Une voie plus rapide vers les traitements des maladies rares : les propositions de la MHRA - The Pharmaceutical Journal

• Cue Biopharma a annoncé des résultats positifs issus d'un essai clinique de phase 2 pour son traitement CUE-221 contre l'urticaire spontanée chronique, une affection provoquant des orties chroniques. • Les résultats de l'essai ont démontré que le médicament a atteint une efficacité significative tout en maintenant un profil d'innocuité favorable pour les patients.

• L'Organisation mondiale de la santé a reconnu une réussite historique dans l'effort mondial visant à stopper la rage transmise par les chiens grâce à la vaccination et à la surveillance. • Le Directeur général de l'OMS, Tedros Adhanom Ghebreyesus, a attribué ce succès à plus de cinq décennies d'investissements soutenus dans la santé publique.

• Les cliniciens tirent la sonnette d'alarme concernant la vente de kits d'urgence directement aux consommateurs contenant des médicaments sur prescription et des antibiotiques. • Ces kits permettent aux individus d'acheter des médicaments puissants sans la surveillance d'un médecin ni d'ordonnance valide.

• Un sondage mené auprès des travailleurs de la santé de l'Alberta a révélé que de nombreux membres du personnel ont subi des pressions et des blessures morales résultant des mandats de vaccination contre la COVID-19. • Les conclusions mettent en lumière l'impact psychologique sur les professionnels de la santé qui se sont sentis contraints de se conformer aux mandats pour conserver leur emploi.

• L'Organisation mondiale de la santé a rapporté le 10 septembre que la République démocratique du Congo connaît l'épidémie d'Ebola à la croissance la plus rapide jamais enregistrée. • Les responsables de la santé ont confirmé plus de 6 700 cas et plus de 3 200 décès lors de cette poussée actuelle.

• Xenon Pharmaceuticals a suspendu le recrutement de nouveaux patients pour les essais cliniques de son médicament expérimental contre la dépression majeure et bipolaire jeudi. • L'entreprise a interrompu les études suite à des rapports d'effets secondaires liés aux systèmes mental et nerveux.

• Robert F. Kennedy Jr. doit s'exprimer lors d'une conférence organisée par l'organisation Children's Health Defense. • L'événement s'inscrit dans une série plus large de mises à jour sur l'actualité de la santé, incluant des recherches sur la protection de la santé cardiaque dans l'espace.

• La FDA a autorisé des entreprises à vendre des médicaments et des dispositifs tout en menant des études de sécurité et d'efficacité, mais bon nombre de ces exigences post-commercialisation sont désormais en retard ou n'ont pas été respectées. • Les dirigeants de la FDA ont annoncé en février que l'exigence par défaut pour les approbations de l'agence passera d'un essai clinique unique au lieu de deux.

• La U.S. Food and Drug Administration a approuvé les vaccins contre le COVID de cette saison pour un usage général il y a près de trois semaines. • Les enfants bénéficiant d'une assurance privée peuvent actuellement accéder aux injections, mais ceux du programme Vaccines for Children doivent attendre l'approbation du Health and Human Services.

• Les autorités sanitaires de Philadelphie ont signalé une exposition potentielle à la rougeole au Children's Hospital of Philadelphia le 11 septembre. • L'exposition a eu lieu dans l'unité de soins intensifs néonataux et dans d'autres zones de l'établissement situé au 3401 Civic Center Blvd.

• La FDA a permis à de nombreuses sociétés pharmaceutiques de retarder ou d'ignorer des études de sécurité et d'efficacité obligatoires pour des médicaments et des dispositifs déjà présents sur le marché. • Les dossiers de l'agence montrent que ces études « post-commercialisation », destinées à vérifier la performance d'un produit après son approbation, sont fréquemment en retard ou échues.

• Une analyse des données de la FDA a révélé que des centaines d'études post-commercialisation obligatoires pour les médicaments et les dispositifs médicaux accusent un retard de calendrier. • Les conclusions indiquent que de nombreux fabricants n'ont pas achevé les recherches de suivi mandatées par l'agence des années après l'approbation du produit.