Gene Therapy

• FDA ने 20 अप्रैल को गंभीर सिकल सेल रोग के लिए CRISPR-आधारित जीन थेरेपी को त्वरित मंजूरी दी, जो कार्यात्मक हीमोग्लोबिन बनाने के लिए रोगी की रक्त कोशिकाओं को संपादित करने वाला पहला स्वीकृत आनुवंशिक उपचार है। • क्लिनिकल परीक्षणों से पता चला कि 12 महीनों के भीतर 95% उपचारित रोगियों में vaso-occlusive crises का पूर्ण या लगभग पूर्ण निवारण हुआ, और उपचार के बाद दो वर्षों से अधिक समय तक टिकाऊ प्रतिक्रियाएं देखी गईं। • यह थेरेपी लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करने वाले रोग का समाधान करती है, जो मुख्य रूप से अफ्रीकी मूल के हैं, और उन रोगियों के लिए संभावित इलाज प्रदान करती है जो पहले दर्द प्रबंधन और रक्त आधान (blood transfusions) पर निर्भर थे।

• NIH ने 7 अप्रैल, 2026 को 15 अमेरिकी संस्थानों को $500 मिलियन के अनुदान दिए, ताकि सिकल सेल रोग से पीड़ित 100,000 अमेरिकियों के लिए CRISPR-आधारित जीन थेरेपी विकसित की जा सके। • Boston Children's में चरण 2 के परीक्षणों में दर्द के संकट (pain crisis) में 94% की कमी देखी गई; कुल फंडिंग पांच वर्षों में 200 रोगियों का समर्थन करेगी। • यह पहल 2030 तक अमेरिका में मृत्यु दर को 17% कम करने के लक्ष्य के जवाब में है; NIH निदेशक के अनुसार, यह 'वंचित समुदायों के लिए एक बड़ी उपलब्धि' है।