Gene Therapy

• La FDA a accordé une approbation accélérée le 20 avril à une thérapie génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose sévère, marquant le premier traitement génétique approuvé modifiant les cellules sanguines des patients pour produire une hémoglobine fonctionnelle. • Les essais cliniques ont démontré que 95 % des patients traités ont connu une élimination ou une quasi-élimination des crises vaso-occlusives dans les 12 mois, avec des réponses durables observées pendant plus de deux ans après le traitement. • La thérapie s'adresse à une maladie touchant environ 100 000 Américains, principalement d'origine africaine, offrant un remède potentiel aux patients qui dépendaient auparavant de la gestion de la douleur et des transfusions sanguines.

• Le 7 avril 2026, le NIH a accordé 500 millions de dollars de subventions à 15 institutions américaines pour des thérapies géniques basées sur CRISPR visant 100 000 Américains atteints de drépanocytose. • Les essais de phase 2 à Boston Children's montrent une réduction de 94 % des crises douloureuses ; le financement total soutient 200 patients sur cinq ans. • Cette initiative répond à l'objectif de réduire la mortalité de 17 % aux États-Unis d'ici 2030 ; une « percée pour les communautés mal desservies », selon le directeur du NIH.