Ondanks chaos en verloop blijven FDA-beslissingen grotendeels stabiel in H1 2024 - BioSpace

• Een nieuw, korter behandelingsschema voor rifampicine-resistente tuberculose (RR-TB) is aangetoond even effectief te zijn als de standaardzorg. • Het protocol, ontwikkeld via onderzoek aan de University of the Witwatersrand in Zuid-Afrika, is met name toepasbaar op kinderen en zwangere vrouwen.

• Een uitgebreide review gepubliceerd in The Lancet concludeert dat mRNA-vaccins veilig en zeer effectief zijn in de bestrijding van infectieziekten. • Onder leiding van onderzoekers van de University of British Columbia en de London School of Hygiene & Tropical Medicine analyseerde de studie gegevens van miljarden toegediende doses en klinische trials.

• De uitgaven aan medicijnreclames op nationale tv stegen in 2025 met 16% op jaarbasis, waarbij de grootste groei plaatsvond in de categorieën kanker, geestelijke gezondheidszorg en gewichtsverlies. • Ondanks strengere handhaving door de FDA met betrekking tot farmaceutische reclame, geloven experts uit de sector dat ingrijpende regelwijzigingen op korte termijn onwaarschijnlijk zijn.

• De FDA keurde in 2026 zes nieuwe geneesmiddelen goed voor pediatrische patiënten onder de 18 jaar, waaronder Copper histidinate (Zycubo) van Sentynl Therapeutics Inc. • Zycubo, goedgekeurd op 12 januari 2026, is geïndiceerd voor de behandeling van de ziekte van Menkes bij kinderen via een subcutane formulering.

• De Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) is gestart met de allereerste klinische studie om behandelingen tegen het Ebola Bundibugyo-virus te testen in de Democratische Republiek Congo (DRC). • De studie zal de effectiviteit van een antiviraal middel en een cocktail van antilichamen evalueren, waarbij de eerste patiënt al is opgenomen in een onderzoek dat tot wel 1.200 deelnemers kan omvatten.

• Tussen 27 juni en 4 juli 2026 heeft de FDA twee belangrijke goedkeuringen verleend: de uitbreiding van de gentherapie Casgevy voor patiënten met sikkelcelziekte vanaf 2 jaar, en de goedkeuring van Tregzi, de eerste Treg-cel immunotherapie voor chronische graft-versus-hostziekte. • Het overzicht volgt daarnaast kritieke ontwikkelingen in de gezondheidszorg in de VS, het VK, Canada, Australië en de EU, inclusief updates over NHS-financiering, regelgevende besluiten van het EMA en diverse biotech-deals.

• Een recente AJMC podcast belichtte de kritieke onderbenutting van de FIB4-lever screeningsmethode, die Dr. Chika Anekwe beschrijft als een niet-invasieve, richtlijn-ondersteunde methode voor detectie. • Dr. Naim Alkhouri merkte op dat FDA-goedkeuringen voor resmetirom en semaglutide voor de behandeling van agressieve metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) de urgentie voor vroege screening hebben verhoogd.

• De U.S. Food and Drug Administration (FDA) onderzoekt meldingen van neurologische complicaties bij patiënten van Venezolaanse afkomst na het toedienen van anesthesie. • Het onderzoek richt zich op het identificeren van een mogelijke link tussen specifieke anesthetica en nadelige neurologische reacties die uniek zijn voor deze demografische groep.

• Een uitgebreide review gepubliceerd in The Lancet bevestigt dat goedgekeurde mRNA-vaccins veilig en zeer effectief zijn voor diverse populaties, waaronder kinderen en immuungecompromitteerde patiënten. • Onder leiding van onderzoekers van de University of British Columbia en Imperial College London analyseerde de studie gegevens van miljarden doses, waarbij klinische trials werden gecombineerd met surveillance uit de praktijk.

• De Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) is in de Democratische Republiek Congo gestart met de klinische studie "Partners" om behandelingen voor het Bundibugyo Ebola-virus te testen. • De studie zal de effectiviteit van MBP-134 en remdesivir evalueren bij maximaal 1.200 patiënten die momenteel door de uitbraak zijn getroffen.

• Epcoritamab van Genmab liet succesvolle resultaten zien bij de behandeling van diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL), terwijl BRUKINSA een overwinning behaalde bij de behandeling van mantelcellymfoom (MCL). • De FDA heeft Tregzi goedgekeurd voor de behandeling van graft-versus-hostziekte (GVHD), wat een cruciaal nieuw middel biedt voor patiënten die een allogene stamceltransplantatie ondergaan.