Fda

• All'inizio del 2026, la FDA ha implementato quattro azioni strategiche per modernizzare lo sviluppo dei farmaci, spostando l'attenzione verso la flessibilità e una scienza incentrata sull'essere umano. • L'agenzia sta dando priorità alla qualità delle prove e alla sofisticazione analitica rispetto al semplice volume dei dati, riconoscendo che i progressi nella medicina genomica e nei biomarcatori hanno superato i vecchi framework. • Un cambiamento normativo chiave consente l'approvazione di un farmaco basata su un unico studio adeguato e ben controllato, a condizione che sia supportato da sufficienti prove confirmatorie.

• La FDA ha prorogato la revisione di una domanda supplementare di licenza biologica (sBLA) presentata da Eisai e Biogen l'8 maggio 2026. • La domanda riguarda un regime di inizio tramite autoiniettore sottocutaneo una volta a settimana per lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), utilizzato per trattare la malattia di Alzheimer allo stadio iniziale. • Questo ritardo normativo sposta la data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 24 agosto 2026.

• La FDA ha ufficialmente approvato l'uso del bemotrizinol, un ingrediente per creme solari altamente efficace che è stato ampiamente utilizzato nei mercati europeo e asiatico per anni. • La decisione segue le lunghe pressioni di sostenitori della cura della pelle ed esperti di creme solari, che hanno spinto gli Stati Uniti ad adottare l'ingrediente per migliorare gli standard di protezione solare. • Questa mossa è significativa poiché il bemotrizinol è noto per la sua superiore fotostabilità e copertura a ampio spettro, offrendo una protezione migliore contro i raggi UV rispetto a molti filtri attualmente approvati dalla FDA.

• La FDA ha approvato l'antivirale orale ensitrelvir (Xocova), sviluppato da Shionogi & Co, Ltd, per la profilassi post-esposizione (PEP) al COVID-19. • Il trattamento è autorizzato per l'uso in adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni per prevenire l'infezione sintomatica da SARS-CoV-2. • L'approvazione si è basata sul trial di fase 3 SCORPIO-PEP, che ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia del farmaco nei contatti domestici di pazienti sintomatici.

• La FDA statunitense ha approvato ensitrelvir (Xocova), un antivirale orale sviluppato da Shionogi, per la prevenzione post-esposizione di COVID-19. • Il farmaco è autorizzato per l'uso in individui di età pari o superiore a 12 anni che sono stati esposti al virus SARS-CoV-2. • Questa approvazione è significativa poiché Xocova diventa il primo e unico farmaco orale specificamente autorizzato per ridurre il rischio di infezione dopo un'esposizione nota.

• La FDA ha inserito in procedura accelerata bepirovirsen, un farmaco unico nel suo genere per l'epatite B, a seguito di risultati clinici che mostrano come possa consentire ad alcuni pazienti di sospendere completamente il trattamento. • In uno studio condotto su 1.838 pazienti che hanno ricevuto iniezioni settimanali per sei mesi, circa il 20% dei riceventi bepirovirsen ha raggiunto una "cura funzionale", il che significa che il virus è rimasto non rilevabile per sei mesi dopo la cessazione di tutti i farmaci. • Questo dato è significativo poiché gli attuali trattamenti per l'epatite B richiedono tipicamente una terapia giornaliera a vita per gestire il virus e prevenire l'insufficienza epatica.

• La FDA ha approvato Xocova (ensitrelvir) di Shionogi come prima terapia orale progettata per prevenire il Covid-19 dopo che una persona è stata esposta al virus. • L'approvazione segue il trial Scorpio-Pep che ha coinvolto 2.387 partecipanti di età pari o superiore a 12 anni, asintomatici ma esposti a un membro sintomatico del nucleo familiare. • Il farmaco agisce inibendo la replicazione virale, offrendo un nuovo e fondamentale strumento preventivo per coloro che iniziano il trattamento entro 72 ore dalla comparsa dei sintomi del contatto.