Efficacy

• La FDA ha espresso preoccupazioni circa l'efficacia del trattamento di Capricor Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne in vista di una prossima udienza del comitato consultivo. • Lo scetticismo dell'agenzia contrasta con le affermazioni fatte da Capricor riguardo ai benefici clinici del farmaco per questa malattia rara. • Questo sviluppo è critico in quanto potrebbe influenzare la decisione finale della FDA sull'eventuale concessione dell'approvazione regolatoria per la terapia.

• Eisai e Biogen hanno annunciato i risultati principali positivi dell'estensione del trial CLARITY AD il 7 aprile 2026, con lecanemab che ha ridotto il declino cognitivo del 27% nell'arco di 18 mesi in 1.795 pazienti statunitensi. • Il farmaco ha eliminato il 59% in più di placche amiloidi rispetto al placebo, con effetti collaterali ARIA nel 12,6% dei partecipanti; i dati completi saranno presentati alla conferenza AD/PD di giugno. • L'approvazione potrebbe estendersi ai casi lievi, interessando 6,7 milioni di persone affette da Alzheimer negli Stati Uniti; gli analisti prevedono vendite annuali per 2,4 miliardi di dollari.

Un comitato consultivo della FDA ha raccomandato lo sviluppo del vaccino antinfluenzale per il prossimo anno, poiché i nuovi dati del CDC indicano che l'attuale vaccino per la stagione 2025-2026 fornisce una protezione moderata contro l'ospedalizzazione per gli individui vaccinati, nonostante le preoccupazioni relative ai ceppi H3N2 emersi tardivamente. Il comitato ha esaminato i rapporti sull'efficacia dei vaccini antinfluenzali invernali pubblicati nella rivista online MMWR del CDC, che hanno mostrato un'efficacia protettiva moderata contro esiti gravi che richiedono l'ospedalizzazione. La tempistica della selezione del vaccino rimane critica, poiché le varianti H3N2 emergenti tardivamente possono compromettere significativamente l'efficacia del vaccino, una preoccupazione segnalata dal comitato durante la revisione di quest'anno. Le linee guida attuali continuano a enfatizzare la vaccinazione per coloro che corrono un alto rischio di malattie gravi, in particolare le popolazioni anziane e immunocompromesse.