Bericht: US-Vorsprung bei seltenen Krankheiten „erodiert“ und ist eine Angelegenheit der nationalen Sicherheit - BioSpace
- Ein beratenderCongressional-Ausschuss hat gewarnt, dass die USA ihren Vorsprung in der Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten verlieren, und bezeichnet diesen Trend als eine Angelegenheit der nationalen Sicherheit.
- Um dem entgegenzuwirken, empfiehlt das Gremium die Umsetzung unterstützender Maßnahmen, einschließlich einer finalisierten FDA-Plattformbezeichnung und der Einführung neuartiger Studiendesigns für kleine Patientenpopulationen.
- Die FDA ergreift bereits Maßnahmen im Rahmen eines neuen Pilotprogramms, um den Zeitraum von der Identifizierung eines Medikaments bis zu den ersten Studien am Menschen zu verkürzen und die Qualität der Einreichungen zu verbessern.
- Weitere Bemühungen umfassen die Veröffentlichung eines Entwurfs für Leitlinien im Februar bezüglich des „plausible mechanism pathway“, um personalisierte genetische Medikamente für ultraseltene Krankheiten zu beschleunigen.
Quellen und Zitate
1 QuelleWeitere Nachrichten
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• Das indische Gesundheitsministerium hat Qdenga, einen neuen Dengue-Impfstoff, nach einer umfassenden Bewertung seiner Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit zugelassen. • Die Zulassung basiert auf einer entscheidenden klinischen Phase-III-Studie, die in Indien durchgeführt wurde, sowie auf unterstützenden Studien aus verschiedenen Dengue-endemischen Ländern.
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