Approvals

• Die FDA hat in der ersten Hälfte 2026 fünf First-in-Class-Therapien zugelassen, die auf Adipositas, AML, Nierenerkrankungen, Hörverlust und Blasenkrebs abzielen. • Am 14. April erhielt Travere Therapeutics die Zulassung für sparsentan (Filspari), die erste spezifisch zugelassene Behandlung für fokale segmentale Glomerulosklerose (FSGS), eine seltene Nierenerkrankung. • Diese Zulassungen sind von Bedeutung, da sie Off-Label-Anwendungen oder belastende parenterale Behandlungen durch zugänglichere Optionen ersetzen, wie etwa rein orale Schemata, die eine Behandlung der Patienten zu Hause ermöglichen.

• Die FDA hat im Jahr 2026 sechs neuartige Medikamente für pädiatrische Patienten unter 18 Jahren zugelassen, darunter Copper histidinate (Zycubo) von Sentynl Therapeutics Inc. • Zycubo wurde am 12. Januar 2026 zugelassen und ist für die Behandlung des Menkes-Syndroms bei Kindern mittels einer subkutanen Formulierung indiziert. • Klinische Daten aus zwei Open-Label-Studien zeigten, dass Patienten, die die Behandlung innerhalb von vier Wochen nach der Geburt begannen, eine 78%ige Reduktion des Sterberisikos erfuhren.

• Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat in der ersten Hälfte des Jahres 2026 22 neuartige Medikamente zugelassen und damit die Behandlungsoptionen in verschiedenen medizinischen Fachgebieten erweitert. • Zu den wichtigsten Zulassungen gehört Kupfer-Histidinat (zuvor CUTX-101) für die Menkes-Krankheit, gestützt durch zwei Open-Label-Studien mit 129 Patienten, die über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren subkutan behandelt wurden. • Die FDA erteilte zudem die Zulassung für eine neue Behandlung gegen leichte bis mittelschwere Alzheimer-Krankheit (AD), basierend auf Daten aus klinischen Phase-3-Studien sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern.

• Das American Journal of Health-System Pharmacy hat die pharmazeutische Pipeline für neuartige Medikamentenzulassungen skizziert, die zwischen dem 1. Quartal 2026 und dem 4. Quartal 2026 erwartet werden. • Die kommende Pipeline konzentriert sich auf Therapien für seltene erblichen genetischen Defekte, immunologische und entzündliche Erkrankungen sowie Fortschritte in der Gentherapie und der gezielten Onkologie. • Diese Nachverfolgung ist für Apotheker im Gesundheitssystem entscheidend, um Krankenhausformulare effektiv zu verwalten, finanzielle Ressourcen zuzuweisen und die Patientenversorgung zu optimieren.

• Die FDA hat die Prüfung eines ergänzenden biologischen Zulassungsantrags (sBLA) verlängert, der am 8. Mai 2026 von Eisai und Biogen eingereicht wurde. • Der Antrag betrifft ein einmal wöchentliches subkutanes Autoinjektor-Startschema für lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), das zur Behandlung der frühen Alzheimer-Krankheit eingesetzt wird. • Diese regulatorische Verzögerung verschiebt das Aktionsdatum gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 24. August 2026.

• Regulierungsbehörden integrieren zunehmend Real-World Evidence (RWE) in den Arzneimittelzulassungsprozess, um traditionelle randomisierte klinische Studien zu ergänzen. • Dieser Wandel nutzt Real-World Data (RWD), die aus elektronischen Patientenakten, administrativen Abrechnungsdatenbanken, Krankheitsregistern und digitalen Gesundheitstools stammen. • Die Einführung von RWE ermöglicht ein umfassenderes Verständnis der Patientengesundheit und der Gesundheitsversorgung, was die Entscheidungsfindung für Pharmaunternehmen potenziell beschleunigen kann.

• Die FDA hat am 17. März 2026 Icotyde (icotrokinra) zugelassen, das von Johnson & Johnson Innovative Medicine entwickelt wurde. • Das Medikament ist ein Interleukin-23 (IL-23)-Rezeptor-Antagonist, der speziell für Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis angezeigt ist. • Diese Zulassung bietet eine neue therapeutische Option zur Behandlung einer chronisch entzündlichen Hauterkrankung durch die gezielte Beeinflussung spezifischer Immunantworten.

Das heutige Bundesbudget sieht 500 Millionen Dollar vor, um Genehmigungsverfahren für Wohnbau-, Energie- und Bergbauprojekte zu beschleunigen. Verfolgen Sie die heutigen Nachrichten live. Erhalten Sie unsere Breaking-News-E-Mails, die kostenlose App oder den täglichen News-Podcast. Guten Morgen, hier ist Krishani Dhanji. Freunde, es ist Budgetwoche, und wenn Sie mich fragen, ist sie sehr schnell gekommen! Wir erhalten noch einige letzte Ankündigungen der Regierung, bevor Jim Chalmers morgen sein Budget vorlegt. Dazu gehören Mittel zur Beschleunigung von Umweltgenehmigungen zur Steigerung der Produktivität (mehr dazu gleich). Natürlich sind alle großen Themen – einschließlich Reformen der Kapitalertragssteuer, des Negative Gearing und von Trusts – bereits seit Wochen bekannt. Weiterlesen...