Therapy

• HCA Healthcare heeft een nieuwe studie aangekondigd, gepubliceerd in het New England Journal of Medicine (NEJM), die vorderingen in CRISPR-gebaseerde therapieën voor kinderen belicht. • Het onderzoek bouwt voort op pionierswerk bij het TriStar Centennial Medical Center en het Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network, dat jaarlijks meer dan 1.600 celtherapieën en transplantaties uitvoert. • Dr. Frangoul, een belangrijke onderzoeker, droeg eerder bij aan de eerste klinische studie in de VS naar genbewerking bij sikkelcelziekte, wat leidde tot de eerste door de FDA goedgekeurde CRISPR-therapie.

• De FDA heeft psilocybine en een MDMA-achtig medicijn op een versneld goedkeuringstraject van 1 tot 2 maanden geplaatst, waardoor psilocybine mogelijk de eerste door de FDA goedgekeurde psychedelische therapie wordt. • Dit fast-track proces volgt een executive order van Trump en het gebruik van priority review vouchers, waarbij volledige goedkeuring mogelijk is tegen eind 2026. • Deze verschuiving wordt ondersteund door evoluerende psychiatrische wetenschap, wat recentelijk werd benadrukt door het Chicago VA Hospital, dat zijn eerste veteranen heeft ingeschreven voor een psilocybine-ondersteund therapieprogramma voor PTSD.

• De FDA keurde in december 2021 de eerste therapie voor primaire immunoglobulin A nephropathy goed, wat een belangrijke mijlpaal vormt voor patiënten met deze zeldzame nierziekte. • Na deze eerste goedkeuring hebben verschillende andere nieuwe geneesmiddelen een versnelde FDA-goedkeuring ontvangen, wat heeft geleid tot een snelle uitbreiding van de beschikbare behandelopties. • Deze "explosie" aan therapieën is cruciaal, omdat het clinici en patiënten een robuustere pijplijn van medische interventies biedt om de ziekte te beheersen.

• De vakbond voor bewakers eist een onmiddellijke stopzetting van deze praktijk bij HMYOI Wetherby vanwege zorgen over het welzijn van kinderen en dieren. • Tamme fretten, die als therapiedieren werden gehouden in de grootste kindergevangenis van het VK, zijn door het management ingezet om ratten te doden, wat leidde tot een bloederig incident en zorgen over het welzijn van zowel de kinderen als de dieren. • Deze onorthodoxe methode van ongediertebestrijding werd vorige maand goedgekeurd bij HMYOI Wetherby in West Yorkshire, na een sterke stijging van het aantal ratten in de kantoren en op het terrein van de gevangenis.

• Poolbeg Pharma gaat de behandeling testen in NHS-ziekenhuizen en geeft aan ook een GLP-1 gewichtsverliespil te ontwikkelen • Een startup uit Londen staat op het punt om in zes NHS-ziekenhuizen een medicijn te testen dat kan voorkomen dat mensen die immuuntherapie tegen kanker ondergaan, een levensbedreigende bijwerking krijgen • Poolbeg Pharma stelt dat het orale medicijn POLB 001 de behandeling van bloedkanker veiliger kan maken door het cytokinerelassesyndroom (CRS) te voorkomen, waarbij het immuunsysteem overactief wordt en het lichaam aanvalt, wat leidt tot orgaanschade. Lees verder...

• Artsen stellen dat therapie die de T-cellen van een persoon genetisch modificeert, een genezing kan bieden voor deze chronische auto-immuunziekte • Vijf lupus-patiënten in England zijn in remissie nadat zij zijn behandeld met een revolutionaire therapie die hun eigen cellen genetisch modificeert, een medische doorbraak die mensen een genezing zou kunnen bieden, aldus artsen. • CAR (chimeric antigen receptor) T-celtherapie houdt in dat een type witte bloedcel, ook wel T-lymfocyten genoemd — die cruciaal zijn voor het opsporen van geïnfecteerde of beschadigde cellen — wordt verwijderd en genetisch wordt aangepast om de ziekte te herkennen en te vernietigen. De T-cellen worden vervolgens via een infusie teruggegeven aan de patiënt om hun immuunsysteem te resetten. Lees verder...

