Therapy

• HCA Healthcare 公佈了一項發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM) 的新研究，強調了適用於兒童的 CRISPR 基因編輯療法的進展。 • 該研究建立在 TriStar Centennial Medical Center 和 Sarah Cannon Transplant and Cellular Therapy Network 的開創性工作基礎之上，後者每年執行超過 1,600 例細胞治療和移植。 • 關鍵研究人員 Dr. Frangoul 此前曾參與美國首個針對鐮狀細胞疾病的基因編輯臨床試驗，並促成了首個獲得 FDA 批准的 CRISPR 療法。

• FDA 已將 psilocybin 及一種類 MDMA 藥物列入 1 至 2 個月的加速審批軌道，這可能使 psilocybin 成為首個獲得 FDA 批准的迷幻藥物療法。 • 此次快速審批流程是基於 Trump 的行政命令以及優先審查券的使用，有可能在 2026 年底前獲得全面批准。 • 這一轉變得到了精神醫學科學進步的支持，其中最顯著的例子是 Chicago VA Hospital 最近開始招募首批退伍軍人參加針對 PTSD 的 psilocybin 輔助治療計畫。

• FDA 於 2021 年 12 月批准了首個治療原發性免疫球蛋白 A 腎病 (primary immunoglobulin A nephropathy) 的療法，為此罕見腎臟疾病患者標誌著一個重要的里程碑。 • 在這次初步批准之後，數款新型藥物也獲得了 FDA 的加速批准，導致可用治療選項迅速增加。 • 療法的這種「爆發式成長」至關重要，因為它為臨床醫生和患者提供了更強大的醫療干預管線來管理該疾病。

• 監獄官員工會呼籲 HMYOI Wetherby 立即停止此做法，擔心兒童與動物福祉受損。 • 在英國最大的兒童監獄中，原本作為治療動物飼養的寵物雪貂被管理層利用來捕捉老鼠，導致一起血腥事件發生，並引發對兒童及動物福利的擔憂。 • 由於西約克郡 HMYOI Wetherby 的監獄辦公室及場地內老鼠數量激增，這種非傳統的害蟲控制方法於上個月被批准執行。閱讀更多...

• Poolbeg Pharma 將在 NHS 醫院測試該療法，並表示公司也在開發一款 GLP-1 減重藥丸。 • 一家總部位於倫敦的初創公司即將在六家 NHS 醫院對一種藥物進行試驗，該藥物可防止接受癌症免疫療法的人員出現危及生命的副作用。 • Poolbeg Pharma 表示，其口服藥物 POLB 001 可透過防止細胞因子釋放症候群 (CRS) 使血液癌治療更加安全；CRS 是指免疫系統過度反應並攻擊身體，導致器官損壞的現象。閱讀更多...

醫生表示，透過基因改造患者 T 細胞的療法可能為慢性自體免疫疾病提供治癒方案。五名英格蘭的紅斑性狼瘡患者在接受一種革命性的療法（該療法會對患者自身細胞進行基因改造）後達到緩解；醫生稱這是一項醫療突破，有望為患者提供治癒機會。CAR (chimeric antigen receptor) T 細胞療法涉及提取一種被稱為 T 淋巴細胞的白血球（這類細胞對於尋找受感染或受損細胞至關重要），並對其進行工程化改造，使其能識別並摧毀疾病。隨後，這些 T 細胞透過輸注的方式回輸至患者體內，以重設其免疫系統。閱讀更多...

