Approvals

• FDA menyetujui lima terapi first-in-class selama paruh pertama tahun 2026, yang menargetkan obesitas, AML, penyakit ginjal, gangguan pendengaran, dan kanker kandung kemih. • Pada 14 April, Travere Therapeutics menerima persetujuan untuk sparsentan (Filspari), pengobatan pertama yang secara khusus disetujui untuk focal segmental glomerulosclerosis (FSGS), sebuah penyakit ginjal langka. • Persetujuan ini sangat signifikan karena menggantikan pengobatan off-label atau perawatan parenteral yang memberatkan dengan opsi yang lebih mudah diakses, seperti rejimen oral sepenuhnya yang memungkinkan pasien untuk dirawat di rumah.

• FDA menyetujui enam obat baru untuk pasien pediatrik di bawah usia 18 tahun pada tahun 2026, termasuk Copper histidinate (Zycubo) oleh Sentynl Therapeutics Inc. • Disetujui pada 12 Januari 2026, Zycubo diindikasikan untuk penanganan penyakit Menkes pada anak-anak melalui formulasi subkutan. • Data klinis dari dua uji coba terbuka menunjukkan bahwa pasien yang memulai pengobatan dalam empat minggu pertama setelah kelahiran mengalami pengurangan risiko kematian sebesar 78%.

• Food and Drug Administration (FDA) AS menyetujui 22 obat baru selama paruh pertama tahun 2026, memperluas opsi pengobatan di berbagai spesialisasi medis. • Persetujuan utama mencakup copper histidinate (sebelumnya CUTX-101) untuk penyakit Menkes, didukung oleh dua studi open-label yang melibatkan 129 pasien yang diobati dengan administrasi subkutan selama hingga 3 tahun. • FDA juga memberikan persetujuan untuk pengobatan baru yang menargetkan penyakit Alzheimer (AD) ringan hingga sedang berdasarkan data uji klinis fase 3 dari populasi dewasa dan pediatrik.

• American Journal of Health-System Pharmacy telah menguraikan jalur farmasi untuk persetujuan obat baru yang diantisipasi antara 1Q 2026 dan 4Q 2026. • Jalur mendatang berfokus pada terapi untuk gangguan genetik turunan yang langka, penyakit imunologis dan inflamasi, serta kemajuan dalam terapi gen dan onkologi tertarget. • Pelacakan ini sangat penting bagi apoteker sistem kesehatan untuk mengelola formularium rumah sakit secara efektif, mengalokasikan sumber daya keuangan, dan mengoptimalkan perawatan pasien.

• FDA memperpanjang peninjauan atas permohonan lisensi biologis tambahan (sBLA) yang diajukan oleh Eisai dan Biogen pada 8 Mei 2026. • Permohonan tersebut berkaitan dengan rejimen awal autoinjektor subkutan sekali seminggu untuk lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), yang digunakan untuk mengobati penyakit Alzheimer stadium awal. • Penundaan regulasi ini menggeser tanggal tindakan Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) menjadi 24 Agustus 2026.

• Badan pengawas semakin mengintegrasikan bukti dunia nyata (real-world evidence atau RWE) ke dalam proses persetujuan obat untuk melengkapi uji klinis acak tradisional. • Pergeseran ini memanfaatkan data dunia nyata (real-world data atau RWD) yang bersumber dari rekam medis elektronik, basis data klaim administratif, registri penyakit, dan perangkat kesehatan digital. • Adopsi RWE memungkinkan pemahaman yang lebih komprehensif tentang kesehatan pasien dan pemberian layanan kesehatan, yang berpotensi mempercepat pengambilan keputusan bagi perusahaan farmasi.

• FDA menyetujui Icotyde (icotrokinra), yang dikembangkan oleh Johnson & Johnson Innovative Medicine, pada 17 Maret 2026. • Obat ini adalah antagonis reseptor interleukin-23 (IL-23) yang secara khusus diindikasikan untuk pasien dengan psoriasis plak derajat sedang hingga berat. • Persetujuan ini memberikan opsi terapi baru untuk menangani kondisi kulit inflamasi kronis dengan menargetkan respons imun tertentu.