Therapy

• Die FDA erteilte am 20. April die beschleunigte Zulassung für eine CRISPR-basierte Gentherapie gegen schwere Sichelzellkrankheit; dies stellt die erste zugelassene genetische Behandlung dar, bei der Patientenblutzellen editiert werden, um funktionales Hämoglobin zu produzieren. • Klinische Studien zeigten, dass bei 95 % der behandelten Patienten innerhalb von 12 Monaten eine Eliminierung oder nahezu vollständige Eliminierung von vaso-okklusiven Krisen eintrat, wobei dauerhafte Wirkungen über zwei Jahre nach der Behandlung beobachtet wurden. • Die Therapie richtet sich an eine Krankheit, von der etwa 100.000 Amerikaner betroffen sind, primär Personen afrikanischer Abstammung, und bietet eine potenzielle Heilung für Patienten, die zuvor auf Schmerzmanagement und Bluttransfusionen angewiesen waren.

• Elijah Dottery, der bereits als Baby mit Sichelzellanämie diagnostiziert wurde, ist der erste Patient der U-M, der die neu von der FDA zugelassene Stammzelltherapie erhalten hat. • Die Behandlung, die bei Michigan Medicine durchgeführt wurde, nutzt mithilfe von CRISPR modifizierte eigene Stammzellen des Patienten, um funktionelles Hämoglobin zu produzieren. • Dieser Durchbruch ist für über 100.000 US-Patienten mit Sichelzellkrankheit von Bedeutung, da er eine potenzielle Heilung bietet, während frühere Therapien lediglich die Symptome linderten.

• Forscher der Texas A&M haben eine Nasenspray-Therapie entwickelt, die die Gehirnalterung durch die Heilung von Entzündungen und die Wiederherstellung der Gedächtnisfunktion rückgängig macht. • Die Behandlung zielt auf altersbedingten kognitiven Verfall ab und wandelt in präklinischen Modellen „Brain Fog in Brain Focus“ um. • Die am 14. April 2026 bekannt gegebene Methode gestaltet zukünftige Therapien für neurodegenerative Erkrankungen neu.

• Die FDA hat einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) für die synthetische CAR-T-Therapie (sCAR-T) zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen genehmigt. • Die Genehmigung ermöglicht klinische Studien, um diese technisch modifizierte Zelltherapie an US-Patienten mit refraktären Autoimmunerkrankungen zu testen. • sCAR-T stellt einen neuartigen Ansatz dar, bei dem die Krebsimmuntherapie für Immunstörungen adaptiert wird, was potenziell zu dauerhaften Remissionen führen könnte.

Wissenschaftler berichten von einer Weltneuheit: Die Behandlung setzte das fehlgeleitete Immunsystem einer Patientin mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zurück. • Eine Frau, die mehr als ein Jahrzehnt lang mit drei lebensbedrohlichen Autoimmunerkrankungen lebte, ist nach einer Zelltherapie, die ihr Immunsystem neu ausrichtete, zu einem fast normalen Leben zurückgekehrt. • Die 47-Jährige hatte neun verschiedene Behandlungen durchlaufen, von denen keine eine dauerhafte Wirkung zeigte, bevor sie im vergangenen Jahr die Therapie am Universitätsklinikum Erlangen in Deutschland erhielt. • Zu diesem Zeitpunkt benötigte sie tägliche Bluttransfusionen und dauerhafte blutverdünnende Medikamente, um ihre Krankheit zu kontrollieren.

• Das NIH vergab am 7. April 2026 Fördergelder in Höhe von 500 Millionen Dollar an 15 US-Institutionen für CRISPR-basierte Gentherapien, die sich an 100.000 Amerikaner mit Sichelzellkrankheit richten. • Phase-2-Studien am Boston Children's zeigen eine Reduktion der Schmerzkrisen um 94 %; die Gesamtförderung unterstützt 200 Patienten über einen Zeitraum von fünf Jahren. • Die Initiative reagiert auf das Ziel, die Sterblichkeitsrate in den USA bis 2030 um 17 % zu senken; laut dem NIH-Direktor handelt es sich um einen „Durchbruch für unterversorgte Gemeinschaften“.

• Eine Kombinationstherapie aus Ixekizumab und Tirzepatid liefert laut aktuellen medizinischen Forschung bessere Ergebnisse bei Patienten mit Psoriatischer Arthritis als Ixekizumab allein. • Diese Erkenntnis erweitert die Behandlungsoptionen für diese chronisch entzündliche Erkrankung, die Gelenke und Haut betrifft. • Aktualisierte klinische Ansätze könnten die Lebensqualität der Patienten und das Krankheitsmanagement verbessern.

