Nonostante il caos e il turnover, le decisioni della FDA rimangono sostanzialmente stabili nella prima metà del 2024 - BioSpace

• Un nuovo regime terapeutico più breve per la tubercolosi resistente alla rifampicina (RR-TB) si è rivelato efficace quanto la cura standard. • Sviluppato attraverso ricerche presso l'University of the Witwatersrand in Sudafrica, il protocollo è notevolmente applicabile a bambini e donne in gravidanza.

• Una revisione completa pubblicata su The Lancet conclude che i vaccini a mRNA sono sicuri e altamente efficaci nel combattere le malattie infettive. • Guidato da ricercatori della University of British Columbia e della London School of Hygiene & Tropical Medicine, lo studio ha analizzato i dati di miliardi di dosi somministrate e di trial clinici.

• La spesa per la pubblicità dei farmaci in TV nazionale è aumentata del 16% su base annua nel 2025, con la crescita più significativa registrata nelle categorie del cancro, della salute mentale e della perdita di peso. • Nonostante l'aumento delle azioni di contrasto della FDA riguardanti la pubblicità farmaceutica, gli esperti del settore ritengono improbabili cambiamenti radicali nelle normative nel prossimo futuro.

• La FDA ha approvato sei nuovi farmaci per pazienti pediatrici sotto i 18 anni nel 2026, tra cui Copper histidinate (Zycubo) di Sentynl Therapeutics Inc. • Approvato il 12 gennaio 2026, Zycubo è indicato per la gestione della malattia di Menkes nei bambini tramite formulazione sottocutanea.

• L'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO) ha lanciato il primo trial clinico in assoluto per testare trattamenti contro il virus Ebola Bundibugyo nella Repubblica Democratica del Congo (DRC). • Lo studio valuterà l'efficacia di un farmaco antivirale e di un cocktail di anticorpi, con il primo paziente già arruolato in un trial che potrebbe includere fino a 1.200 partecipanti.

• Tra il 27 giugno e il 4 luglio 2026, la FDA ha rilasciato due approvazioni principali: l'estensione della terapia genica Casgevy per i pazienti affetti da anemia falciforme di età pari o superiore a 2 anni e l'approvazione di Tregzi, la prima immunoterapia a cellule Treg per la malattia cronica del trapianto contro l'ospite. • Il riepilogo segue inoltre sviluppi critici nel settore sanitario negli Stati Uniti, Regno Unito, Canada, Australia e UE, inclusi aggiornamenti sui finanziamenti del NHS, decisioni normative dell'EMA e vari accordi biotecnologici.

• Un recente podcast di AJMC ha evidenziato la critica sottoutilizzazione dello strumento di screening epatico FIB4, che la dottoressa Chika Anekwe descrive come un metodo non invasivo e supportato dalle linee guida per la diagnosi. • Il dottor Naim Alkhouri ha osservato che le approvazioni della FDA per resmetirom e semaglutide nel trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) aggressiva hanno accresciuto l'urgenza di uno screening precoce.

• La U.S. Food and Drug Administration (FDA) sta indagando su segnalazioni di complicazioni neurologiche in pazienti di origine venezuelana a seguito della somministrazione di anestesia. • L'indagine si concentra sull'identificazione di un potenziale collegamento tra specifici agenti anestetici e reazioni neurologiche avverse peculiari di questo gruppo demografico.

• Una revisione completa pubblicata su The Lancet riafferma che i vaccini a mRNA approvati sono sicuri e altamente efficaci in diverse popolazioni, inclusi i bambini e i pazienti immunocompromessi. • Guidato da ricercatori della University of British Columbia e dell'Imperial College London, lo studio ha analizzato i dati di miliardi di dosi, combinando i trial clinici con la sorveglianza nel mondo reale.

• L'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO) ha lanciato il trial clinico "Partners" nella Repubblica Democratica del Congo per testare trattamenti contro il virus Ebola Bundibugyo. • Lo studio valuterà l'efficacia di MBP-134 e remdesivir su un massimo di 1.200 pazienti attualmente colpiti dall'epidemia.

• L'epcoritamab di Genmab ha mostrato risultati positivi nel trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), mentre BRUKINSA ha ottenuto un successo nel trattamento del linfoma a cellule del mantello (MCL). • La FDA ha approvato Tregzi per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), fornendo un nuovo strumento critico per i pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali.