Fda

• FDA 已批准 Shionogi 的 Xocova (ensitrelvir) 作為首款旨在預防人員接觸 Covid-19 病毒後感染的口服療法。 • 此項批准基於 Scorpio-Pep 試驗，該試驗涉及 2,387 名 12 歲及以上、無症狀但曾接觸過有症狀家庭成員的參與者。 • 該藥物透過抑制病毒複製發揮作用，為在接觸者出現症狀後 72 小時內開始治療的人群提供了一項關鍵的新預防工具。

• FDA 已批准口服藥物 ensitrelvir 用於暴露後預防 (PEP)，以防止 COVID-19 症狀的出現。 • 此項批准基於 2022 年 2 月 10 日至 7 月 10 日期間，在日本、越南和韓國 92 個場點進行的第三期臨床試驗數據，證明該藥物對 Omicron 變異株有效。 • 這一進展具有重要意義，因為它為在養老院、急性治療設施以及旅行等高風險環境中接觸過病毒的人群提供了預防選項。

• FDA 已批准由 Shionogi Inc. 開發的 XOCOVA (ensitrelvir) 作為 COVID-19 的全新治療選項。 • XOCOVA 的獨特性在於它是首款且唯一獲批准，專門用於在接觸病毒後幫助預防 COVID-19 發病的口服藥物。 • 此項批准擴展了現有傳染病管理的藥物工具箱，為現有的治療方案提供了一種預防性的口服替代選擇。

• FDA 已批准 ensitrelvir，這是一種專為人在接觸 COVID-19 病毒後防止感染而設計的口服抗病毒藥物。 • 此項批准基於第三期 SCORPIO-PEP 臨床試驗，結果顯示該藥物可將感染者的家庭接觸者罹患 COVID-19 的風險降低一半以上。 • 這標誌著預防策略的重大轉變，不過該藥物目前尚未獲准在美國用於治療活躍的 COVID-19 感染。

• 在 2023 年 6 月 19 日當週，FDA 發布了幾項關鍵批准，包括一項價值 320 萬美元的基因療法，以及首款針對心血管疾病設計的抗炎藥物。 • 其他獲批的治療方案包括用於治療重症肌無力的 Vyvgart 皮下注射版本，以及 Jardiance 和 Synjardy 在 2 型糖尿病兒童患者中的適應症擴展。 • 相反地，該機構拒絕了三項針對非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)、視網膜癌和罕見真菌感染的療法。

• 在 Commissioner Marty Makary 辭職後，FDA 正在尋找新領導者，以監督該機構加速罕見疾病患者獲取治療方案的承諾。 • UX111 基因療法的緊急性凸顯了這一點，臨床試驗顯示，若能早期施用，該療法可減少 toxin 累積超過八年，並減緩認知能力的下降。 • 此次過渡至關重要，因為無法透過臨床試驗獲得 UX111 的兒童在等待 FDA 正式批准期間，仍持續承受不可逆的損失。

• FDA 於 2026 年 3 月 17 日批准了由 Johnson & Johnson Innovative Medicine 開發的 Icotyde (icotrokinra)。 • 該藥物是一種白細胞介素-23 (IL-23) 受體拮抗劑，專門用於治療中至重度斑塊狀乾癬患者。 • 此項批准透過針對特定的免疫反應，為管理這種慢性炎症性皮膚病提供了新的治療選擇。

• FDA 諮詢小組將於本週四召開會議，以決定疫苗製造商在 2026-2027 接種季應針對哪種 Covid-19 毒株。 • 此次會議之際，美國仍持續在變動的疫苗基礎設施與演進中的公共衛生需求之間尋找平衡。 • 另外，由 Oxford 團隊開發的一款實驗性 Ebola 疫苗正接近生產階段，以準備隨後的臨床試驗。

