Therapy

• O FDA concedeu aprovação acelerada a uma terapia gênica baseada em CRISPR para anemia falciforme grave em 20 de abril, marcando o primeiro tratamento genético aprovado que edita células sanguíneas do paciente para produzir hemoglobina funcional. • Ensaios clínicos demonstraram que 95% dos pacientes tratados experimentaram a eliminação ou quase eliminação de crises vaso-oclusivas em 12 meses, com respostas duradouras observadas por mais de dois anos após o tratamento. • A terapia aborda uma doença que afeta aproximadamente 100.000 americanos, principalmente de ascendência africana, oferecendo a cura potencial para pacientes que anteriormente dependiam de controle de dor e transfusões sanguíneas.

• Elijah Dottery, diagnosticado com anemia falciforme ainda bebê, tornou-se o primeiro paciente da U-M a receber a terapia de células-tronco recentemente aprovada pelo FDA. • O tratamento utiliza as próprias células-tronco do paciente, editadas via CRISPR para produzir hemoglobina funcional, administrado no Michigan Medicine. • Este avanço é fundamental para mais de 100.000 pacientes com anemia falciforme nos EUA, oferecendo uma cura potencial onde terapias anteriores apenas controlavam os sintomas.

• Pesquisadores da Texas A&M desenvolveram uma terapia de spray nasal que reverte o envelhecimento cerebral ao curar a inflamação e restaurar a função da memória. • O tratamento visa o declínio cognitivo relacionado à idade, transformando a 'névoa cerebral em foco cerebral' em modelos pré-clínicos. • Anunciado em 14 de abril de 2026, o estudo reformula terapias futuras para doenças neurodegenerativas.

• A FDA aprovou um pedido de novo fármaco experimental (IND) para a terapia CAR-T sintética (sCAR-T) voltada a condições autoimunes. • A liberação permite ensaios clínicos para testar esta terapia de células modificadas em pacientes nos EUA com doenças autoimunes refratárias. • A sCAR-T representa uma abordagem inovadora que adapta a imunoterapia contra o câncer para distúrbios imunológicos, podendo oferecer remissões duradouras.

• Tratamento reiniciou o sistema imunológico desregulado de paciente com condições fatais, afirmam cientistas, em primeira vez no mundo • Uma mulher que conviveu com três doenças autoimunes fatais por mais de uma década retornou a uma vida quase normal após uma terapia celular reiniciar seu sistema imunológico desregulado. • A paciente de 47 anos havia passado por nove tratamentos diferentes, nenhum dos quais teve impacto duradouro, antes de receber a terapia no ano passado no University Hospital Erlangen, na Alemanha. Na época, ela necessitava de transfusões de sangue diárias e medicação anticoagulante permanente para controlar sua doença. Continue lendo...

• O NIH concedeu 500 milhões de dólares em subsídios em 7 de abril de 2026, a 15 instituições dos EUA para terapias gênicas baseadas em CRISPR, visando atender 100.000 americanos com doença falciforme. • Testes de Fase 2 no Boston Children's mostram redução de 94% nas crises de dor; o financiamento total apoiará 200 pacientes ao longo de cinco anos. • A iniciativa responde à meta de redução de 17% na mortalidade nos EUA até 2030; 'Um avanço para comunidades carentes', segundo o Diretor do NIH.

• A terapia combinada de ixekizumab e tirzepatide apresenta melhores resultados em pacientes com artrite psoriática em comparação ao uso isolado de ixekizumab, segundo pesquisas médicas recentes. • Esta descoberta amplia as opções de tratamento para a condição inflamatória crônica que afeta as articulações e a pele. • Abordagens clínicas atualizadas podem melhorar a qualidade de vida do paciente e o controle da doença.

• Um paciente com câncer da Filadélfia que havia esgotado as opções de tratamento convencionais foi mantido vivo usando uma nova terapia de células T desenvolvida e administrada no Rutgers Health. • O caso representa um avanço na aplicação da imunoterapia, oferecendo esperança a pacientes que enfrentam diagnósticos de câncer terminal com opções limitadas. • O sucesso demonstra o potencial terapêutico de terapias celulares avançadas e destaca o papel do Rutgers Health no pioneirismo de inovações de ponta no tratamento do câncer.

• O ensaio clínico MajesTEC-3, liderado por pesquisadores da UAB, demonstra que um novo regime de imunoterapia com dois medicamentos pode levar a uma remissão duradoura para pacientes com mieloma múltiplo. • Mais de 83 por cento dos pacientes inscritos no estudo permanecem vivos e sem progressão da doença três anos após a terapia, respaldando a aprovação deste tratamento potencialmente curativo. • As descobertas representam um avanço significativo para o mieloma múltiplo, um câncer sanguíneo que historicamente possui opções de tratamento limitadas.

• A Suprema Corte dos EUA decidiu, por 6 a 3, em 1º de abril de 2026, que as proibições estaduais à terapia de conversão para menores violam os direitos dos conselheiros previstos na Primeira Emenda. • A decisão anula a lei pioneira da Califórnia de 2012 e medidas semelhantes em mais de 20 estados que proibiam práticas destinadas a alterar a orientação sexual. • O presidente do tribunal, Chief Justice Roberts, escreveu o voto da maioria, enfatizando as proteções à liberdade de expressão de profissionais licenciados em aconselhamentos privados.

• Um ensaio clínico de Fase 2 liderado pelo Memorial Sloan Kettering Cancer Center demonstrou que células CAR-T modificadas para atingir a mesotelina apresentaram uma taxa de resposta global de 52% em 89 pacientes com cânceres avançados de pâncreas e ovário. • O ensaio, cujos resultados foram publicados em 19 de março na Cancer Cell, mostrou respostas duradouras por mais de um ano em 68% dos pacientes que responderam, em comparação com taxas de resposta históricas inferiores a 20% com a quimioterapia convencional. • A terapia CAR-T revolucionou o tratamento do câncer no sangue, mas permaneceu ineficaz contra tumores sólidos até avanços recentes de engenharia, abrindo potencialmente uma nova via terapêutica para 400.000 americanos diagnosticados anualmente com câncer de pâncreas e ovário.

• A Creative Biolabs anunciou em Shirley, Nova York, a atualização de seu pipeline de descoberta de fármacos de próxima geração, integrando engenharia de anticorpos impulsionada por IA. • A plataforma acelera o desenvolvimento de terapias CAR-T e a humanização de anticorpos utilizando técnicas avançadas de deep learning. • Esta inovação visa a descoberta mais rápida de medicamentos nos setores de saúde e farmacêutico, aprimorando as aplicações de medicina de precisão.

O American Council on Science and Health lista 16 conquistas marcantes da saúde pública, incluindo a ordem de George Washington em 1777 para inoculações contra a varíola no Exército Continental, que salvou as forças de uma doença que matava 10 soldados para cada morte em batalha. Os casos de pólio diminuíram drasticamente após a vacina de Jonas Salk, de 1955, ser considerada segura, com a versão oral de Albert Sabin, nos anos 1960, permitindo a proteção de toda a comunidade. O CDC identificou os clusters iniciais de AIDS em 1981 entre homens jovens; em 1996, a terapia antirretroviral combinada apoiada pelo NIH transformou o HIV em uma condição controlável, reforçada por empresas dos EUA como a Gilead e pelo PEPFAR em 2003. Esses avanços revolucionaram a medicina, desde antibióticos até transplantes de órgãos e controle de natalidade.