• 前總統 Trump 於 4 月簽署了一項名為「加速嚴重精神疾病醫療治療」的行政命令，旨在加快迷幻藥物輔助治療的研究與藥物批准進程。 • 該命令旨在增加臨床試驗的參與人數，並探索創新研究模型以治療嚴重的精神健康狀況。 • 這一聯邦推動力為密蘇里州的迷幻藥物研究提供了新路徑，而該州立法者多年來一直未能通過類似 legislation。

• 密蘇里州州代表 Dave Griffith 正倡導使用迷幻劑輔助治療來治療患有憂鬱症和創傷後壓力症候群的退伍軍人。 • 該倡議是繼 Donald Trump 在四月簽署名為「加速嚴重精神疾病醫療治療」的行政命令後發起的，旨在加快藥物審批和臨床試驗的參與度。 • 該命令指示衛生與公共服務部部長撥款至少 5,000 萬美元，以支持州政府開發迷幻藥物相關計劃。

• FDA 已批准 Shionogi 的 Xocova (ensitrelvir) 作為首款旨在預防人員接觸 Covid-19 病毒後感染的口服療法。 • 此項批准基於 Scorpio-Pep 試驗，該試驗涉及 2,387 名 12 歲及以上、無症狀但曾接觸過有症狀家庭成員的參與者。 • 該藥物透過抑制病毒複製發揮作用，為在接觸者出現症狀後 72 小時內開始治療的人群提供了一項關鍵的新預防工具。

• UCL 與 UCLH 的研究人員進行了一項試驗，讓 2 期或 3 期大腸直腸癌患者在手術前僅接受九週的 pembrolizumab 免疫治療，挑戰了先進行手術後再接受數月化療的標準治療方法。 • 初步結果顯示，59% 的患者在完成免疫治療並接受手術後，體內未檢測到癌症；且在 33 個月的隨訪期後，所有患者均未出現復發情況。 • 這一結果代表了大腸直腸癌治療方案的重大轉向，表明手術前短期的標靶免疫治療可能比傳統術後化療方案提供更持久的效果。

• 可注射形式的 pembrolizumab 可治療多種癌症，且施打時間可在兩分鐘內完成。 • NHS 宣布，英格蘭每年將有數千名患者受益於這種可用於多種癌症的新型免疫療法治療。 • 這種可注射的 pembrolizumab 透過阻斷一種稱為 PD-1 的蛋白質（該蛋白質會抑制免疫反應）來殺死癌細胞，從而讓免疫系統能夠識別並攻擊癌細胞。閱讀更多...

• FDA 於 4 月 20 日針對一種基於 CRISPR 的嚴重鐮狀細胞貧血症基因療法授予加速批准，這是首款獲批透過編輯患者血細胞以產生功能性血紅蛋白的基因治療。 • 臨床試驗顯示，95% 的受治患者在 12 個月內血管阻塞性危象（vaso-occlusive crises）被消除或幾乎消除，且在治療後兩年以上觀察到持久的療效。 • 該療法針對影響約 10 萬名美國人（主要為非洲裔）的疾病，為此前依賴疼痛管理和輸血的患者提供了潛在的治癒方案。

• Elijah Dottery 自嬰兒時期即被診斷患有鐮狀細胞貧血症，成為首位在 U-M 接受新獲 FDA 核可之幹細胞治療的患者。 • 該治療在 Michigan Medicine 進行，利用經 CRISPR 基因編輯後的患者自身幹細胞來產生功能性血紅蛋白。 • 此突破對於美國 10 萬多名鐮狀細胞貧血症患者具有重大意義，在先前僅能緩解症狀的療法之外，提供了潛在的治癒機會。

• Texas A&M 研究人員開發出一種鼻噴劑療法，透過修復炎症並恢復記憶功能來逆轉大腦衰老。 • 該治療針對與年齡相關的認知能力下降，在臨床前模型中將「腦霧轉化為大腦專注」。 • 該研究於 2026 年 4 月 14 日公布，將重塑未來神經退行性疾病的治療方法。

• FDA已核准一項針對自體免疫疾病的合成CAR-T (sCAR-T) 療法的新藥試驗申請 (IND)。 • 此項核准使得臨床試驗得以在美國針對患有難治性自體免疫疾病的患者測試此工程細胞療法。 • sCAR-T代表一種將癌症免疫療法轉化應用於免疫失調的新穎方法，有望提供持久的緩解。

