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• महत्वपूर्ण नेतृत्व अस्थिरता और कार्यबल में निरंतर कमी के कारण, 2024 की पहली छमाही के दौरान FDA की नियामक उत्पादकता में मामूली गिरावट देखी गई। • कार्यवाहक आयुक्त Kyle Diamantas के नेतृत्व में, एजेंसी ने अधिक खुले दृष्टिकोण की ओर रुख किया है, विशेष रूप से दुर्लभ रोग उपचारों और त्वरित अनुमोदन (accelerated approval) आवेदनों के संबंध में। • इस बदलाव के मुख्य लाभार्थियों में REGENXBIO शामिल है, जिसे सूचित किया गया कि RGX-121 के लिए उसका क्लिनिकल डेटा पर्याप्त था, साथ ही Replimune और uniQure भी इसमें शामिल हैं।

• HCA Healthcare ने New England Journal of Medicine (NEJM) में प्रकाशित एक नए अध्ययन की घोषणा की है, जो बच्चों के लिए CRISPR-आधारित उपचारों में प्रगति को रेखांकित करता है। • यह शोध TriStar Centennial Medical Center और Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network के अग्रणी कार्यों पर आधारित है, जो सालाना 1,600 से अधिक सेलुलर थेरेपी और ट्रांसप्लांट करते हैं। • मुख्य अन्वेषक डॉ. फ्रंगौल (Dr. Frangoul) ने पहले सिकल सेल रोग में जीन-एडिटिंग के लिए पहले अमेरिकी क्लिनिकल ट्रायल में योगदान दिया था, जिससे पहली FDA-अनुमोदित CRISPR थेरेपी संभव हुई।

• U.S. Department of Health and Human Services (HHS) और FDA ने क्लिनिकल ट्रायल में अमेरिकी नेतृत्व को बहाल करने और चीन से प्रतिस्पर्धा का मुकाबला करने के लिए एक "अभूतपूर्व" पहल शुरू की है। • इस योजना का एक प्रमुख घटक एक त्वरित investigational new drug पायलट प्रोग्राम है, जिसे शुरुआती ट्रायल की समयसीमा को 12 महीने तक कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। • स्वास्थ्य सचिव Robert F. Califf ने कहा कि इस प्रयास का उद्देश्य अमेरिका को दवा विकास के लिए प्रमुख स्थान बनाकर क्लिनिकल रिसर्च के विदेशों में जाने के रुझान को उलटना है।