Approvals

• 公衆衛生当局は、寄生虫による胃腸疾患であるサイクロスポラ症が複数の州で増加しているとして警告を発しました。18州で450件以上の症例が報告されています。 • ミシガン州が最も深刻な影響を受けており、全症例のうち300件以上を占めていますが、当局は過少報告のため実際の数はさらに多い可能性が高いと警告しています。 • また、本レポートでは重要な医学的進展についても触れており、イェール大学の精神科医によるサイケデリック療法の安全性モニタリングや、FDAによる遺伝子、細胞、および腎臓病治療の新承認が含まれています。

• FDAは2026年、Sentynl Therapeutics Inc.のCopper histidinate (Zycubo) を含む、18歳未満の小児患者向けに6つの新規薬剤を承認した。 • 2026年1月12日に承認されたZycuboは、小児のMenkes diseaseの管理を目的とした皮下投与製剤である。 • 2つのオープンラベル試験の臨床データにより、生後4週間以内に治療を開始した患者では、死亡リスクが78%減少したことが示された。

• 米国食品医薬品局（FDA）は2026年上半期に22の新薬を承認し、さまざまな診療科における治療オプションを拡大した。 • 主な承認薬には、Menkes disease（メンケス病）治療薬のcopper histidinate（旧CUTX-101）が含まれる。これは、最大3年間にわたり皮下投与を受けた患者129人を対象とした2つのオープンラベル研究に基づいている。 • また、FDAは成人および小児集団の両方における第3相臨床試験データに基づき、軽度から中等度のAlzheimer's disease（AD/アルツハイマー病）を標的とした新治療薬を承認した。

• American Journal of Health-System Pharmacyは、2026年第1四半期から第4四半期にかけて承認が予想される新薬のパイプラインを概説しました。 • 今後のパイプラインでは、希少な遺伝性疾患、免疫・炎症性疾患の治療法、および遺伝子治療や標的がん治療における進歩に焦点が当てられています。 • この追跡調査は、ヘルスケアシステムの薬剤師が病院のフォーミュラリー（採用薬リスト）を効果的に管理し、財務資源を配分し、患者ケアを最適化するために不可欠です。

• FDAは、2026年5月8日にEisaiおよびBiogenから提出された補足生物学的製剤承認申請（sBLA）の審査期間を延長した。 • 本申請は、早期アルツハイマー病治療に使用されるlecanemab-irmb（Leqembi Iqlik）の週1回皮下投与オートインジェクターによる導入療法に関するものである。 • この規制上の遅延により、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく審査期限日は2026年8月24日に延期された。

• 規制当局は、従来のランダム化比較試験を補完するため、医薬品の承認プロセスにリアルワールドエビデンス（RWE）を統合する傾向を強めている。 • この転換により、電子健康記録、行政の請求データベース、疾患レジストリ、デジタルヘルスツールから得られるリアルワールドデータ（RWD）が活用される。 • RWEの採用は、患者の健康状態や医療提供についてのより包括的な理解を可能にし、製薬会社の意思決定を加速させる可能性がある。