Fda

• FDAは、一部の患者が治療を完全に終了できる可能性を示した治験結果に基づき、B型肝炎向けの革新的な新薬であるbepirovirsenの審査を迅速化（ファストトラック）した。 • 6ヶ月間にわたり週1回の投与を受けた1,838人の患者を対象とした研究において、bepirovirsen投与群の約20%が、投薬終了後6ヶ月間ウイルスが検出されない「機能的完治」を達成した。 • 現在のB型肝炎治療では、ウイルスの制御と肝不全の予防のために通常、生涯にわたる毎日の投薬が必要であるため、この結果は非常に重要である。

• FDAは、ウイルスに曝露した後の新型コロナウイルス感染を予防するために設計された初の経口治療薬として、塩野義製薬のXocova (ensitrelvir) を承認した。 • 今回の承認は、無症状ながら有症状の同居家族に曝露した12歳以上の参加者2,387人を対象としたScorpio-Pep試験の結果に基づいている。 • 本剤はウイルスの複製を抑制することで作用し、接触者の発症から72時間以内に投与を開始する人々に重要な新しい予防手段を提供する。

• FDAは、COVID-19の症状発現を ön ぎするための曝露後予防（PEP）として、経口薬エンシトレルビルを承認しました。 • この承認は、2022年2月10日から7月10日にかけて日本、ベトナム、韓国の92施設で実施された第3相臨床試験データに基づいたものであり、オミクロン株に対する有効性が示されました。 • 今回の開発は、介護施設や急性期治療施設、あるいは旅行中など、高リスク環境でウイルスに曝露した個人に予防策を提供するため、重要な意味を持ちます。

• FDAは、塩野義製薬が開発したCOVID-19の新たな治療選択肢としてXOCOVA（エンシトレルビル）を承認しました。 • XOCOVAは、ウイルスへの曝露後にCOVID-19の発症を予防することを目的として承認された、初かつ唯一の経口薬として差別化されています。 • この承認により、感染症管理における医薬品の選択肢が広がり、既存の治療法に加えて予防的な経口代替手段が提供されます。

• FDAは、ウイルスに曝露した後のCOVID-19発症を予防するために特別に設計された経口抗ウイルス薬であるensitrelvirを承認しました。 • この承認は、感染者の同居家族において、同薬がCOVID-19の発症リスクを半分以上に減少させたことを示した第III相SCORPIO-PEP試験の結果に基づいています。 • これは予防戦略における重要な転換を意味しますが、本剤は現在、米国国内で活動性COVID-19感染症の治療用としては承認されていません。

• 2023年6月19日の週、FDAは320万ドルの遺伝子治療薬や、心血管疾患向けに設計された初の抗炎症薬を含む、いくつかの重要な承認を行いました。 • その他の承認治療薬には、重症筋無力症治療に向けたVyvgartの皮下投与版や、2型糖尿病の小児患者へのJardianceおよびSynjardyの適応拡大が含まれます。 • 一方で、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）、網膜がん、および稀な真菌感染症を対象とした3つの治療薬は却下されました。

• Marty Makary局長の辞任に伴い、FDAは希少疾患患者への治療アクセスを加速させるという同局の公約を監督する新リーダーを求めている。 • その緊急性は、UX111遺伝子治療によって浮き彫りにされている。臨床試験では、早期に投与することで8年以上にわたって毒素の蓄積を減少させ、認知機能の低下を遅らせることができることが示されている。 • 臨床試験を通じてUX111を利用できない子供たちは、FDAの正式承認を待つ間、不可逆的な喪失を負い続けているため、このリーダー交代は極めて重要である。