Biospace

• FDA는 심각한 리더십 불안정과 지속적인 인력 감소로 인해 2024년 상반기 규제 생산성이 약간 저하되었습니다. • Kyle Diamantas 청장 대행 체제 하에서 FDA는 특히 희귀 질환 치료제와 신속 승인 신청에 대해 더 개방적인 태도로 전환했습니다. • 이러한 변화의 주요 수혜자로는 RGX-121의 임상 데이터가 충분하다는 통보를 받은 REGENXBIO를 비롯해 Replimune과 uniQure 등이 있습니다.

• HCA Healthcare는 아동을 위한 CRISPR 기반 치료법의 발전을 조명한 New England Journal of Medicine(NEJM)의 새로운 연구 결과를 발표했습니다. • 이번 연구는 연간 1,600건 이상의 세포 치료 및 이식을 수행하는 TriStar Centennial Medical Center와 Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network의 선구적인 작업을 바탕으로 이루어졌습니다. • 주요 연구자인 Dr. Frangoul은 이전에 낫 적혈구 질환의 유전자 편집을 위한 미국 최초의 임상 시험에 기여했으며, 이는 최초의 FDA 승인 CRISPR 치료제로 이어졌습니다.

• 미국 보건복지부(HHS)와 FDA는 임상 시험에서 미국의 리더십을 회복하고 중국의 경쟁에 대응하기 위한 '전례 없는' 이니셔티브를 시작했습니다. • 이 계획의 핵심 요소는 초기 임상 시험 기간을 최대 12개월까지 단축하기 위해 설계된 임상시험용 신약(IND) 신속 심사 파일럿 프로그램입니다. • Robert F. Califf 보건복지부 장관은 이번 노력이 미국을 의약품 개발의 최적지로 만들어 임상 연구가 해외로 유출되는 추세를 반전시키는 것을 목표로 한다고 밝혔습니다.

• FDA, CDC, NIH의 전직 리더들이 BIO International Convention에 모여 트럼프 행정부 하에서의 보건복지부(Department of Health and Human Services) 해체에 대해 논의했습니다. • 이번 패널 토론은 기존 미국 공중보건 구조의 붕괴와 더 효율적인 시스템을 재구축해야 하는 시급한 필요성에 초점을 맞췄습니다. • 전문가들은 에볼라와 한타바이러스를 포함한 감염병 발생이 점점 더 흔해지고 있어 즉각적인 조치가 필요하다고 경고했습니다.

• 신약 개발 기술 시장이 크게 성장하여 2035년까지 전체 규모가 802.7억 달러를 넘어설 것으로 예상됩니다. • 이러한 성장은 주로 유전체 데이터와 테스트의 통합에 의해 주도되고 있으며, 이를 통해 연구자들은 새로운 약물 표적을 식별하고 DNA 변이를 분석할 수 있습니다. • 이러한 발전은 화합물 테스트 실패율을 낮추고 정밀 의료를 가능하게 하여, 비용이 많이 드는 임상 시험 시작 전 전임상 검증을 보장한다는 점에서 중요합니다.