Pasatru™ (garetosmab-grts) 成为首个且唯一获得 FDA 批准、在进展性骨化性纤维发育不良 (FOP) 成年患者安慰剂对照试验中证明可减少新异位骨化 (HO) 病灶及临床评估爆发的治疗药物 - BioSpace
• FDA 已批准 Pasatru™ (garetosmab-grts) 作为首个且唯一用于减少进展性骨化性纤维发育不良 (FOP) 成年患者新异位骨化 (HO) 病灶及临床评估爆发的治疗药物。 • 该批准基于 OPTIMA 3 期临床试验,这是一项旨在评估该药物在活动性 FOP 患者中有效性、安全性、耐受性和药代动力学的多国研究。 • 这一进展具有重要意义,因为它为一种罕见病提供了靶向治疗方案,并得到了 FDA、EMA 和日本厚生劳动省此前授予的快速通道 (Fast Track) 和孤儿药 (Orphan Drug) 资格的支持。
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