• Voormalig president Trump ondertekende in april een decreet getiteld “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness” om onderzoek en geneesmiddelenapprobaties voor psychedelica-ondersteunde therapie te versnellen. • Het decreet is erop gericht de deelname aan klinische studies te vergroten en innovatieve onderzoekmodellen te verkennen voor de behandeling van ernstige geestelijke gezondheidsproblemen. • Deze federale impuls biedt een nieuw pad voor psychedelisch onderzoek in Missouri, waar staatswetgevers er al enkele jaren niet in zijn geslaagd om soortgelijke wetgeving aan te nemen.

• State Rep. Dave Griffith uit Missouri pleit voor psychedelische therapie om veteranen te behandelen die lijden aan depressie en posttraumatische stressstoornis. • Het initiatief volgt op een executive order uit april, ondertekend door Donald Trump, getiteld “Accelerating Medical Treatments for Serious Mental Illness”, die tot doel heeft de goedkeuring van medicijnen en de deelname aan klinische proeven te versnellen. • De order instrueert de Secretary of Health and Human Services om ten minste $50 miljoen toe te wijzen ter ondersteuning van staatsregeringen die programma's voor psychedelische drugs ontwikkelen.

• De FDA heeft Xocova (ensitrelvir) van Shionogi goedgekeurd als de eerste orale therapie die is ontworpen om Covid-19 te voorkomen nadat iemand aan het virus is blootgesteld. • De goedkeuring volgt op de Scorpio-Pep-studie met 2.387 deelnemers vanaf 12 jaar die asymptomatisch waren, maar wel waren blootgesteld aan een symptomatisch gezinslid. • Het medicijn werkt door virale replicatie te remmen en biedt een cruciaal nieuw preventiemiddel voor personen die binnen 72 uur na het begin van de symptomen van hun contactpersoon met de behandeling starten.

• Onderzoekers van UCL en UCLH voerden een studie uit waarbij patiënten met stadium 2 of 3 colorectale kanker slechts negen weken pembrolizumab-immunotherapie kregen vóór de operatie, wat het standaardprotocol van chirurgie gevolgd door maanden chemotherapie uitdaagt. • Vroege resultaten lieten zien dat bij 59% van de patiënten geen detecteerbare kanker aanwezig was na voltooiing van de immunotherapie en de operatie; na 33 maanden follow-up heeft geen van deze patiënten een recidief ervaren. • Deze uitkomst vertegenwoordigt een significante verschuiving in de behandelprotocollen voor colorectale kanker en suggereert dat korte kuren van gerichte immunotherapie vóór de chirurgie duurzamere resultaten kunnen leveren dan conventionele postoperatieve chemotherapieschema's.

• Injecteerbare pembrolizumab kan verschillende soorten kanker behandelen en kan in minder dan twee minuten worden toegediend • Duizenden patiënten in heel Engeland zullen elk jaar profiteren van een nieuwe immunotherapiebehandeling die voor verschillende soorten kanker kan worden gebruikt, heeft de NHS aangekondigd. • De injecteerbare vorm van pembrolizumab, die in minder dan twee minuten kan worden toegediend, doodt kankercellen door een eiwit genaamd PD-1 te blokkeren. Dit eiwit werkt als een rem op immuunresponsen; door dit te blokkeren kan het immuunsysteem kankercellen herkennen en aanvallen. Lees verder...

