Clinical Trial

• L'administration Trump a annoncé lundi une initiative multidimensionnelle visant à renforcer l'écosystème des essais cliniques précoces aux États-Unis. • Dans le cadre de cet effort, la FDA réexaminera la thérapie génique de Regenxbio conçue pour traiter le syndrome de Hunter, une maladie pédiatrique rare. • Cette mesure représente un revirement par rapport aux rejets réglementaires précédents, signalant un changement dans la manière dont l'agence évalue certaines thérapies à enjeux élevés.

Un essai clinique testant deux médicaments contre le virus ebolavirus Bundibugyo, responsable d'une épidémie rapide en Afrique centrale, devrait débuter la semaine prochaine, ont annoncé des responsables de l'OMS.

• Le Département de la Santé et des Services Sociaux des États-Unis (HHS) a lancé une initiative coordonnée à l'échelle du département pour restaurer le leadership américain dans la recherche clinique. • L'ONC s'efforce d'intégrer les notifications d'essais cliniques dans les dossiers de santé électroniques afin de mettre en relation les patients éligibles avec des opportunités de recherche lors des soins courants. • L'ARPA-H met en œuvre des programmes de modernisation, notamment THRIVE et CATALYST, qui utilisent l'IA et l'apprentissage automatique pour optimiser le dosage et prédire la sécurité avant l'inscription des patients.

• Un grand jury fédéral du district sud de la Floride a inculpé un médecin et deux membres de son personnel pour avoir falsifié des données lors d'essais cliniques de médicaments. • À partir de 2019 environ, les accusés auraient fabriqué des dossiers de tests pour indiquer faussement que des sujets humains avaient pris des médicaments et subi les tests protocolaires requis. • Le stratagème visait des essais sponsorisés par une société de développement pharmaceutique destinés à évaluer l'innocuité et l'efficacité de nouveaux médicaments pour l'approbation de la FDA.

• L'ancien président Trump a signé en avril un décret intitulé « Accélérer les traitements médicaux pour les maladies mentales graves » afin de hâter la recherche et l'approbation des médicaments pour la thérapie assistée par les psychédéliques. • Ce décret vise à accroître la participation aux essais cliniques et à explorer des modèles de recherche innovants pour traiter les troubles graves de la santé mentale. • Cette impulsion fédérale ouvre une nouvelle voie à la recherche sur les psychédéliques dans le Missouri, où les législateurs de l'État n'ont pas réussi, pendant plusieurs années, à faire adopter une législation similaire.

• Le représentant de l'État du Missouri, Dave Griffith, préconise l'utilisation de la thérapie assistée par les psychédéliques pour traiter les vétérans souffrant de dépression et de trouble du stress post-traumatique. • Cette initiative fait suite à un décret exécutif signé en avril par Donald Trump, intitulé « Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness », qui vise à accélérer l'approbation des médicaments et la participation aux essais cliniques. • Le décret demande au secrétaire à la Santé et aux Services sociaux d'allouer au moins 50 millions de dollars pour soutenir les gouvernements d'État développant des programmes basés sur les drogues psychédéliques.

• Merck (connu sous le nom de MSD en dehors des États-Unis et du Canada) a annoncé la publication de nouveaux travaux d'essais cliniques le 7 mai 2026. • L'annonce a été diffusée via Business Wire depuis Rahway, N.J., ciblant à la fois les professionnels de la santé et les consommateurs. • Ces mises à jour sont cruciales pour le suivi des approbations de nouveaux médicaments, des alertes de sécurité et des indications mises à jour pour les traitements médicaux.

• Un nouvel essai clinique lancé le 24 avril 2026 (NCT07549529) examine les déficits d'activation motrice posturale après un traumatisme crânien léger (mTBI) chez des patients aux États-Unis. • L'étude transpose des conclusions de laboratoire en protocoles de thérapie physique pour la rééducation après une commotion cérébrale, en se concentrant sur les troubles vestibulaires et de l'équilibre. • Touchant des millions de personnes chaque année, les lacunes dans la récupération après un mTBI pourraient être comblées grâce à des interventions ciblées, réduisant potentiellement les taux d'invalidité à long terme de 30 %.

• Le HHS, via le National Cancer Institute, a annoncé un partenariat public-privé de 200 millions de dollars pour financer des essais cliniques de vaccins contre le cancer ciblant les patients présentant un risque élevé de récidive. • L'initiative soutient l'ARNm et d'autres types de vaccins, visant à accélérer le développement grâce à l'implication du secteur privé, y compris le capital-risque. • « Rien de cette ampleur n'a été tenté auparavant dans les vaccins contre le cancer », a déclaré Stacey Adam, VP des partenariats scientifiques pour la Foundation for the National Institutes of Health.

• Un essai clinique de phase 2 dirigé par le Memorial Sloan Kettering Cancer Center a démontré que les cellules CAR-T modifiées ciblant la mésothéline présentaient un taux de réponse globale de 52 % chez 89 patients atteints de cancers avancés du pancréas et de l'ovaire. • L'essai, dont les résultats ont été publiés le 19 mars dans Cancer Cell, a montré des réponses durables dépassant un an chez 68 % des patients répondants, comparativement aux taux de réponse historiques inférieurs à 20 % avec la chimiothérapie conventionnelle. • La thérapie CAR-T a révolutionné le traitement des cancers du sang mais est restée inefficace contre les tumeurs solides jusqu'aux récentes avancées en ingénierie, ouvrant potentiellement une nouvelle voie thérapeutique pour les 400 000 Américains diagnostiqués annuellement avec des cancers du pancréas et de l'ovaire.