Le nouveau dirigeant de la FDA doit tenir les promesses de l'agence envers les patients atteints de maladies rares - Las Vegas Sun News
- Suite à la démission du commissaire Marty Makary, la FDA recherche un nouveau dirigeant pour superviser l'engagement de l'agence à accélérer l'accès aux traitements pour les patients atteints de maladies rares.
- L'urgence est soulignée par la thérapie génique UX111, dont les essais cliniques montrent qu'elle peut réduire l'accumulation de toxines pendant plus de huit ans et ralentir le déclin cognitif si elle est administrée précocement.
- Cette transition est critique car les enfants qui ne peuvent pas accéder à l'UX111 via les essais cliniques continuent de subir des pertes irréversibles en attendant l'approbation formelle de la FDA.
- Le futur commissaire devra mettre en œuvre des « approches pragmatiques » pour simplifier le processus d'approbation et garantir que des traitements significatifs parviennent plus rapidement aux patients.
Sources et citations
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The National Desk

