FDA 新任领导者必须兑现对罕见病患者的承诺 - Las Vegas Sun News
• 在局长 Marty Makary 辞职后,FDA 正在寻找新领导者,以监督该机构在加速罕见病患者获得治疗方面的承诺。 • 基因疗法 UX111 凸显了这一紧迫性,临床试验表明,如果尽早 administering,该疗法可减少毒素积聚八年以上,并减缓认知能力下降。 • 此次过渡至关重要,因为无法通过临床试验获得 UX111 的儿童在等待 FDA 正式批准期间,将继续遭受不可逆转的损失。
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