Therapy

• UCL 和 UCLH 的研究人员进行了一项临床试验，让 2 期或 3 期结直肠癌患者在手术前接受仅为期九周的 pembrolizumab 免疫疗法，这挑战了先手术后进行数月化疗的标准治疗方案。 • 早期结果显示，59% 的患者在完成免疫治疗并进行手术后未检测到癌症；在经过 33 个月的随访后，所有这些患者均未出现复发。 • 这一结果代表了结直肠癌治疗方案的重大转变，表明在手术前进行短期的靶向免疫治疗，可能比传统的术后化疗方案产生更持久的效果。

• 可注射的 pembrolizumab 可治疗多种类型的癌症，且在两分钟内即可完成给药。 • NHS 宣布，英格兰每年将有数千名患者从一项可用于多种癌症的新型免疫疗法中获益。 • 这种可注射形式的 pembrolizumab 在两分钟内即可完成给药，它通过阻断一种名为 PD-1 的蛋白（该蛋白起到了抑制免疫反应的刹车作用）来杀死癌细胞，从而使免疫系统能够识别并攻击癌细胞。阅读更多...

• FDA 于 4 月 20 日加速批准了一款基于 CRISPR 的基因疗法用于治疗严重镰状细胞病，这是首个获批通过编辑患者血细胞以产生功能性血红蛋白的遗传治疗方案。 • 临床试验表明，95% 的接受治疗患者在 12 个月内经历了血管闭塞性危象的消除或近乎消除，且在治疗后两年多时间里观察到了持续的反应。 • 该疗法针对一种影响约 10 万名美国人（主要为非洲后裔）的疾病，为此前依赖疼痛管理和输血的患者提供了潜在的治愈可能。

• Elijah Dottery 自婴儿时期就被诊断出患有镰状细胞贫血症，他成为了密歇根大学（U-M）首位接受近日获 FDA 批准的干细胞疗法的患者。 • 该治疗方案在 Michigan Medicine 实施，通过 CRISPR 技术编辑患者自身的干细胞，以产生功能性血红蛋白。 • 这一突破对于全美 10 万多名镰状细胞贫血患者具有重要意义，在以往疗法只能缓解症状的情况下，提供了潜在的治愈可能。

• Texas A&M 研究人员开发出一种鼻喷雾疗法，通过修复炎症和恢复记忆功能来逆转大脑衰老。 • 该治疗方案针对与年龄相关的认知能力下降，在临床前模型中将“脑雾转化为大脑专注”。 • 该成果于 2026 年 4 月 14 日公布，重新塑造了神经退行性疾病的未来治疗方案。

• FDA 已批准一项针对自身免疫性疾病的合成 CAR-T (sCAR-T) 疗法的新药临床研究申请 (IND)。 • 该批准使得临床试验能够在美国患者中测试这种工程细胞疗法，用于治疗难治性自身免疫性疾病。 • sCAR-T 代表了一种将癌症免疫疗法应用于免疫紊乱的新方法，有望提供持久的缓解。

科学家表示，这是一次全球首例治疗，通过细胞治疗重置了一名患有危及生命疾病患者的失控免疫系统。 一名患有三种危及生命的自身免疫性疾病超过十年的女性，在接受细胞治疗重置其失控的免疫系统后，已恢复到接近正常的生活。这名 47 岁的患者在去年于德国 University Hospital Erlangen 接受治疗前，曾尝试过九种不同的治疗方法，但没有一种产生持久效果。当时，她需要每天进行输血并长期服用血液稀释药物来控制病情。阅读详情...

• NIH 于 2026 年 4 月 7 日向 15 家美国机构授予 5 亿美元资助，旨在利用基于 CRISPR 的基因疗法治疗 10 万名患有镰状细胞病的美国人。 • 波士顿儿童医院的第二阶段试验显示，疼痛危象减轻了 94%；总资金将支持 200 名患者，为期五年。 • 该计划旨在响应到 2030 年将美国死亡率降低 17% 的目标；NIH 局长表示，这是“针对欠发达社区的突破”。

• 最新医学研究表明，与单独使用 ixekizumab 相比，ixekizumab 和 tirzepatide 的联合疗法在银屑病关节炎患者中取得了更好的效果。 • 这一发现为这种影响关节和皮肤的慢性炎症性疾病提供了更多的治疗选择。 • 更新后的临床方法有望提高患者的生活质量并改善疾病管理。

• 一名常规治疗方案已全部失效的费城癌症患者，通过在 Rutgers Health 开发并实施的一种新型 T 细胞疗法得以生存。 • 该病例代表了免疫疗法的一次突破性应用，为面临末期癌症诊断且选择有限的患者带来了希望。 • 此次成功证明了先进细胞疗法的治疗潜力，并突显了 Rutgers Health 在引领前沿癌症治疗创新方面的作用。

• 由 UAB 研究人员领导的 MajesTEC-3 临床试验表明，一种新型双药免疫疗法方案可使多发性骨髓瘤患者获得持久缓解。 • 超过 83% 的参试患者在治疗三年后仍存活且病情未进展，这为该潜在的治愈性疗法获得批准提供了支持。 • 这些发现代表了多发性骨髓瘤治疗的重大进展，这种血液癌症在历史上治疗选择有限。

• 美国最高法院于 2026 年 4 月 1 日以 6 比 3 的投票结果裁定，州政府禁止对未成年人进行转化治疗的禁令违反了执业咨询师的 First Amendment（第一修正案）权利。 • 该裁决推翻了加利福尼亚州在 2012 年率先出台的法律，以及 20 多个州禁止旨在改变性取向之相关做法的类似措施。 • 首席大法官 Roberts 撰写了多数意见书，强调了持证专业人员在私人咨询中的言论保护。

• 由 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 领导的一项 2 期临床试验表明，针对 mesothelin 的工程化 CAR-T 细胞在 89 例晚期胰腺癌和卵巢癌患者中显示出 52% 的客观缓解率。 • 该试验结果于 3 月 19 日发表在 《Cancer Cell》 杂志上，结果显示 68% 的缓解患者维持了超过一年的持久反应，而传统化疗的历史缓解率则低于 20%。 • CAR-T 疗法已彻底改变了血液癌症的治疗，但直到最近的工程化进展之前，它对实体瘤一直无效。这一突破可能为每年被诊断出患有胰腺癌和卵巢癌的 40 万名美国人开辟一条新的治疗途径。

• Creative Biolabs 在纽约州 Shirley 宣布推出升级后的下一代药物研发管线，该管线集成了 AI 驱动的抗体工程。 • 该平台利用先进的深度学习技术，加速了 CAR-T 疗法和抗体人源化的开发。 • 这一创新旨在加快医疗保健和制药领域的药物发现，增强精准医学的应用。

• 美国科学与健康委员会 (American Council on Science and Health) 列出了 16 项具有里程碑意义的公共卫生成就，其中包括乔治·华盛顿在 1777 年下令为大陆军接种天花疫苗，使军队免受一种导致每场战斗死亡 10 名士兵的疾病侵害。 • 在 Jonas Salk 的疫苗于 1955 年被认定为安全后，脊髓灰质炎病例大幅下降，而 Albert Sabin 在 20 世纪 60 年代推出的口服版本则实现了社区范围的保护。 • CDC 在 1981 年首次在年轻男性中发现了 AIDS 聚集病例；到 1996 年，在 NIH 支持下的联合抗逆转录病毒治疗将 HIV 变为一种可控疾病，随后 Gilead 等美国公司以及 2003 年启动的 PEPFAR 进一步加强了治疗效果。