• De FDA heeft op 20 april een versnelde goedkeuring verleend aan een CRISPR-gebaseerde gentherapie voor ernstige sikkelcelziekte, wat de eerste goedgekeurde genetische behandeling markeert die bloedcellen van patiënten bewerkt om functioneel hemoglobine te produceren. • Klinische studies toonden aan dat 95% van de behandelde patiënten binnen 12 maanden een eliminatie of bijna-eliminatie van vaso-occlusieve crises ervoer, waarbij duurzame reacties werden waargenomen gedurende meer dan twee jaar na de behandeling. • De therapie richt zich op een ziekte die ongeveer 100.000 Amerikanen treft, voornamelijk van Afrikaanse afkomst, en biedt een potentiële genezing voor patiënten die voorheen afhankelijk waren van pijnbeheersing en bloedtransfusies.

• Elijah Dottery, die als baby werd gediagnosticeerd met sikkelcelanemie, is de eerste U-M patiënt die de onlangs door de FDA goedgekeurde stamceltherapie heeft ontvangen. • De behandeling maakt gebruik van eigen stamcellen van de patiënt die via CRISPR zijn bewerkt om functioneel hemoglobine te produceren, toegediend bij Michigan Medicine. • Deze doorbraak is van groot belang voor meer dan 100.000 Amerikaanse sikkelcelpatiënten en biedt een potentiële genezing waar eerdere therapieën enkel symptomen bestreden.

• Onderzoekers van Texas A&M hebben een neusspraytherapie ontwikkeld die hersenveroudering terugdraait door ontstekingen te genezen en de geheugenfunctie te herstellen. • De behandeling richt zich op ouderdomsgerelateerde cognitieve achteruitgang en verandert in preklinische modellen 'hersenmist in hersenfocus'. • Aangekondigd op 14 april 2026, geeft dit een nieuwe vorm aan toekomstige therapieën voor neurodegeneratieve ziekten.

• FDA heeft een aanvraag voor een nieuw onderzoeksgeneesmiddel (IND) goedgekeurd voor synthetische CAR-T (sCAR-T) therapie gericht op auto-immuunziekten. • De goedkeuring maakt klinische studies mogelijk om deze genetisch gemodificeerde celtherapie te testen bij Amerikaanse patiënten met refractaire auto-immuunziekten. • sCAR-T vertegenwoordigt een nieuwe benadering waarbij kankerimmunotherapie wordt aangepast voor immuunstoornissen, wat potentieel kan leiden tot duurzame remissies.

Behandeling herstelde het ontspoorde immuunsysteem van patiënte met levensbedreigende aandoeningen, zeggen wetenschappers, in een wereldprimeur

• NIH heeft op 7 april 2026 subsidies ter waarde van 500 miljoen dollar toegekend aan 15 Amerikaanse instellingen voor CRISPR-gebaseerde gentherapieën voor 100.000 Amerikanen met sikkelcelziekte. • Fase 2-onderzoeken bij Boston Children's tonen een vermindering van 94% in pijncrises; de totale financiering ondersteunt 200 patiënten over vijf jaar. • Het initiatief is een reactie op het doel om de sterftecijfers in de VS tegen 2030 met 17% te verlagen; 'Een doorbraak voor onderbediende gemeenschappen,' aldus de directeur van de NIH.

• Combinatietherapie van ixekizumab en tirzepatide levert betere resultaten op bij patiënten met psoriatische artritis vergeleken met alleen ixekizumab, volgens recent medisch onderzoek. • Deze bevinding breidt de behandelingsopties uit voor deze chronische inflammatoire aandoening die de gewrichten en huid treft. • Bijgewerkte klinische benaderingen zouden de levenskwaliteit van patiënten en het ziektebeheer kunnen verbeteren.

• Een kankerpatiënt uit Philadelphia, die alle conventionele behandelopties had uitgeput, is in leven gehouden met behulp van een innovatieve T-celtherapie die is ontwikkeld en toegediend bij Rutgers Health. • De casus vertegenwoordigt een baanbrekende toepassing van immunotherapie en biedt hoop aan patiënten met een terminale kankerdiagnose en beperkte opties. • Het succes demonstreert het therapeutische potentieel van geavanceerde celtherapieën en benadrukt de rol van Rutgers Health bij het pionieren van geavanceerde innovaties in de kankerbehandeling.

