Therapy

• FDA memberikan persetujuan dipercepat untuk terapi gen berbasis CRISPR bagi penyakit sel sabit yang parah pada 20 April, menandai perawatan genetik pertama yang disetujui untuk mengedit sel darah pasien guna memproduksi hemoglobin fungsional. • Uji klinis menunjukkan bahwa 95% pasien yang diobati mengalami penghilangan atau hampir penghilangan krisis vaso-oklusif dalam waktu 12 bulan, dengan respons berkelanjutan yang diamati selama lebih dari dua tahun setelah perawatan. • Terapi ini mengatasi penyakit yang menyerang sekitar 100.000 warga Amerika, terutama keturunan Afrika, serta menawarkan potensi penyembuhan bagi pasien yang sebelumnya bergantung pada manajemen nyeri dan transfusi darah.

• Elijah Dottery, yang didiagnosis menderita anemia sel sabit sejak bayi, menjadi pasien U-M pertama yang menerima terapi sel punca yang baru saja disetujui FDA. • Perawatan ini menggunakan sel punca pasien sendiri yang diedit melalui CRISPR untuk memproduksi hemoglobin fungsional, yang diberikan di Michigan Medicine. • Terobosan ini sangat penting bagi lebih dari 100.000 pasien sel sabit di AS, menawarkan potensi penyembuhan di saat terapi sebelumnya hanya mengelola gejala.

• Peneliti Texas A&M mengembangkan terapi semprot hidung yang membalikkan penuaan otak dengan menyembuhkan inflamasi dan memulihkan fungsi memori. • Pengobatan ini menargetkan penurunan kognitif terkait usia, mengubah 'brain fog menjadi brain focus' dalam model preklinis. • Diumumkan pada 14 April 2026, penemuan ini membentuk kembali masa depan terapi untuk penyakit neurodegeneratif.

• FDA telah menyetujui aplikasi investigational new drug (IND) untuk terapi CAR-T sintetis (sCAR-T) yang menargetkan kondisi autoimun. • Persetujuan ini memungkinkan dilakukannya uji klinis untuk menguji terapi sel rekayasa ini pada pasien di AS dengan penyakit autoimun refrakter. • sCAR-T mewakili pendekatan baru yang mengadaptasi imunoterapi kanker untuk gangguan kekebalan tubuh, yang berpotensi menawarkan remisi yang tahan lama.

• Ilmuwan menyatakan bahwa pengobatan ini mengatur ulang sistem kekebalan tubuh pasien dengan kondisi yang mengancam jiwa, sebuah pencapaian pertama di dunia • Seorang wanita yang hidup dengan tiga penyakit autoimun yang mengancam jiwa selama lebih dari satu dekade telah kembali ke kehidupan yang hampir normal setelah terapi sel mengatur ulang sistem kekebalan tubuhnya yang bermasalah • Wanita berusia 47 tahun tersebut telah menjalani sembilan perawatan berbeda, namun tidak ada yang memberikan dampak jangka panjang, sebelum menerima terapi tahun lalu di University Hospital Erlangen di Jerman

• NIH memberikan hibah sebesar $500 juta pada 7 April 2026, kepada 15 institusi AS untuk terapi gen berbasis CRISPR guna menangani 100.000 warga Amerika yang menderita penyakit sel sabit. • Uji coba Fase 2 di Boston Children's menunjukkan pengurangan krisis nyeri sebesar 94%; total pendanaan mendukung 200 pasien selama lima tahun. • Inisiatif ini menjawab target penurunan angka kematian sebesar 17% di AS pada tahun 2030; 'Terobosan bagi komunitas yang kurang terlayani,' menurut Direktur NIH.

• Terapi kombinasi ixekizumab dan tirzepatide memberikan hasil yang lebih baik pada pasien arthritis psoriatik dibandingkan dengan ixekizumab saja, menurut penelitian medis terbaru. • Temuan ini memajukan opsi pengobatan untuk kondisi inflamasi kronis yang menyerang sendi dan kulit. • Pendekatan klinis yang diperbarui dapat meningkatkan kualitas hidup pasien dan manajemen penyakit.

