Disease

• Suite à la démission du commissaire Marty Makary, la FDA recherche un nouveau dirigeant pour superviser l'engagement de l'agence à accélérer l'accès aux traitements pour les patients atteints de maladies rares. • L'urgence est soulignée par la thérapie génique UX111, dont les essais cliniques montrent qu'elle peut réduire l'accumulation de toxines pendant plus de huit ans et ralentir le déclin cognitif si elle est administrée précocement. • Cette transition est critique car les enfants qui ne peuvent pas accéder à l'UX111 via les essais cliniques continuent de subir des pertes irréversibles en attendant l'approbation formelle de la FDA.

• Le représentant Esposito exhorte la FDA à accélérer le processus d'approbation des traitements contre les maladies rares, soulignant que 30 millions d'Américains souffrent de plus de 10 000 pathologies rares différentes. • Cette initiative met en avant la thérapie génique UX111, dont les essais cliniques montrent qu'elle peut réduire l'accumulation de toxines pendant plus de huit ans et ralentir le déclin cognitif lorsqu'elle est administrée précocement. • La situation est critique car les délais réglementaires standards sont trop lents pour des maladies à progression rapide, laissant des enfants subir des pertes permanentes en attendant d'y avoir accès.

• Les sociétés de spécialités médicales intensifient leur communication et leurs conseils fondés sur des preuves pour combler les lacunes laissées par les responsables de la santé publique fédéraux. • L'Infectious Diseases Society of America (IDSA) collabore avec la National Foundation for Infectious Diseases et plus d'une douzaine d'autres organisations pour répondre aux besoins de santé publique. • Ce partenariat se concentre spécifiquement sur l'élaboration d'une boîte à outils complète destinée aux cliniciens et aux autorités sanitaires locales pour gérer la prévention de la rougeole et les réponses aux épidémies.

• Des scientifiques développent des vaccins et des traitements contre les tiques face aux inquiétudes croissantes concernant la propagation de la maladie • Les cas de maladie de Lyme ont augmenté de plus de 20 % en Angleterre au cours de l'année écoulée, ont révélé des experts en santé publique, alors que des entreprises pharmaceutiques s'efforcent de créer de nouveaux vaccins et médicaments pour lutter contre cette pathologie transmise par les tiques. • Selon les données de la UK Health Security Agency (UKHSA), publiées dans le cadre de son rapport de surveillance des maladies vectorielles « One Health », on a dénombré 1 168 cas de maladie de Lyme confirmés en laboratoire en 2025, contre 959 en 2024, soit une augmentation de 22 %. Toutefois, ce chiffre est similaire à celui enregistré en 2023, où 1 151 cas confirmés avaient été recensés. Lire la suite...

Un rapport sur les pandémies met en garde contre une menace mondiale croissante alors que les équipes de santé en Afrique s'efforcent de contenir une épidémie d'Ebola. Le monde devient moins résilient face aux flambées de maladies infectieuses, ont averti des experts, tandis que les autorités sanitaires en République démocratique du Congo et en Ouganda s'activent pour contenir une épidémie d'Ebola. Le Global Preparedness Monitoring Board (GPMB) a déclaré dans un rapport publié lundi que « à mesure que les épidémies de maladies infectieuses deviennent plus fréquentes, elles deviennent également plus dévastatrices », avertissant que le risque pandémique dépasse les investissements en matière de préparation et que « le monde n'est pas encore significativement plus sûr ». Lire la suite...

L'organisme de surveillance des médicaments approuve deux traitements pour les patients atteints d'amyotrophie spinale

• Entre 1999 et 2022, les taux de mortalité aux États-Unis ont dépassé ceux d'autres pays à revenu élevé de 38 % en 2022, entraînant 12,7 millions de décès évitables chez des « Américains manquants ». • Les maladies cardiovasculaires sont la principale cause, suivies par des troubles métaboliques comme le diabète, la maladie d'Alzheimer et les complications liées aux drogues et à l'alcool, selon une étude de l'Université de Boston publiée dans JAMA Network Open. • Les décès excédentaires ont augmenté régulièrement jusqu'en 2019 et ont grimpé en flèche pendant la COVID-19, mettant en évidence les défaillances des politiques sanitaires, sociales et économiques.

Un outil de données pourrait aider le NHS à prioriser l'accès aux médicaments de perte de poids en quantité limitée, selon les scientifiques. Un nouvel outil capable de mettre en lumière les personnes les plus à risque de maladies liées à l'obésité pourrait aider à identifier celles qui bénéficieraient le plus des traitements de perte de poids, ont déclaré des chercheurs. Des données récentes suggèrent qu'environ deux tiers des adultes en Angleterre sont en surpoids ou obèses — une situation qui inquiète les experts de la santé. Lire la suite...

Un rapport appelle à une action ferme pour lutter contre le « fardeau croissant et insoutenable » des problèmes hépatiques en Europe Les gouvernements européens devraient imposer des taxes nettement plus élevées sur l'alcool et la malbouffe pour s'attaquer aux 284 000 décès annuels dus aux maladies du foie sur le continent, selon des experts. Les taxes sur ces produits devraient augmenter suffisamment pour que les fonds récoltés couvrent les coûts colossaux qu'ils imposent aux services de santé, au système de justice pénale et aux services sociaux. Lire la suite...

• Des neuroscientifiques de l'Université de Stanford ont découvert un biomarqueur sanguin (tau-217 phosphorylée) qui prédit avec fiabilité le développement de la maladie d'Alzheimer une à deux décennies avant l'apparition du déclin cognitif, selon une recherche publiée le 20 avril. • Le biomarqueur a été identifié grâce à l'analyse d'échantillons sanguins de 2 500 individus cognitivement sains suivis pendant 15 ans, avec une valeur prédictive positive dépassant 92 % pour la détection précoce. • Cette découverte pourrait permettre des thérapies préventives ciblant les protéines amyloïdes et tau avant que la neurodégénérescence ne devienne irréversible, transformant potentiellement les approches de traitement d'Alzheimer.