Approvals

• La FDA a approuvé cinq thérapies pionnières (« first-in-class ») au cours du premier semestre 2026, ciblant l'obésité, la LAM, les maladies rénales, la perte auditive et le cancer de la vessie. • Le 14 avril, Travere Therapeutics a reçu l'approbation pour le sparsentan (Filspari), le premier traitement spécifiquement approuvé pour la glomérulosclérose segmentaire et focale (GSF), une maladie rénale rare. • Ces approbations sont significatives car elles remplacent des traitements hors AMM ou des traitements parentéraux contraignants par des options plus accessibles, telles que des schémas entièrement oraux permettant aux patients d'être traités à domicile.

• La FDA a approuvé six nouveaux médicaments pour les patients pédiatriques de moins de 18 ans en 2026, dont le Copper histidinate (Zycubo) de Sentynl Therapeutics Inc. • Approuvé le 12 janvier 2026, Zycubo est indiqué pour la prise en charge de la maladie de Menkes chez les enfants via une formulation sous-cutanée. • Les données cliniques de deux essais ouverts ont montré que les patients ayant débuté le traitement dans les quatre semaines suivant la naissance ont connu une réduction de 78 % du risque de décès.

• La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé 22 nouveaux médicaments au cours du premier semestre 2026, élargissant ainsi les options de traitement dans diverses spécialités médicales. • Parmi les approbations clés figure l'histidinate de cuivre (anciennement CUTX-101) pour la maladie de Menkes, appuyé par deux études en ouvert impliquant 129 patients traités par administration sous-cutanée pendant une période allant jusqu'à 3 ans. • L'FDA a également accordé son approbation pour un nouveau traitement ciblant la maladie d'Alzheimer (AD) légère à modérée, sur la base de données d'essais cliniques de phase 3 portant sur des populations adultes et pédiatriques.

• L'American Journal of Health-System Pharmacy a présenté le pipeline pharmaceutique pour les approbations de nouveaux médicaments prévues entre le 1T 2026 et le 4T 2026. • Le pipeline à venir se concentre sur les thérapies pour les maladies génétiques héréditaires rares, les maladies immunologiques et inflammatoires, ainsi que sur les avancées en thérapie génique et en oncologie ciblée. • Ce suivi est essentiel pour les pharmaciens des systèmes de santé afin de gérer efficacement les formulaires hospitaliers, d'allouer les ressources financières et d'optimiser les soins aux patients.

• La FDA a prolongé l'examen d'une demande de licence biologique complémentaire (sBLA) soumise par Eisai et Biogen le 8 mai 2026. • La demande concerne un schéma thérapeutique d'initiation via un auto-injecteur sous-cutané hebdomadaire pour le lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), utilisé pour traiter la maladie d'Alzheimer précoce. • Ce retard réglementaire repousse la date d'action du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 24 août 2026.

• Les organismes de réglementation intègrent de plus en plus les preuves en monde réel (RWE) dans le processus d'approbation des médicaments pour compléter les essais cliniques randomisés traditionnels. • Ce changement s'appuie sur des données en monde réel (RWD) provenant de dossiers de santé électroniques, de bases de données de demandes administratives, de registres de maladies et d'outils de santé numérique. • L'adoption des RWE permet une compréhension plus complète de la santé des patients et de la prestation des soins de santé, ce qui pourrait accélérer la prise de décision pour les entreprises pharmaceutiques.

• La FDA a approuvé l'Icotyde (icotrokinra), développé par Johnson & Johnson Innovative Medicine, le 17 mars 2026. • Le médicament est un antagoniste des récepteurs de l'interleukine-23 (IL-23) spécifiquement indiqué pour les patients souffrant de psoriasis en plaques modéré à sévère. • Cette approbation offre une nouvelle option thérapeutique pour la gestion d'une affection cutanée inflammatoire chronique en ciblant des réponses immunitaires spécifiques.

• Le budget fédéral de mardi comprendra 500 millions de dollars pour financer l'accélération des approbations pour les projets de logement, d'énergie et d'exploitation minière. • Suivez l'actualité aujourd'hui en direct. • Inscrivez-vous à notre e-mail d'actualités urgentes, téléchargez l'application gratuite ou écoutez notre podcast d'information quotidien.

Les défenseurs de l'environnement affirment que cette mesure pourrait pousser davantage d'espèces vers l'extinction et que des règles environnementales plus claires sont nécessaires à la place Suivez notre blog live sur l'actualité australienne pour les dernières mises à jour Recevez notre e-mail d'actualités urgentes, notre application gratuite ou notre podcast d'information quotidien Des défenseurs de l'environnement et des scientifiques ont averti qu'une proposition du lobby minier visant à utiliser l'intelligence artificielle pour accélérer les approbations environnementales nationales pourrait générer des échecs de type « Robodebt », exposant davantage les espèces menacées à des risques. Le Minerals Council of Australia a demandé au gouvernement de dépenser 13 millions de dollars pour tester l'utilisation de l'IA afin d'aider les entreprises à préparer leurs demandes et d'aider le gouvernement fédéral à prendre des décisions. Lire la suite...

• La FDA a annoncé le 1er avril 2026 que les approbations de nouveaux médicaments l'année dernière ont atteint des niveaux proches du record, dépassant les moyennes sur cinq, dix et plusieurs années. • Cette mise à jour souligne l'accélération continue de l'accès des patients américains aux thérapies innovantes, augmentant ainsi les options de traitement pour diverses maladies. • Cette forte dynamique d'approbation souligne l'engagement de la FDA à accélérer la mise à disposition de médicaments sûrs et efficaces face aux priorités de santé publique, telles que le cancer et les maladies rares.