• Seorang pasien kanker dari Philadelphia yang telah menghabiskan semua opsi pengobatan konvensional berhasil bertahan hidup menggunakan terapi T-cell baru yang dikembangkan dan diterapkan di Rutgers Health. • Kasus ini merupakan terobosan dalam penerapan imunoterapi, memberikan harapan bagi pasien yang menghadapi diagnosis kanker terminal dengan pilihan pengobatan yang terbatas. • Keberhasilan ini menunjukkan potensi terapeutik dari terapi seluler tingkat lanjut dan menyoroti peran Rutgers Health dalam mempelopori inovasi pengobatan kanker mutakhir.

• Uji klinis MajesTEC-3 yang dipimpin oleh para peneliti UAB menunjukkan bahwa rejimen imunoterapi dua obat baru dapat menyebabkan remisi jangka panjang bagi pasien multiple myeloma. • Lebih dari 83 persen pasien yang terdaftar dalam uji coba tetap hidup dan bebas progresivitas tiga tahun setelah terapi, mendukung persetujuan bagi pengobatan yang berpotensi menyembuhkan ini. • Temuan ini merupakan kemajuan signifikan untuk multiple myeloma, sebuah kanker darah yang secara historis memiliki opsi pengobatan yang terbatas.

• Mahkamah Agung AS memutuskan 6-3 pada 1 April 2026, bahwa larangan negara bagian terhadap terapi konversi bagi anak di bawah umur melanggar hak Amandemen Pertama para konselor. • Keputusan ini membatalkan undang-undang pelopor California tahun 2012 dan langkah serupa di lebih dari 20 negara bagian yang melarang praktik yang bertujuan mengubah orientasi seksual. • Ketua Hakim Agung Roberts menulis opini mayoritas, yang menekankan perlindungan kebebasan berpendapat bagi profesional berlisensi dalam konseling pribadi.

• Uji klinis Fase 2 yang dipimpin oleh Memorial Sloan Kettering Cancer Center menunjukkan bahwa sel CAR-T rekayasa yang menargetkan mesothelin menunjukkan tingkat respons keseluruhan sebesar 52% pada 89 pasien dengan kanker pankreas dan ovarium stadium lanjut. • Uji coba tersebut, yang hasilnya dipublikasikan pada 19 Maret di Cancer Cell, menunjukkan respons berkelanjutan selama lebih dari satu tahun pada 68% pasien yang merespons, dibandingkan dengan tingkat respons historis di bawah 20% dengan kemoterapi konvensional. • Terapi CAR-T telah merevolusi pengobatan kanker darah namun tetap tidak efektif melawan tumor padat hingga adanya kemajuan rekayasa terbaru, yang berpotensi membuka jalur terapeutik baru bagi 400.000 warga Amerika yang didiagnosis menderita kanker pankreas dan ovarium setiap tahunnya.

• Creative Biolabs mengumumkan pembaruan pipeline penemuan obat generasi berikutnya yang mengintegrasikan rekayasa antibodi berbasis AI di Shirley, New York. • Platform ini mempercepat pengembangan terapi CAR-T dan humanisasi antibodi menggunakan teknik deep learning yang canggih. • Inovasi ini menargetkan penemuan obat yang lebih cepat dalam sektor layanan kesehatan dan farmasi, serta meningkatkan aplikasi pengobatan presisi.

American Council on Science and Health merinci 16 pencapaian penting kesehatan masyarakat, termasuk perintah George Washington tahun 1777 untuk inokulasi cacar Tentara Kontinental yang menyelamatkan pasukan dari penyakit yang menewaskan 10 tentara per satu kematian akibat pertempuran. Kasus Polio menurun tajam setelah vaksin Jonas Salk tahun 1955 dianggap aman, dengan versi oral Albert Sabin tahun 1960-an yang memungkinkan perlindungan di seluruh komunitas. CDC mengidentifikasi klaster AIDS awal pada tahun 1981 di kalangan pria muda; pada tahun 1996, terapi antiretroviral kombinasi yang didukung NIH mengubah HIV menjadi kondisi yang dapat dikelola, diperkuat oleh perusahaan AS seperti Gilead dan PEPFAR pada tahun 2003. Kemajuan ini merevolusi dunia medis, mulai dari antibiotik hingga transplantasi organ dan kontrasepsi.