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• La FDA a connu un léger ralentissement de sa productivité réglementaire au cours du premier semestre 2024 en raison d'une instabilité importante de la direction et d'une attrition continue du personnel. • Sous la direction du commissaire par intérim Kyle Diamantas, l'agence a adopté une position plus ouverte, particulièrement concernant les thérapies pour les maladies rares et les demandes d'approbation accélérée. • Les principaux bénéficiaires de ce changement incluent REGENXBIO, à qui l'on a indiqué que ses données cliniques pour RGX-121 étaient suffisantes, ainsi que Replimune et uniQure.

• HCA Healthcare a annoncé une nouvelle étude publiée dans le New England Journal of Medicine (NEJM) mettant en lumière les avancées des thérapies basées sur CRISPR pour les enfants. • La recherche s'appuie sur les travaux pionniers du TriStar Centennial Medical Center et du Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, qui réalise plus de 1 600 thérapies cellulaires et transplantations chaque année. • Le Dr Frangoul, chercheur principal, a précédemment contribué au premier essai clinique aux États-Unis sur l'édition génique pour la drépanocytose, menant à la première thérapie CRISPR approuvée par la FDA.

• Le département de la Santé et des Services sociaux des États-Unis (HHS) et la FDA ont lancé une initiative « sans précédent » pour restaurer le leadership américain dans les essais cliniques et contrer la concurrence de la Chine. • Un élément clé du plan est un programme pilote accéléré pour les nouveaux médicaments expérimentaux, conçu pour réduire les délais des premiers essais jusqu'à 12 mois. • Le secrétaire à la Santé, Robert F. Califf, a déclaré que cet effort vise à inverser la tendance du déplacement de la recherche clinique vers l'étranger en faisant des États-Unis le lieu privilégié pour le développement de médicaments.

• D'anciens dirigeants de la FDA, du CDC et du NIH se sont réunis lors de la convention BIO International pour discuter du démantèlement du Département de la Santé et des Services Sociaux sous l'administration Trump. • Le panel s'est concentré sur l'effondrement des structures de santé publique existantes aux États-Unis et sur la nécessité urgente de reconstruire un système plus efficace. • Les experts ont averti qu'une action immédiate est requise, car les épidémies de maladies infectieuses, notamment Ebola et le hantavirus, deviennent de plus en plus fréquentes.

• Le marché de la technologie de découverte de médicaments devrait connaître une croissance significative, sa taille totale devant dépasser 80,27 milliards USD d'ici 2035. • Cette croissance est principalement stimulée par l'intégration des données génomiques et des tests, qui permettent aux chercheurs d'identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et d'analyser les variations de l'ADN. • Ces avancées sont cruciales car elles réduisent les échecs lors des tests de composés et permettent la médecine de précision, assurant ainsi une validation préclinique avant le début d'essais cliniques coûteux.