Therapy

• FDA ने 20 अप्रैल को गंभीर सिकल सेल रोग के लिए CRISPR-आधारित जीन थेरेपी को त्वरित मंजूरी दी, जो कार्यात्मक हीमोग्लोबिन बनाने के लिए रोगी की रक्त कोशिकाओं को संपादित करने वाला पहला स्वीकृत आनुवंशिक उपचार है। • क्लिनिकल परीक्षणों से पता चला कि 12 महीनों के भीतर 95% उपचारित रोगियों में vaso-occlusive crises का पूर्ण या लगभग पूर्ण निवारण हुआ, और उपचार के बाद दो वर्षों से अधिक समय तक टिकाऊ प्रतिक्रियाएं देखी गईं। • यह थेरेपी लगभग 100,000 अमेरिकियों को प्रभावित करने वाले रोग का समाधान करती है, जो मुख्य रूप से अफ्रीकी मूल के हैं, और उन रोगियों के लिए संभावित इलाज प्रदान करती है जो पहले दर्द प्रबंधन और रक्त आधान (blood transfusions) पर निर्भर थे।

• एलायजा डोटेरी (Elijah Dottery), जिन्हें बचपन में सिकल सेल एनीमिया का निदान हुआ था, FDA द्वारा नई अनुमोदित स्टेम सेल थेरेपी प्राप्त करने वाले पहले U-M मरीज बने हैं। • इस उपचार में मरीज की अपनी स्टेम कोशिकाओं का उपयोग किया जाता है, जिन्हें कार्यात्मक हीमोग्लोबिन बनाने के लिए CRISPR के माध्यम से संपादित किया गया है, और इसे Michigan Medicine में प्रशासित किया गया। • यह बड़ी सफलता अमेरिका के 1,00,000 से अधिक सिकल सेल रोगियों के लिए महत्वपूर्ण है, जो एक संभावित इलाज प्रदान करती है जहाँ पिछली थेरेपी केवल लक्षणों का प्रबंधन करती थीं।

• Texas A&M के शोधकर्ताओं ने एक नेज़ल स्प्रे थेरेपी विकसित की है जो सूजन को ठीक करके और याददाश्त की क्षमता को बहाल करके मस्तिष्क की उम्र बढ़ने की प्रक्रिया को उलट देती है। • यह उपचार उम्र से संबंधित संज्ञानात्मक गिरावट (cognitive decline) को लक्षित करता है, जो प्रीक्लिनिकल मॉडल में 'ब्रेन फॉग को ब्रेन फोकस' में बदल देता है। • 14 अप्रैल, 2026 को घोषित यह तकनीक न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों के भविष्य के उपचारों को नया आकार देती है।

• FDA ने ऑटोइम्यून स्थितियों को लक्षित करने वाली सिंथेटिक CAR-T (sCAR-T) थेरेपी के लिए एक इन्वेस्टिगेशनल न्यू ड्रग (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी है। • यह मंजूरी अमेरिका में रिफ्रेक्टरी ऑटोइम्यून बीमारियों से पीड़ित रोगियों में इस इंजीनियर सेल थेरेपी का परीक्षण करने के लिए क्लिनिकल ट्रायल की अनुमति देती है। • sCAR-T इम्यून विकारों के लिए कैंसर इम्यूनोथेरेपी को अनुकूलित करने का एक नया दृष्टिकोण है, जो संभावित रूप से टिकाऊ रिमिशन (durable remissions) प्रदान कर सकता है।

वैज्ञानिकों का कहना है कि दुनिया में पहली बार, एक उपचार ने जानलेवा स्थितियों से ग्रस्त मरीज के अनियंत्रित इम्यून सिस्टम को रिसेट कर दिया है।

• NIH ने 7 अप्रैल, 2026 को 15 अमेरिकी संस्थानों को $500 मिलियन के अनुदान दिए, ताकि सिकल सेल रोग से पीड़ित 100,000 अमेरिकियों के लिए CRISPR-आधारित जीन थेरेपी विकसित की जा सके। • Boston Children's में चरण 2 के परीक्षणों में दर्द के संकट (pain crisis) में 94% की कमी देखी गई; कुल फंडिंग पांच वर्षों में 200 रोगियों का समर्थन करेगी। • यह पहल 2030 तक अमेरिका में मृत्यु दर को 17% कम करने के लक्ष्य के जवाब में है; NIH निदेशक के अनुसार, यह 'वंचित समुदायों के लिए एक बड़ी उपलब्धि' है।

• हालिया चिकित्सा अनुसंधान के अनुसार, psoriatic arthritis के रोगियों में केवल ixekizumab की तुलना में ixekizumab और tirzepatide की संयोजन थेरेपी बेहतर परिणाम देती है। • यह खोज जोड़ों और त्वचा को प्रभावित करने वाली इस पुरानी सूजन संबंधी स्थिति के उपचार विकल्पों को आगे बढ़ाती है। • अद्यतन नैदानिक दृष्टिकोण रोगी के जीवन की गुणवत्ता और रोग प्रबंधन को बेहतर बना सकते हैं।

• फिलाडेल्फिया के एक कैंसर रोगी, जिनके पास पारंपरिक उपचार के सभी विकल्प समाप्त हो चुके थे, उन्हें Rutgers Health में विकसित और प्रशासित एक नवीन T-cell थेरेपी के माध्यम से जीवित रखा गया। • यह मामला इम्यूनोथेरेपी के एक अभूतपूर्व अनुप्रयोग का प्रतिनिधित्व करता है, जो सीमित विकल्पों के साथ टर्मिनल कैंसर निदान का सामना कर रहे रोगियों के लिए आशा की किरण प्रदान करता है। • यह सफलता उन्नत सेलुलर थेरेपी की चिकित्सीय क्षमता को प्रदर्शित करती है और अत्याधुनिक कैंसर उपचार नवाचारों में Rutgers Health की अग्रणी भूमिका को उजागर करती है।