• FDA 顧問委員會週四壓倒性地建議，製造商應將 2026-2027 年的 Covid-19 疫苗配方基於主導性的 XFG 變異株。 • 此項建議旨在確保未來的疫苗版本對不斷演變的病毒株保持效力，以維持公共衛生保護。 • 與此同時，World Health Organization (世界衛生組織) 的專家敦促所有針對 Ebola Bundibugyo 病毒的預防和治療產品應僅限於臨床試驗中使用。

• 代表 Esposito 敦促 FDA 加速罕見疾病治療方案的審批流程，並指出有 3,000 萬美國人正遭受超過 10,000 種不同罕見疾病的折磨。 • 此次推動重點關注 UX111 基因療法，臨床試驗顯示，若能及早 administering，該療法可減少超過八年的毒素積聚並延緩認知能力下降。 • 目前情況十分危急，因為標準的監管時間線對於進展迅速的疾病而言過於緩慢，導致孩童在等待獲准使用藥物期間遭受永久性損失。

• FDA 預計將在 2026 年審查數款突破性的神經科藥物，重點在於擴大各種神經系統疾病的治療選擇。 • 其中一項備受期待的決定涉及lecanemab治療Alzheimer's disease的皮下每週劑量方案，這將允許患者在家中進行給藥。 • 給藥方式的轉變至關重要，因為與目前的診所輸液相比，這將顯著提高患者的依從性並提供更大的靈活度。

• 美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的頂級藥物監管官 Tracy Beth Høeg 博士表示，她在拒絕辭職後被該機構開除。 • 在 FDA 的一場重大人事變動中，多名高階監管人員於週五離職，其中包括自稱被開除的代理藥物主管 Tracy Beth Høeg，以及僅上任數日的代理疫苗主管 Katherine Szarama。此外，幕僚長 Jim Traficant 亦被撤換。 • 隨著 Marty Makary 於週二辭職以及其他高層相繼離職，FDA 目前處於沒有正式局長、副局長以及兩個主要中心正式領導人的狀態。

這名被 Trump 描述為「非常有才華」的前律師，此前曾擔任 FDA 食品副局長。新任美國食品藥品監督管理局 (FDA) 代理局長是一名曾為知名配方奶製造商辯護、抵禦其產品對早產兒造成傷害指控的前企業律師。最近任職於 FDA 食品副局長的 Kyle Diamantas 將接任 FDA 代理局長。閱讀更多...

• 據報導，該機構的高級官員 Kyle Diamantas 將接替 Makary，並擔任 FDA 代理局長。 • 根據美國媒體報導，Marty Makary 於週二辭去美國食品藥品監督管理局 (FDA) 局長的職位，結束了他在該監管機構為期 13 個月的任期，期間該機構經常引起白宮、國會、業界及公眾的不滿。 • 根據率先報導此次辭職及其接任者的 Politico 報導，先前在該機構擔任最高食品官員並負責制定美國食品政策策略方向與運營的 Kyle Diamantas 已被報導為 Makary 的代理接任者。Reuters 和 NBC News 同樣報導了 Makary 辭職的消息。

食品藥品監督管理局局長的決定損害了員工士氣，並使其職位陷入危機。

• 由於安全疑慮，FDA 宣布採取新的執法行動，針對生產 semaglutide 等 GLP-1 藥物的調製藥局。 • 此次打擊旨在解決未經核准的減重與糖尿病藥物充斥市場所帶來的風險。 • 此政策轉向旨在保護患者，避免在規模達 1,000 億美元的 GLP-1 booming 產業中面臨潛在的汙染和劑量錯誤。

• 科學家在由美國納稅人資助的研究中發現，疫苗引起的嚴重副作用極為罕見。 • 根據美國衛生與公共服務部 (HHS) 發言人的說法，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 阻止了多項研究報告的發表，而這些研究結果顯示 Covid-19 和帶狀疱疹疫苗是安全的。 • 發言人證實，該機構的科學家透過分析數百萬份患者記錄進行研究，發現疫苗產生的嚴重副作用非常罕見。

• Trump 總統發布了一項行政命令，指示衛生及公共服務部 (Department of Health and Human Services) 加快讓嚴重精神疾病患者獲得治療方案。 • 為響應該指令，FDA 正在加速精神健康療法的審查流程。 • 此次政策轉向旨在減少治療批准的障礙，並為受影響的患者擴大治療選擇。

