Therapy

• FDA 於 4 月 20 日針對一種基於 CRISPR 的嚴重鐮狀細胞貧血症基因療法授予加速批准，這是首款獲批透過編輯患者血細胞以產生功能性血紅蛋白的基因治療。 • 臨床試驗顯示，95% 的受治患者在 12 個月內血管阻塞性危象（vaso-occlusive crises）被消除或幾乎消除，且在治療後兩年以上觀察到持久的療效。 • 該療法針對影響約 10 萬名美國人（主要為非洲裔）的疾病，為此前依賴疼痛管理和輸血的患者提供了潛在的治癒方案。

• Elijah Dottery 自嬰兒時期即被診斷患有鐮狀細胞貧血症，成為首位在 U-M 接受新獲 FDA 核可之幹細胞治療的患者。 • 該治療在 Michigan Medicine 進行，利用經 CRISPR 基因編輯後的患者自身幹細胞來產生功能性血紅蛋白。 • 此突破對於美國 10 萬多名鐮狀細胞貧血症患者具有重大意義，在先前僅能緩解症狀的療法之外，提供了潛在的治癒機會。

• Texas A&M 研究人員開發出一種鼻噴劑療法，透過修復炎症並恢復記憶功能來逆轉大腦衰老。 • 該治療針對與年齡相關的認知能力下降，在臨床前模型中將「腦霧轉化為大腦專注」。 • 該研究於 2026 年 4 月 14 日公布，將重塑未來神經退行性疾病的治療方法。

• FDA已核准一項針對自體免疫疾病的合成CAR-T (sCAR-T) 療法的新藥試驗申請 (IND)。 • 此項核准使得臨床試驗得以在美國針對患有難治性自體免疫疾病的患者測試此工程細胞療法。 • sCAR-T代表一種將癌症免疫療法轉化應用於免疫失調的新穎方法，有望提供持久的緩解。

科學家表示，這項全球首創的治療為一名患有危及生命疾病的患者重設了失調的免疫系統。

• NIH 於 2026 年 4 月 7 日向 15 家美國機構提供了 5 億美元的撥款，用於開發基於 CRISPR 的基因療法，旨在治療 10 萬名患有鐮狀細胞疾病的美國人。 • 波士頓兒童醫院的第二階段臨床試驗顯示，疼痛危機減少了 94%；總資金將在五年內支持 200 名患者。 • 該計劃旨在響應到 2030 年將美國死亡率降低 17% 的目標；NIH 局長表示，這是「針對服務不足群體的突破」。