• Ein Krebspatient aus Philadelphia, der bereits alle konventionellen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft hatte, konnte durch eine neuartige T-Zell-Therapie überleben, die bei Rutgers Health entwickelt und angewendet wurde. • Der Fall stellt einen bahnbrechenden Einsatz der Immuntherapie dar und bietet Hoffnung für Patienten mit terminalen Krebsdiagnosen und begrenzten Optionen. • Der Erfolg belegt das therapeutische Potenzial fortschrittlicher Zelltherapien und unterstreicht die Rolle von Rutgers Health bei der Pionierarbeit für innovative Krebstherapien.

• Die von UAB-Forschern geleitete klinische Studie MajesTEC-3 zeigt, dass ein neues Immuntherapie-Regime aus zwei Medikamenten zu einer lang anhaltenden Remission bei Patienten mit multiplem Myelom führen kann. • Über 83 Prozent der an der Studie beteiligten Patienten sind drei Jahre nach der Therapie noch am Leben und progressionsfrei, was die Zulassung dieser potenziell kurativen Behandlung unterstützt. • Die Ergebnisse stellen einen bedeutenden Fortschritt für das multiple Myelom dar, eine Blutkrebsart, für die es historisch nur begrenzte Behandlungsoptionen gab.

• Der Oberste Gerichtshof der USA entschied am 1. April 2026 mit einer Mehrheit von 6 zu 3, dass staatliche Verbote der Konversionstherapie für Minderjährige die Rechte von Beratern gemäß dem First Amendment verletzen. • Die Entscheidung hebt Kaliforniens wegweisendes Gesetz aus dem Jahr 2012 sowie ähnliche Maßnahmen in über 20 Bundesstaaten auf, welche Praktiken zur Änderung der sexuellen Orientierung untersagten. • Chief Justice Roberts verfasste die Mehrheitsmeinung und betonte den Schutz der Redefreiheit lizenzierter Fachkräfte in der privaten Beratung.

• Eine Phase-2-Studie unter der Leitung des Memorial Sloan Kettering Cancer Center zeigte, dass modifizierte CAR-T-Zellen, die auf Mesothelin abzielen, bei 89 Patienten mit fortgeschrittenem Bauchspeicheldrüsen- und Eierstockkrebs eine Gesamtansprechrate von 52 % aufwiesen. • Die Studie, deren Ergebnisse am 19. März in Cancer Cell veröffentlicht wurden, zeigte bei 68 % der ansprechenden Patienten dauerhafte Reaktionen von über einem Jahr, im Vergleich zu historischen Ansprechraten von unter 20 % bei konventioneller Chemotherapie. • Die CAR-T-Therapie hat die Behandlung von Blutkrebserkrankungen revolutioniert, blieb jedoch bis zu den jüngsten technischen Fortschritten gegen solide Tumore unwirksam; dies könnte nun einen neuen therapeutischen Weg für die 400.000 Amerikaner eröffnen, die jährlich mit Bauchspeicheldrüsen- und Eierstockkrebs diagnostiziert werden.

• Creative Biolabs kündigte in Shirley, New York, eine aktualisierte Next-Generation-Wirkstoffforschungspipeline an, die KI-gesteuertes Antikörper-Engineering integriert. • Die Plattform beschleunigt die Entwicklung von CAR-T-Therapien und die Antikörper-Humanisierung durch den Einsatz fortschrittlicher Deep-Learning-Techniken. • Diese Innovation zielt auf eine schnellere Wirkstoffforschung im Gesundheits- und Pharmasektor ab und verbessert Anwendungen der Präzisionsmedizin.

Der American Council on Science and Health listet 16 wegweisende Erfolge des öffentlichen Gesundheitswesens auf, darunter George Washingtons Anordnung von 1777 zur Pockenimpfung der Continental Army, die die Truppen vor einer Krankheit bewahrte, die zehnmal mehr Opfer forderte als die Gefallenzahlen pro Schlacht. Die Polio-Fälle gingen nach der Zulassung von Jonas Salks Impfstoff im Jahr 1955 drastisch zurück, während Albert Sabins orale Version in den 1960er Jahren einen gemeinschaftsweiten Schutz ermöglichte. Die CDC identifizierte 1981 die ersten AIDS-Cluster unter jungen Männern; bis 1996 verwandelte die vom NIH unterstützte Kombinationstherapie mit antiretroviralen Medikamenten HIV in eine behandelbare Erkrankung, gefördert durch US-Unternehmen wie Gilead und PEPFAR ab 2003. Diese Fortschritte revolutionierten die Medizin, von Antibiotika über Organtransplantationen bis hin zur Empfängnisverhütung.