Approvals

• FDA ने 2026 की पहली छमाही के दौरान मोटापे, AML, किडनी की बीमारी, सुनने की क्षमता में कमी और मूत्राशय के कैंसर को लक्षित करने वाली पांच 'फर्स्ट-इन-क्लास' थेरेपी को मंज़ूरी दी। • 14 अप्रैल को, Travere Therapeutics को sparsentan (Filspari) के लिए मंज़ूरी मिली, जो फोकल सेगमेंटल ग्लोमेरुलोस्क्लोरोसिस (FSGS), एक दुर्लभ किडनी रोग के लिए विशेष रूप से मंज़ूर किया गया पहला उपचार है। • ये मंज़ूरियाँ महत्वपूर्ण हैं क्योंकि ये ऑफ-लेबल या बोझिल पैरेंट्रल उपचारों को अधिक सुलभ विकल्पों से बदलती हैं, जैसे कि ऑल-ओरल रेजिमेन जो रोगियों को घर पर उपचार लेने की अनुमति देते हैं।

• FDA ने 2026 में 18 वर्ष से कम आयु के बाल रोगियों के लिए छह नवीन दवाओं को मंजूरी दी, जिसमें Sentynl Therapeutics Inc. की Copper histidinate (Zycubo) शामिल है। • 12 जनवरी, 2026 को स्वीकृत Zycubo, बच्चों में Menkes disease के प्रबंधन के लिए सबक्यूटेनियस फॉर्मूलेशन के माध्यम से संकेतित है। • दो ओपन-लेबल परीक्षणों के क्लिनिकल डेटा से पता चला कि जन्म के चार सप्ताह के भीतर उपचार शुरू करने वाले रोगियों में मृत्यु के जोखिम में 78% की कमी आई।

• US Food and Drug Administration (FDA) ने 2026 की पहली छमाही के दौरान 22 नई दवाओं को मंजूरी दी, जिससे विभिन्न चिकित्सा विशिष्टताओं में उपचार के विकल्पों का विस्तार हुआ। • मुख्य मंजूरियों में Menkes disease के लिए copper histidinate (पूर्व में CUTX-101) शामिल है, जिसे 129 रोगियों के दो ओपन-लेबल अध्ययनों द्वारा समर्थन मिला, जिन्हें 3 साल तक सबकुटेनियस प्रशासन (subcutaneous administration) के माध्यम से उपचार दिया गया। • FDA ने वयस्क और बाल चिकित्सा दोनों आबादी के फेज 3 क्लिनिकल ट्रायल डेटा के आधार पर हल्के से मध्यम Alzheimer's disease (AD) को लक्षित करने वाले एक नए उपचार को भी मंजूरी दी।

• American Journal of Health-System Pharmacy ने 1Q 2026 और 4Q 2026 के बीच प्रत्याशित नवीन दवा अनुमोदनों के लिए फार्मास्युटिकल पाइपलाइन की रूपरेखा तैयार की है। • आगामी पाइपलाइन दुर्लभ वंशानुगत आनुवंशिक विकारों, इम्यूनोलॉजिक और इन्फ्लेमेटरी रोगों के उपचार, तथा जीन थेरेपी और लक्षित ऑन्कोलॉजी (targeted oncology) में प्रगति पर केंद्रित है। • स्वास्थ्य-प्रणाली के फार्मासिस्टों के लिए अस्पताल की फॉर्मुलरी का प्रभावी ढंग से प्रबंधन करने, वित्तीय संसाधनों को आवंटित करने और रोगी देखभाल को अनुकूलित करने के लिए यह ट्रैकिंग महत्वपूर्ण है।

• FDA ने 8 मई, 2026 को Eisai और Biogen द्वारा प्रस्तुत एक सप्लीमेंटल बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लीकेशन (sBLA) की समीक्षा अवधि बढ़ा दी है। • यह आवेदन early Alzheimer disease के इलाज के लिए उपयोग किए जाने वाले lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik) के लिए एक बार साप्ताहिक सबक्यूटेनियस ऑटोइंजेक्टर स्टार्टिंग रेजिमेन से संबंधित है। • इस नियामक देरी के कारण Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) एक्शन की तारीख अब 24 अगस्त, 2026 हो गई है।

• नियामक निकाय पारंपरिक रैंडमाइज्ड क्लिनिकल ट्रायल के पूरक के रूप में दवा अनुमोदन प्रक्रिया में रियल-वर्ल्ड एविडेंस (RWE) को तेजी से एकीकृत कर रहे हैं। • यह बदलाव इलेक्ट्रॉनिक हेल्थ रिकॉर्ड, प्रशासनिक क्लेम डेटाबेस, डिजीज रजिस्ट्री और डिजिटल हेल्थ टूल्स से प्राप्त रियल-वर्ल्ड डेटा (RWD) का उपयोग करता है। • RWE को अपनाने से रोगी के स्वास्थ्य और स्वास्थ्य सेवा वितरण की अधिक व्यापक समझ मिलती है, जिससे फार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए निर्णय लेने की प्रक्रिया तेज हो सकती है।

• FDA ने 17 मार्च, 2026 को Johnson & Johnson Innovative Medicine द्वारा विकसित Icotyde (icotrokinra) को मंजूरी दी। • यह दवा एक interleukin-23 (IL-23) रिसेप्टर एंटागोनिस्ट है, जो विशेष रूप से मध्यम-से-गंभीर प्लाक सोरायसिस (plaque psoriasis) के रोगियों के लिए संकेतित है। • यह अनुमोदन विशिष्ट प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को लक्षित करके पुरानी सूजन संबंधी त्वचा की स्थिति के प्रबंधन के लिए एक नया चिकित्सीय विकल्प प्रदान करता है।