Sickle

• 23 वर्षीय Daniel Cressy का कहना है कि उपचारात्मक जीन थेरेपी के पूरा होने का यह मार्ग उनका 'सबसे बड़ा आशीर्वाद' है। • उनकी मेडिकल टीम के अनुसार, दक्षिण-पूर्वी लुइसियाना के एक युवा व्यक्ति हाल ही में अपने क्षेत्र में सिकल सेल रोग से कार्यात्मक रूप से ठीक होने वाले पहले व्यक्ति बन गए हैं, जिससे उनके लिए कमर्शियल पायलट के रूप में करियर बनाने के अपने सपने को पूरा करने का रास्ता साफ हो गया है। • सोमवार को New Orleans के Manning Family Children’s hospital में Daniel Cressy की उपचारात्मक जीन थेरेपी के सफल समापन ने उनके राज्य के भीतर आशा जगाई है, क्योंकि मेडिकल सेंटर के अनुसार, लुइसियाना में अमेरिका के किसी भी अन्य राज्य की तुलना में प्रति व्यक्ति सिकल सेल रोग के अधिक मामले सामने आते हैं।

• FDA ने 20 अप्रैल को गंभीर सिकल सेल रोग के लिए CRISPR-आधारित जीन थेरेपी को त्वरित मंजूरी दी, जो कार्यात्मक हीमोग्लोबिन बनाने के लिए रोगी की रक्त कोशिकाओं को संपादित करने वाला पहला स्वीकृत आनुवंशिक उपचार है। • क्लिनिकल परीक्षणों से पता चला कि 12 महीनों के भीतर 95% उपचारित रोगियों में vaso-occlusive crises का पूर्ण या लगभग पूर्ण निवारण हुआ, और उपचार के बाद दो वर्षों से अधिक समय तक टिकाऊ प्रतिक्रियाएं देखी गईं। • यह थेरेपी लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करने वाले रोग का समाधान करती है, जो मुख्य रूप से अफ्रीकी मूल के हैं, और उन रोगियों के लिए संभावित इलाज प्रदान करती है जो पहले दर्द प्रबंधन और रक्त आधान (blood transfusions) पर निर्भर थे।

• एलायजा डोटेरी (Elijah Dottery), जिन्हें बचपन में सिकल सेल एनीमिया का निदान हुआ था, FDA द्वारा नई अनुमोदित स्टेम सेल थेरेपी प्राप्त करने वाले पहले U-M मरीज बने हैं। • इस उपचार में मरीज की अपनी स्टेम कोशिकाओं का उपयोग किया जाता है, जिन्हें कार्यात्मक हीमोग्लोबिन बनाने के लिए CRISPR के माध्यम से संपादित किया गया है, और इसे Michigan Medicine में प्रशासित किया गया। • यह बड़ी सफलता अमेरिका के 1,00,000 से अधिक सिकल सेल रोगियों के लिए महत्वपूर्ण है, जो एक संभावित इलाज प्रदान करती है जहाँ पिछली थेरेपी केवल लक्षणों का प्रबंधन करती थीं।