• FDA 宣布將於下週為三種迷幻藥物發放國家優先審查券（national priority vouchers），這是該機構首次根據川普關於心理健康改革的行政命令，加快對任何迷幻藥物的審查進程。 • 根據 FDA 局長 Marty Makary 的說法，如果藥品符合國家優先事項，這些審查券可將 FDA 的審查時間從數月縮短至僅剩數週。 • 川普的命令將 5,000 萬美元的聯邦資金撥給開發迷幻治療計劃的各州，並建立了一個聯邦與州政府的合作夥伴關係，以提供技術援助和數據共享。

• FDA 公布了首例 Ibogaine 臨床試驗新藥申請，這是 Trump 總統旨在加速迷幻藥物審批與研究路徑之心理健康行政命令的一部分。 • HHS 將與 FDA 及 DEA 協調，在嚴格的醫療監督與科學監管下，加快對新興心理健康療法之研究批准及臨床試驗的准入。 • 該計畫特別針對抗藥性疾病，並旨在解決退伍軍人以及對傳統療法無反應之患者的心理健康需求。

• FDA 將多州 E. coli 疫情導致多人患病與使用未巴氏殺菌生乳製成的起司聯繫起來。 • 在公共衛生警報中強調了生乳乳製品的風險。 • 在食品安全擔憂增加之際，調查仍在進行中，以防止更多病例發生。

• Elijah Dottery 自嬰兒時期即被診斷患有鐮狀細胞貧血症，成為首位在 U-M 接受新獲 FDA 核可之幹細胞治療的患者。 • 該治療在 Michigan Medicine 進行，利用經 CRISPR 基因編輯後的患者自身幹細胞來產生功能性血紅蛋白。 • 此突破對於美國 10 萬多名鐮狀細胞貧血症患者具有重大意義，在先前僅能緩解症狀的療法之外，提供了潛在的治癒機會。

研究人員表示「魔術蘑菇」能幫助緩解創傷症狀，但隨著各州擴大使用權限，也呼籲應保持謹慎。

• FDA已核准一項針對自體免疫疾病的合成CAR-T (sCAR-T) 療法的新藥試驗申請 (IND)。 • 此項核准使得臨床試驗得以在美國針對患有難治性自體免疫疾病的患者測試此工程細胞療法。 • sCAR-T代表一種將癌症免疫療法轉化應用於免疫失調的新穎方法，有望提供持久的緩解。

• FDA 於 2026 年 4 月 7 日核准 Haleon 的 Narcan 4mg 鼻噴劑可非處方銷售，此舉是基於 2023 年的授權。 • 在 150 宗美國過量模擬試驗中，逆轉成功率達 98%；兩劑組價格為 29.95 美元。 • 此舉旨在應對美國每年 11 萬宗鴉片類藥物死亡事件；FDA 局長表示，這是「旁觀者的救命線」。

• FDA 於 2026 年 4 月 7 日批准了 Moderna 的 mRESVIA 疫苗，這是一款針對 60 歲及以上成年人、基於 mRNA 技術的呼吸道融合細胞病毒 (RSV) 疫苗。 • 臨床試驗顯示，在第一個季節中，該疫苗對 RSV 下呼吸道疾病的有效率為 83.7%，數據來自包括美國站點在內、分佈於 22 個國家的 37,000 多名參與者。 • 這是繼 GSK 的 Arexvy 之後，第二款獲批的 mRNA RSV 疫苗，旨在減少美國老年人每年 14 萬至 16 萬次的住院人數；預計 CDC 將於近期進行審查。

• Artivion (AORT) 於 2026 年 4 月 7 日獲得美國 FDA 對 NEXUS Aortic Arch System 的批准。 • 該設備的獲批預計將加速醫院的採用，並觸發有關醫療報銷的討論。 • 這一里程碑使 Artivion 在心血管治療領域處於營收增長的有利位置。