Sickle Cell

Daniel Cressy, 23 anni, afferma che il percorso che ha portato al completamento della terapia genica curativa è la sua 'più grande benedizione'. Un giovane uomo della Louisiana sud-orientale è diventato recentemente la prima persona della sua regione a essere guarita funzionalmente dall'anemia falciforme, aprendogli la strada per continuare a perseguire il sogno di una carriera come pilota commerciale, secondo il suo team medico. Il completamento avvenuto lunedì della terapia genica curativa di Daniel Cressy presso il Manning Family Children’s hospital di New Orleans ha generato un certo ottimismo all'interno del suo stato, che produce più casi di anemia falciforme pro capite rispetto a qualsiasi altro negli Stati Uniti, secondo il centro medico. Continua a leggere...

• La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a una terapia genica basata su CRISPR per l'anemia falciforme grave il 20 aprile, segnando il primo trattamento genetico approvato che modifica le cellule sanguigne del paziente per produrre emoglobina funzionale. • I test clinici hanno dimostrato che il 95% dei pazienti trattati ha riscontrato l'eliminazione o la quasi eliminazione delle crisi vaso-occlusive entro 12 mesi, con risposte durature osservate per oltre due anni dopo il trattamento. • La terapia affronta una malattia che colpisce circa 100.000 americani, principalmente di origine africana, offrendo una potenziale cura per i pazienti che in precedenza dipendevano dalla gestione del dolore e dalle trasfusioni di sangue.