Een snellere route naar behandelingen voor zeldzame ziekten: de voorstellen van de MHRA - The Pharmaceutical Journal

• Duizenden mensen werden ziek door Cyclospora nadat de parasiet het Amerikaanse voedselveiligheidssysteem omzeilde, wat kritieke hiaten in het volgen van besmettingen blootlegde. • De FDA beëindigde een specifiek programma voor het volgen van Cyclospora-uitbraken en stelde een regel uit die bedrijven zou hebben gedwongen om tijdens onderzoeken sneller verslagen van de toeleveringsketen te verstrekken.

• Onderzoekers testen een innovatieve aanpak voor de behandeling van depressie door ontstekingsremmende medicijnen te gebruiken om het immuunsysteem te kalmeren, in plaats van zich te richten op hersenchemie. • Vroege resultaten van een kleine klinische studie wijzen erop dat deze immuungerichte strategie veelbelovend is bij het verlichten van depressieve symptomen.

• Onderzoekers van UCLA hebben een nieuwe bloedtest ontwikkeld die ontworpen is om meerdere soorten kanker in een vroeg stadium te identificeren door te fungeren als een "gezondheidsradar" voor het lichaam. • De methode werkt door grote hoeveelheden normaal bloedcel-DNA te verwijderen, waardoor de test zeldzame signalen van tumoren of beschadigde organen kan detecteren die normaal gesproken worden overstemd.

• Er is een nieuw executive order uitgevaardigd met betrekking tot kindervaccinaties, samen met de benoeming van een vaste directeur voor de CDC om een vacuüm van een jaar op te vullen. • De FDA heeft het eerste mRNA-gebaseerde griepvaccin goedgekeurd, terwijl de American Academy of Pediatrics (AAP) haar officiële aanbevelingen voor het komende griepseizoen heeft gepubliceerd.

• Helus Pharma rapporteerde haar financiële resultaten voor het eerste kwartaal van fiscaal jaar 2027, eindigend op 30 juni 2026, samen met belangrijke zakelijke updates. • Het bedrijf heeft voormalig Intra-Cellular Therapies president Michael Halstead benoemd tot CEO om toezicht te houden op de laatstadium-ontwikkeling en toekomstige commercialiseringsinspanningen.

• De FDA heeft mFLUSIVA goedgekeurd, een nieuw op mRNA gebaseerd griepvaccin dat is ontworpen om verbeterde bescherming te bieden voor oudere volwassenen. • Klinische studies hebben aangetoond dat het vaccin zeer effectief is in het voorkomen van ernstige ziekte bij volwassenen van 50 tot 64 jaar, waarbij versnelde goedkeuring is verleend voor personen van 65 jaar en ouder.

• Een nieuwe studie gepubliceerd op 2 juni 2026 onthult dat het type geconsumeerd dieetvet een aanzienlijke impact heeft op de progressie van alvleesklierkanker. • Onderzoekers ontdekten dat oliezuur, dat voornamelijk in olijfolie voorkomt, hielp de ziekte te halveren, terwijl andere vetten de tumorgroei bevorderden.

• Associate Professor Damali Campbell-Oparali van de Rutgers New Jersey Medical School pakt de systemische drijfveren aan achter de ongelijkheden in de moedergezondheidszorg die zwarte moeders treffen. • De discussie richt zich op de specifieke uitdagingen waar zwarte vrouwen tijdens de zwangerschap en de postpartumperiode mee te maken krijgen om hiaten in de zorg te identificeren.

• Helus Pharma heeft de financiële resultaten voor het eerste kwartaal van fiscaal jaar 2027 gepubliceerd en recente zakelijke updates gedeeld. • Het bedrijf heeft Michael Halstead, voormalig President van Intra-Cellular Therapies, benoemd tot nieuwe Chief Executive Officer.

• Nieuw onderzoek uit Frankrijk suggereert dat het stoppen met cholesterolverlagende statines op 75-jarige leeftijd ongevaarlijk kan zijn voor patiënten zonder geschiedenis van hart- en vaatziekten. • Een aparte studie van Duke University bevestigt dat de veiligheid en effectiviteit in de praktijk van het Alzheimer-medicijn lecanemab (Leqembi) overeenkomen met de oorspronkelijke gegevens uit klinische studies.

• Het aantal voorschriften voor leucovorin is in de VS sterk gestegen na een persconferentie van het Witte Huis in september 2025, waarin het medicijn werd gesuggereerd als behandeling voor autisme. • Een studie gepubliceerd in The New England Journal of Medicine (NEJM) benadrukt dat deze stijging plaatsvond ondanks een gebrek aan ondersteunende klinische gegevens voor dergelijk gebruik.