Sickle Cell

• La FDA a accordé une approbation accélérée le 20 avril à une thérapie génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose sévère, marquant le premier traitement génétique approuvé modifiant les cellules sanguines des patients pour produire une hémoglobine fonctionnelle. • Les essais cliniques ont démontré que 95 % des patients traités ont connu une élimination ou une quasi-élimination des crises vaso-occlusives dans les 12 mois, avec des réponses durables observées pendant plus de deux ans après le traitement. • La thérapie s'adresse à une maladie touchant environ 100 000 Américains, principalement d'origine africaine, offrant un remède potentiel aux patients qui dépendaient auparavant de la gestion de la douleur et des transfusions sanguines.

• Elijah Dottery, diagnostiqué avec une anémie falciforme dès son plus jeune âge, est devenu le premier patient de l'U-M à recevoir la thérapie par cellules souches nouvellement approuvée par la FDA. • Le traitement utilise les propres cellules souches du patient, modifiées via CRISPR pour produire une hémoglobine fonctionnelle, et a été administré à Michigan Medicine. • Cette avancée est cruciale pour plus de 100 000 patients américains atteints d'anémie falciforme, offrant un remède potentiel là où les thérapies précédentes ne géraient que les symptômes.