科學家表示，這項全球首創的治療為一名患有危及生命疾病的患者重設了失調的免疫系統。

• NIH 於 2026 年 4 月 7 日向 15 家美國機構提供了 5 億美元的撥款，用於開發基於 CRISPR 的基因療法，旨在治療 10 萬名患有鐮狀細胞疾病的美國人。 • 波士頓兒童醫院的第二階段臨床試驗顯示，疼痛危機減少了 94%；總資金將在五年內支持 200 名患者。 • 該計劃旨在響應到 2030 年將美國死亡率降低 17% 的目標；NIH 局長表示，這是「針對服務不足群體的突破」。

• 近期醫學研究顯示，與單獨使用 ixekizumab 相比，ixekizumab 與 tirzepatide 的聯合療法在乾癬性關節炎患者中取得了更好的療效。 • 這一發現為治療這種影響關節與皮膚的慢性發炎性疾病提供了更多治療選擇。 • 更新後的臨床治療方法有望提升患者的生活品質與疾病管理水平。

• 一名已耗盡傳統治療方案的費城癌症患者，透過在 Rutgers Health 開發並施行的新型 T 細胞療法得以生存。 • 此病例代表了免疫療法的突破性應用，為面臨末期癌症診斷且治療選擇有限的患者帶來希望。 • 此次成功證明了先進細胞療法的治療潛力，並突顯了 Rutgers Health 在開創尖端癌症治療創新方面的角色。

• 由 UAB 研究人員領導的 MajesTEC-3 臨床試驗證明，一種全新的兩種藥物免疫療法方案可使多發性骨髓瘤患者達到持久的緩解。 • 超過 83% 的受試患者在接受治療三年後仍存活且病情未惡化，這為該項具有潛在治癒能力的治療方案獲得批准提供了支持。 • 研究結果代表了多發性骨髓瘤治療的一次重大進展，這種血液癌症在歷史上治療選擇有限。

• 美國最高法院於 2026 年 4 月 1 日以 6 比 3 的投票結果裁定，州政府禁止對未成年人進行轉向治療的禁令違反了諮詢師的 First Amendment（第一修正案）權利。 • 此項裁決推翻了 California 在 2012 年率先通過的法律，以及 20 多個州禁止旨在改變性傾向之實踐的類似措施。 • 最高法院首席大法官 Roberts 撰寫了多數意見書，強調執業專業人士在私人諮詢中的言論保護權。

• 由 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 主導的一項第二期臨床試驗表明，針對 mesothelin 的工程化 CAR-T 細胞在 89 名晚期胰臟癌和卵巢癌患者中顯示出 52% 的總體緩解率。 • 該試驗結果於 3 月 19 日發表在《Cancer Cell》期刊，結果顯示 68% 的緩解患者其反應持續時間超過一年，而傳統化療的歷史緩解率則低於 20%。 • CAR-T 療法已徹底改變了血液癌症的治療，但直到近期工程技術進步之前，對實體腫瘤一直缺乏效果；這可能為每年診斷出胰臟癌和卵巢癌的 40 萬名美國患者開啟一條新的治療途徑。

• Creative Biolabs 於紐約州 Shirley 宣布推出升級的次世代藥物研發管線，整合了 AI 驅動的抗體工程。 • 該平台利用先進的深度學習技術，加速 CAR-T 療法與抗體人源化（antibody humanization）的開發。 • 此項創新旨在加快醫療保健與製藥領域的藥物發現速度，並增強精準醫療的應用。

• American Council on Science and Health 列出了 16 項里程碑式的公共衛生成就，其中包括 George Washington 在 1777 年下令對 Continental Army 進行天花接種，使軍隊免於一種每場戰鬥死亡人數中就有 10 人死於該病的疾病影響。 • 在 Jonas Salk 的疫苗於 1955 年被認定為安全後，小兒麻痺病例大幅下降，隨後 Albert Sabin 在 1960 年代推出的口服疫苗版本實現了社區範圍的保護。 • CDC 在 1981 年於年輕男性中發現了首批 AIDS 聚集病例；到 1996 年，由 NIH 支持的聯合抗逆轉錄病毒療法將 HIV 轉變為一種可控制的疾病，並在 2003 年得到了 Gilead 等美國公司以及 PEPFAR 的支持。