Sickle Cell

• Die FDA erteilte am 20. April die beschleunigte Zulassung für eine CRISPR-basierte Gentherapie gegen schwere Sichelzellkrankheit; dies stellt die erste zugelassene genetische Behandlung dar, bei der Patientenblutzellen editiert werden, um funktionales Hämoglobin zu produzieren. • Klinische Studien zeigten, dass bei 95 % der behandelten Patienten innerhalb von 12 Monaten eine Eliminierung oder nahezu vollständige Eliminierung von vaso-okklusiven Krisen eintrat, wobei dauerhafte Wirkungen über zwei Jahre nach der Behandlung beobachtet wurden. • Die Therapie richtet sich an eine Krankheit, von der etwa 100.000 Amerikaner betroffen sind, primär Personen afrikanischer Abstammung, und bietet eine potenzielle Heilung für Patienten, die zuvor auf Schmerzmanagement und Bluttransfusionen angewiesen waren.

• Elijah Dottery, der bereits als Baby mit Sichelzellanämie diagnostiziert wurde, ist der erste Patient der U-M, der die neu von der FDA zugelassene Stammzelltherapie erhalten hat. • Die Behandlung, die bei Michigan Medicine durchgeführt wurde, nutzt mithilfe von CRISPR modifizierte eigene Stammzellen des Patienten, um funktionelles Hämoglobin zu produzieren. • Dieser Durchbruch ist für über 100.000 US-Patienten mit Sichelzellkrankheit von Bedeutung, da er eine potenzielle Heilung bietet, während frühere Therapien lediglich die Symptome linderten.