Approvals

• FDA는 2026년 상반기에 비만, AML(급성 골수성 백혈병), 신장 질환, 청각 상실 및 방광암을 대상으로 하는 5가지 퍼스트-인-클래스(first-in-class) 치료제를 승인했습니다. • 4월 14일, Travere Therapeutics는 희귀 신장 질환인 국소 분절성 사구체 경화증(FSGS)에 대해 최초로 승인된 치료제인 sparsentan(Filspari)의 승인을 받았습니다. • 이러한 승인은 기존의 오프라벨(off-label) 처방이나 부담스러운 비경구 투여 치료법을 환자가 집에서 치료받을 수 있는 전경구 투여 요법과 같이 더 접근성이 좋은 옵션으로 대체했다는 점에서 매우 중요합니다.

• FDA는 2026년에 Sentynl Therapeutics Inc.의 Copper histidinate (Zycubo)를 포함하여 18세 미만 소아 환자를 위한 6가지 신약을 승인했습니다. • 2026년 1월 12일에 승인된 Zycubo는 피하 제형을 통해 어린이의 Menkes disease를 관리하는 용도로 적응증을 받았습니다. • 두 건의 오픈 라벨 임상 시험 데이터에 따르면, 출생 후 4주 이내에 치료를 시작한 환자의 사망 위험이 78% 감소한 것으로 나타났습니다.

• 미국 식품의약국(FDA)은 2026년 상반기 동안 22개의 신약을 승인하여 다양한 의료 전문 분야의 치료 옵션을 확대했습니다. • 주요 승인 약물로는 Menkes disease 치료제인 copper histidinate(이전 명칭 CUTX-101)가 있으며, 이는 최대 3년 동안 피하 투여를 받은 129명의 환자를 대상으로 한 두 건의 공개 라벨 연구를 통해 뒷받침되었습니다. • 또한 FDA는 성인 및 소아 인구를 대상으로 한 임상 3상 데이터를 바탕으로 경증 및 중등도 Alzheimer's disease(AD)를 표적으로 하는 새로운 치료제를 승인했습니다.

• American Journal of Health-System Pharmacy는 2026년 1분기부터 4분기 사이에 예상되는 신약 승인 제약 파이프라인을 정리했습니다. • 향후 파이프라인은 희귀 유전성 질환, 면역 및 염증성 질환 치료제, 그리고 유전자 치료 및 표적 항암제의 발전에 집중하고 있습니다. • 이러한 추적 관리는 보건 시스템 약사들이 병원 처방 목록을 효과적으로 관리하고, 재정적 자원을 배분하며, 환자 진료를 최적화하는 데 매우 중요합니다.

• FDA는 2026년 5월 8일, Eisai와 Biogen이 제출한 보충 생물학적 제제 허가 신청서(sBLA)에 대한 심사 기간을 연장했습니다. • 해당 신청은 초기 알츠하이머병 치료제인 lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik)의 주 1회 subcutaneous autoinjector 시작 요법에 관한 것입니다. • 이번 규제 지연으로 인해 Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) 조치 날짜가 2026년 8월 24일로 밀려났습니다.

• 규제 기관들은 전통적인 무작위 대조 임상 시험을 보완하기 위해 의약품 승인 과정에 리얼월드 데이터 증거(RWE)를 점점 더 많이 통합하고 있습니다. • 이러한 변화는 전자 건강 기록, 행정 청구 데이터베이스, 질병 등록부 및 디지털 헬스 도구에서 얻은 리얼월드 데이터(RWD)를 활용합니다. • RWE의 도입은 환자의 건강과 의료 서비스 제공에 대한 보다 포괄적인 이해를 가능하게 하며, 잠재적으로 제약 회사의 의사 결정 속도를 높일 수 있습니다.

• FDA는 2026년 3월 17일, Johnson & Johnson Innovative Medicine이 개발한 Icotyde (icotrokinra)를 승인했습니다. • 해당 약물은 중등도에서 중증의 판상 건선 환자를 위해 특별히 지정된 인터루킨-23 (IL-23) 수용체 길항제입니다. • 이번 승인은 특정 면역 반응을 표적으로 하여 만성 염증성 피부 질환을 관리할 수 있는 새로운 치료 옵션을 제공합니다.