• UAB शोधकर्ताओं के नेतृत्व में किए गए MajesTEC-3 क्लिनिकल ट्रायल से पता चलता है कि एक नई दो-दवा वाली इम्यूनोथेरेपी पद्धति मल्टीपल मायलोमा के रोगियों के लिए लंबे समय तक चलने वाले रिमिशन (रोगमुक्ति) का कारण बन सकती है। • ट्रायल में शामिल 83 प्रतिशत से अधिक रोगी थेरेपी के तीन साल बाद भी जीवित हैं और उनमें बीमारी नहीं बढ़ी है, जो इस संभावित रूप से उपचारात्मक उपचार की मंजूरी का समर्थन करता है। • ये निष्कर्ष मल्टीपल मायलोमा के लिए एक महत्वपूर्ण प्रगति हैं, जो एक ऐसा रक्त कैंसर है जिसके लिए ऐतिहासिक रूप से उपचार के विकल्प सीमित रहे हैं।

• अमेरिकी सुप्रीम कोर्ट ने 1 अप्रैल, 2026 को 6-3 के बहुमत से फैसला सुनाया कि नाबालिगों के लिए कन्वर्जन थेरेपी पर राज्य स्तरीय प्रतिबंध काउंसलरों के प्रथम संशोधन (First Amendment) के अधिकारों का उल्लंघन करते हैं। • यह निर्णय कैलिफोर्निया के अग्रणी 2012 के कानून और 20 से अधिक राज्यों में यौन अभिविन्यास (sexual orientation) को बदलने के उद्देश्य से की जाने वाली प्रथाओं को प्रतिबंधित करने वाले समान उपायों को पलट देता है। • मुख्य न्यायाधीश रॉबर्ट्स ने बहुमत की राय लिखी, जिसमें निजी परामर्श में लाइसेंस प्राप्त पेशेवरों की अभिव्यक्ति की सुरक्षा पर जोर दिया गया।

• Memorial Sloan Kettering Cancer Center के नेतृत्व में किए गए एक फेज 2 क्लिनिकल ट्रायल ने प्रदर्शित किया कि मेसोथेलिन (mesothelin) को लक्षित करने वाले इंजीनियर CAR-T सेल्स ने उन्नत अग्न्याशय (pancreatic) और डिम्बग्रंथि (ovarian) कैंसर वाले 89 रोगियों में 52% की समग्र प्रतिक्रिया दर दिखाई। • 19 मार्च को Cancer Cell में प्रकाशित परिणामों के अनुसार, प्रतिक्रिया देने वाले 68% रोगियों में एक वर्ष से अधिक समय तक टिकाऊ प्रतिक्रिया देखी गई, जबकि पारंपरिक कीमोथेरेपी के साथ ऐतिहासिक प्रतिक्रिया दर 20% से कम थी। • CAR-T थेरेपी ने ब्लड कैंसर के उपचार में क्रांति ला दी है, लेकिन हाल के इंजीनियरिंग सुधारों तक यह सॉलिड ट्यूमर के खिलाफ अप्रभावी रही थी। यह संभवतः हर साल अग्न्याशय और डिम्बग्रंथि कैंसर से पीड़ित 400,000 अमेरिकियों के लिए एक नया चिकित्सीय मार्ग खोल सकता है।

• Creative Biolabs ने Shirley, New York में AI-संचालित एंटीबॉडी इंजीनियरिंग को एकीकृत करने वाली एक उन्नत अगली पीढ़ी की ड्रग डिस्कवरी पाइपलाइन की घोषणा की। • यह प्लेटफॉर्म उन्नत डीप लर्निंग तकनीकों का उपयोग करके CAR-T थेरेपी और एंटीबॉडी ह्यूमनाइज़ेशन के विकास में तेजी लाता है। • इस नवाचार का लक्ष्य स्वास्थ्य सेवा और फार्मास्यूटिकल्स में दवा की खोज को तेज करना है, जिससे प्रिसिजन मेडिसिन (precision medicine) अनुप्रयोगों को बढ़ावा मिलेगा।

American Council on Science and Health ने सार्वजनिक स्वास्थ्य की 16 ऐतिहासिक उपलब्धियों की सूची दी है, जिसमें जॉर्ज वाशिंगटन द्वारा 1777 में कॉन्टिनेंटल आर्मी के लिए चेचक (smallpox) के टीकाकरण का आदेश शामिल है, जिसने सेना को उस बीमारी से बचाया जिसमें प्रत्येक युद्ध मृत्यु के मुकाबले 10 सैनिक मारे जा रहे थे। जोनास सैल्क के 1955 के टीके को सुरक्षित माने जाने के बाद पोलियो के मामलों में भारी गिरावट आई, और अल्बर्ट सेबिन के 1960 के दशक के ओरल वर्जन ने समुदाय स्तर पर सुरक्षा प्रदान की। CDC ने 1981 में युवा पुरुषों के बीच AIDS के शुरुआती क्लस्टर्स की पहचान की; 1996 तक, NIH द्वारा समर्थित कॉम्बिनेशन एंटीरेट्रोवाइरल थेरेपी ने HIV को एक प्रबंधनीय स्थिति में बदल दिया, जिसे 2003 में Gilead जैसी अमेरिकी कंपनियों और PEPFAR द्वारा मजबूती मिली। इन प्रगतियों ने एंटीबायोटिक्स से लेकर ऑर्गन ट्रांसप्लांट और जन्म नियंत्रण तक चिकित्सा क्षेत्र में क्रांति ला दी।