些工作。 • 進階 AI 技術的整合至關重要，因為它能實現更準確的早期預測與診斷，進而潛在性地改善患者的治療結果。

• 2025年頂尖傳染病報告回顧，重點分析了包括 Kansas City 結核病爆發以及 FDA 重要藥物批准在內的關鍵事件。 • Trump 政府終止 NIH 資助嚴重擾亂了臨床試驗，其中傳染病研究被確定為受影響最嚴重的領域。 • Kansas City 的結核病爆發凸顯了公共衛生體系持續存在的脆弱性，以及對改善治療策略和提高警覺性的緊迫需求。

• Children’s Tumor Foundation (CTF) 執行長 Annette Bakker 報告指出，目前有超過 5,000 種潛在的罕見疾病治療方案被製藥公司擱置。 • 該組織正致力於救援這些休眠的候選藥物，旨在為缺乏可行療法之罕見疾病患者提供治療選擇。 • 此舉旨在解決藥物開發中的關鍵缺口，即許多具有前景的化合物因市場規模或公司優先順序而遭到放棄。

• 新一波의 Ebola Bundibugyo 病毒爆發已出現，影響了剛果民主共和國、烏干達及周邊鄰國。 • 製藥與生物技術公司正與全球健康及人道主義夥伴合作，協調快速的醫療應對措施。 • 產業的參與對於加速控制病毒傳播以及為受影響人群提供必要治療至關重要。

• 前 Channel 4 News 主播 Jon Snow 透露他被診斷出患有阿茲海默症。 • Snow 在該新聞節目主持了 32 年，是一位獲獎無數的記者，並於 2015 年獲得 Bafta Fellowship。 • 這次診斷以及他與病症共處的過程將在即將上映的影片中記錄。

• 前 Channel 4 News 主播 Jon Snow（78歲）公開透露他確診患有 Alzheimer's disease。 • Snow 將在本月晚些時候於 Channel 4 播出的一部新紀錄片中，分享他的個人經驗以及此疾病對其造成的影響。 • 這位資深記者希望透過發聲，為失智症患者提高社會關注度並提供支持。

• 在 Commissioner Marty Makary 辭職後，FDA 正在尋找新領導者，以監督該機構加速罕見疾病患者獲取治療方案的承諾。 • UX111 基因療法的緊急性凸顯了這一點，臨床試驗顯示，若能早期施用，該療法可減少 toxin 累積超過八年，並減緩認知能力的下降。 • 此次過渡至關重要，因為無法透過臨床試驗獲得 UX111 的兒童在等待 FDA 正式批准期間，仍持續承受不可逆的損失。

• 醫療專業學會正增加其外展活動與循證指南，以填補聯邦公共衛生官員所留下的溝通缺口。 • 美國傳染病學會 (IDSA) 正與 National Foundation for Infectious Diseases 及十多個其他組織合作，以解決公共衛生需求。 • 此次合作特別專注於為臨床醫生和地方衛生機關開發一套全面的工具包，以管理麻疹預防和疫情爆發的應對措施。

• 代表 Esposito 敦促 FDA 加速罕見疾病治療方案的審批流程，並指出有 3,000 萬美國人正遭受超過 10,000 種不同罕見疾病的折磨。 • 此次推動重點關注 UX111 基因療法，臨床試驗顯示，若能及早 administering，該療法可減少超過八年的毒素積聚並延緩認知能力下降。 • 目前情況十分危急，因為標準的監管時間線對於進展迅速的疾病而言過於緩慢，導致孩童在等待獲准使用藥物期間遭受永久性損失。

• 隨著對疾病傳播的擔憂日益增加，科學家正致力於開發疫苗和抗蜱治療方法。 • 公共衛生專家透露，過去一年英格蘭的萊姆病病例增長了 20% 以上，同時製藥公司正努力研發新疫苗和藥物以應對這種由蜱蟲傳播的疾病。 • 根據 UK Health Security Agency (UKHSA) 在其 One Health 向量傳播疾病監測報告中公布的數據，2025 年經實驗室確認的萊姆病病例為 1,168 例，高於 2024 年的 959 例，增幅為 22%。然而，這一數字與 2023 年記錄的 1,151 例確診病例相當。

大流行報告警告全球威脅日益增加，與此同時非洲衛生團隊正採取行動控制 Ebola 疫情。專家警告，隨著剛果民主共和國和烏干達的衛生部門正緊急遏制 Ebola 疫情，全球應對傳染病爆發的韌性正在降低。全球防範監測委員會 (GPMB) 在週一發表的一份報告中指出，「隨著傳染病爆發變得更加頻繁，其破壞力也隨之增加」，並警告大流行的風險正超越對防範措施的投資，「世界尚未變得真正安全」。繼續閱讀...