• De MajesTEC-3 klinische studie, geleid door onderzoekers van UAB, toont aan dat een nieuw immunotherapieregime met twee geneesmiddelen kan leiden tot langdurige remissie voor patiënten met multipel myeloom. • Meer dan 83 procent van de patiënten die aan de studie deelnamen, is drie jaar na de therapie nog steeds in leven en vertoont geen ziekteprogressie, wat de goedkeuring van deze potentieel curatieve behandeling ondersteunt. • De bevindingen vormen een belangrijke vooruitgang voor multipel myeloom, een vorm van bloedkanker waarvoor historisch gezien beperkte behandelopties waren.

• Het Amerikaanse Hooggerechtshof oordeelde op 1 april 2026 met een stemming van 6-3 dat staatsverboden op conversietherapie voor minderjarigen de rechten van counselors onder het Eerste Amendement schenden. • De beslissing vernietigt de baanbrekende wet van Californië uit 2012 en soortgelijke maatregelen in meer dan 20 staten die praktijken gericht op het veranderen van de seksuele geaardheid verbieden. • Chief Justice Roberts schreef de meerderheidsuitspraak, waarbij hij de nadruk legde op de bescherming van de vrijheid van meningsuiting van gelicenseerde professionals tijdens private counseling.

• Een fase 2 klinisch onderzoek onder leiding van het Memorial Sloan Kettering Cancer Center toonde aan dat gemanipuleerde CAR-T-cellen die zich richten op mesotheline een totale responspercentage van 52% behaalden bij 89 patiënten met gevorderde pancreaskanker en eierstokkanker. • Het onderzoek, waarvan de resultaten op 19 maart in Cancer Cell werden gepubliceerd, toonde duurzame responsen die langer dan een jaar aanhielden bij 68% van de reagerende patiënten, vergeleken met historische responspercentages van minder dan 20% bij conventionele chemotherapie. • CAR-T-therapie heeft de behandeling van bloedkanker gerevolutioneerd, maar bleef ineffectief tegen solide tumoren tot recente technische vooruitgang, wat mogelijk een nieuwe therapeutische weg opent voor de 400.000 Amerikanen die jaarlijks worden gediagnosticeerd met pancreaskanker en eierstokkanker.

• Creative Biolabs heeft in Shirley, New York, een geüpgraded next-generation drug discovery-pipeline aangekondigd die AI-gestuurde antilichaam-engineering integreert. • Het platform versnelt de ontwikkeling van CAR-T-therapieën en antilichaam-humanisering door gebruik te maken van geavanceerde deep learning-technieken. • Deze innovatie is gericht op een snellere geneesmiddelenontwikkeling in de gezondheidszorg en farmaceutica, waardoor toepassingen van precisiegeneeskunde worden verbeterd.

De American Council on Science and Health somt 16 mijlpalen in de volksgezondheid op, waaronder het bevel van George Washington uit 1777 voor pokkenvaccinaties van het Continental Army, waardoor troepen werden gered van een ziekte die tien soldaten per gevechtsdode doodde. Het aantal poliogevallen nam scherp af nadat het vaccin van Jonas Salk uit 1955 als veilig werd beschouwd, waarbij de orale versie van Albert Sabin uit de jaren 60 bescherming op gemeenschapsniveau mogelijk maakte. De CDC identificeerde in 1981 de eerste aids-clusters onder jonge mannen; tegen 1996 veranderde door NIH ondersteunde combinatietherapie met antiretrovirale middelen hiv in een beheersbare aandoening, versterkt door Amerikaanse bedrijven zoals Gilead en PEPFAR in 2003. Deze vorderingen hebben de geneeskunde gerevolutioniseerd, van antibiotica tot organtransplantaties en anticonceptie.