L'érosion de l'avance des États-Unis dans les maladies rares est une question de sécurité nationale : Rapport - BioSpace
• Un comité consultatif du Congrès a averti que les États-Unis perdent leur avance dans le développement de médicaments contre les maladies rares, qualifiant cette tendance de question de sécurité nationale. • Pour contrer cela, le comité recommande la mise en œuvre de politiques de soutien, notamment la finalisation de la désignation de plateforme par la FDA et l'adoption de nouveaux protocoles d'essais pour les petites populations de patients. • La FDA prend déjà des mesures via un nouveau programme pilote visant à raccourcir les délais entre l'identification du médicament et les premières études chez l'homme, tout en améliorant la qualité des soumissions.
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