• 醫藥監管機構批准了兩種用於治療脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscular atrophy) 患者的療法。 • 數百名患有罕見肌肉萎縮症的兒童將能接獲兩種可提高生存率的藥物，家長對此舉表示讚賞，稱其為「生命線」。 • 國家醫療服務卓越研究所 (Nice) 已公布最終指南草案，建議任何能從中獲益的患者均可使用這兩種藥物之一。繼續閱讀...

• 1999-2022 年間，美國的死亡率在 2022 年比其他高收入國家高出 38%，導致 1,270 萬例可預防的「失蹤美國人」死亡。 • 根據波士頓大學（Boston University）在 JAMA Network Open 發表的研究，心血管疾病是首要原因，其次是糖尿病等代謝疾病、Alzheimer's 病以及藥物/酒精併發症。 • 超額死亡人數在 2019 年前穩步上升，並在 COVID-19 期間激增，凸顯了衛生、社會及經濟政策的失敗。

科學家表示，數據工具可協助 NHS 優先分配有限的減重藥物。研究人員表示，一項新工具能揭示誰患肥胖相關疾病的風險最高，有助於識別哪些人最能從減重藥物中獲益。最近的數據顯示，England 約有三分之二的成年人過重或肥胖——這一現狀已引起健康專家的擔憂。繼續閱讀...

• 報告呼籲採取強硬行動，以應對歐洲肝臟相關問題「不斷升級且無法持續的負擔」 • 專家表示，歐洲各國政府應對酒精和不健康食物徵收大幅提高的稅金，以應對該洲每年因肝臟疾病導致的 284,000 人死亡 • 這些產品的稅金漲幅應足以使籌集到的資金支應其對醫療服務、刑事司法系統和社會服務造成的巨大成本

• 根據 4 月 20 日發表的研究，史丹佛大學的神經科學家發現了一種血液生物標記（磷酸化 tau-217），能在認知功能下降出現的一到二十年前，可靠地預測阿茲海默症的發展。 • 該生物標記是透過對 2,500 名認知功能健康的個體進行為期 15 年的血液樣本分析而鑑定出，其早期檢測的陽性預測值超過 92%。 • 此發現可能有助於在神經退化變得不可逆轉之前，採取針對 amyloid 和 tau 蛋白的預防性療法，潛在地改變阿茲海默症的治療方法。

• FDA 於 4 月 20 日針對一種基於 CRISPR 的嚴重鐮狀細胞貧血症基因療法授予加速批准，這是首款獲批透過編輯患者血細胞以產生功能性血紅蛋白的基因治療。 • 臨床試驗顯示，95% 的受治患者在 12 個月內血管阻塞性危象（vaso-occlusive crises）被消除或幾乎消除，且在治療後兩年以上觀察到持久的療效。 • 該療法針對影響約 10 萬名美國人（主要為非洲裔）的疾病，為此前依賴疼痛管理和輸血的患者提供了潛在的治癒方案。

• UTHealth Houston 的 McGovern Medical School 成立了先天性心臟病創新中心（Center for Innovation in Congenital Heart Disease），該多學科中心集結了醫學、科學與工程領域的專家，旨在改變對該疾病的理解與治療方式。 • 一項主要的研究重點是利用幹細胞和生物列印結構來重建早期人類心臟發育過程，以研究先天性缺陷是如何形成的。 • 該中心透過推進研究、開發技術，並將創新成果轉化為涵蓋患者終身照護的治療方案，搭建起基礎研究與臨床護理之間的橋樑。

• Thomas Jefferson University 啟動了一項由 Jefferson Einstein Philadelphia Hospital 的 Manisha Verma 醫學博士與 Victor Navarro 醫學博士領導的多中心臨床試驗，旨在改善晚期肝臟病患者的緩療照顧。 • 晚期肝臟病會導致嚴重的疤痕形成與功能喪失，造成嚴峻的健康挑戰，且缺乏足夠的生命品質支持。 • 該試驗由 Patient-Centered Outcomes Research Institute 資助並發表於 JAMA Internal Medicine，旨在解決全美 ALD 患者面臨的重大醫療缺口。

• 一項新的 VCU Health 研究指出，由於酒精攝取量被低估，酒精性肝臟疾病的盛行率可能比先前估計的高出兩倍。 • 該研究揭露了隱藏的肝臟損傷規模，挑戰了先前關於這一日益嚴重的公共衛生問題的數據。 • 研究結果強調，在美國酒精濫用障礙增加的情況下，需要更好的篩查機制與意識提升。