Efficacy

• La FDA a exprimé des préoccupations concernant l'efficacité du traitement de Capricor Therapeutics pour la dystrophie musculaire de Duchenne avant une prochaine audience du comité consultatif. • Le scepticisme de l'agence contredit les affirmations de Capricor concernant les bénéfices cliniques de ce médicament contre les maladies rares. • Ce développement est critique car il pourrait influencer la décision finale de la FDA quant à l'octroi de l'approbation réglementaire pour la thérapie.

• Eisai et Biogen ont annoncé des résultats préliminaires positifs de l'extension de l'essai CLARITY AD le 7 avril 2026, le lecanemab réduisant le déclin cognitif de 27 % sur 18 mois chez 1 795 patients américains. • Le médicament a éliminé 59 % de plaques amyloïdes de plus que le placebo, avec des effets secondaires ARIA chez 12,6 % des participants ; les données complètes seront présentées à la conférence AD/PD en juin. • L'approbation pourrait s'étendre aux cas légers, touchant 6,7 millions de personnes atteintes d'Alzheimer aux États-Unis ; les analystes prévoient des ventes annuelles de 2,4 milliards de dollars.

• Un comité consultatif de la FDA a recommandé le développement du vaccin contre la grippe pour l'année prochaine, alors que de nouvelles données du CDC indiquent que le vaccin actuel pour la saison 2025-2026 offre une protection modérée contre l'hospitalisation pour les personnes vaccinées, malgré des inquiétudes concernant les souches H3N2 apparaissant tardivement. • Le comité a examiné les rapports d'efficacité des vaccins grippaux hivernaux publiés dans la revue en ligne MMWR du CDC, lesquels ont montré une efficacité protectrice modérée contre les issues graves nécessitant une hospitalisation. • Le moment du choix du vaccin reste critique car les variants H3N2 apparaissant tardivement peuvent réduire considérablement l'efficacité du vaccin, une préoccupation signalée par le comité lors de l'examen de cette année.