Approvals

• Die FDA hat in der ersten Hälfte 2026 fünf First-in-Class-Therapien zugelassen, die auf Adipositas, AML, Nierenerkrankungen, Hörverlust und Blasenkrebs abzielen. • Am 14. April erhielt Travere Therapeutics die Zulassung für sparsentan (Filspari), die erste spezifisch zugelassene Behandlung für fokale segmentale Glomerulosklerose (FSGS), eine seltene Nierenerkrankung. • Diese Zulassungen sind von Bedeutung, da sie Off-Label-Anwendungen oder belastende parenterale Behandlungen durch zugänglichere Optionen ersetzen, wie etwa rein orale Schemata, die eine Behandlung der Patienten zu Hause ermöglichen.

• Gesundheitsbehörden haben eine Warnung vor einem mehrstaatigen Anstieg der Cyclosporiasis herausgegeben, einer parasitären Magen-Darm-Erkrankung, mit über 450 gemeldeten Fällen in 18 Bundesstaaten. • Michigan ist die am stärksten betroffene Region mit mehr als 300 der Gesamtfälle, obwohl Beamte warnen, dass die tatsächliche Zahl aufgrund von Untererfassungen wahrscheinlich höher liegt. • Der Bericht hebt zudem wichtige medizinische Entwicklungen hervor, darunter die Sicherheitsüberwachung psychedelischer Therapien durch einen Yale-Psychiater sowie neue FDA-Zulassungen für Gen-, Zell- und Nephrologie-Therapien.

• Die FDA hat im Jahr 2026 sechs neuartige Medikamente für pädiatrische Patienten unter 18 Jahren zugelassen, darunter Copper histidinate (Zycubo) von Sentynl Therapeutics Inc. • Zycubo wurde am 12. Januar 2026 zugelassen und ist für die Behandlung des Menkes-Syndroms bei Kindern mittels einer subkutanen Formulierung indiziert. • Klinische Daten aus zwei Open-Label-Studien zeigten, dass Patienten, die die Behandlung innerhalb von vier Wochen nach der Geburt begannen, eine 78%ige Reduktion des Sterberisikos erfuhren.

• Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat in der ersten Hälfte des Jahres 2026 22 neuartige Medikamente zugelassen und damit die Behandlungsoptionen in verschiedenen medizinischen Fachgebieten erweitert. • Zu den wichtigsten Zulassungen gehört Kupfer-Histidinat (zuvor CUTX-101) für die Menkes-Krankheit, gestützt durch zwei Open-Label-Studien mit 129 Patienten, die über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren subkutan behandelt wurden. • Die FDA erteilte zudem die Zulassung für eine neue Behandlung gegen leichte bis mittelschwere Alzheimer-Krankheit (AD), basierend auf Daten aus klinischen Phase-3-Studien sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern.

• Das American Journal of Health-System Pharmacy hat die pharmazeutische Pipeline für neuartige Medikamentenzulassungen skizziert, die zwischen dem 1. Quartal 2026 und dem 4. Quartal 2026 erwartet werden. • Die kommende Pipeline konzentriert sich auf Therapien für seltene erblichen genetischen Defekte, immunologische und entzündliche Erkrankungen sowie Fortschritte in der Gentherapie und der gezielten Onkologie. • Diese Nachverfolgung ist für Apotheker im Gesundheitssystem entscheidend, um Krankenhausformulare effektiv zu verwalten, finanzielle Ressourcen zuzuweisen und die Patientenversorgung zu optimieren.

• Die FDA hat die Prüfung eines ergänzenden biologischen Zulassungsantrags (sBLA) verlängert, der am 8. Mai 2026 von Eisai und Biogen eingereicht wurde. • Der Antrag betrifft ein einmal wöchentliches subkutanes Autoinjektor-Startschema für lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), das zur Behandlung der frühen Alzheimer-Krankheit eingesetzt wird. • Diese regulatorische Verzögerung verschiebt das Aktionsdatum gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 24. August 2026.

• Regulierungsbehörden integrieren zunehmend Real-World Evidence (RWE) in den Arzneimittelzulassungsprozess, um traditionelle randomisierte klinische Studien zu ergänzen. • Dieser Wandel nutzt Real-World Data (RWD), die aus elektronischen Patientenakten, administrativen Abrechnungsdatenbanken, Krankheitsregistern und digitalen Gesundheitstools stammen. • Die Einführung von RWE ermöglicht ein umfassenderes Verständnis der Patientengesundheit und der Gesundheitsversorgung, was die Entscheidungsfindung für Pharmaunternehmen potenziell beschleunigen kann.

• Die FDA hat am 17. März 2026 Icotyde (icotrokinra) zugelassen, das von Johnson & Johnson Innovative Medicine entwickelt wurde. • Das Medikament ist ein Interleukin-23 (IL-23)-Rezeptor-Antagonist, der speziell für Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis angezeigt ist. • Diese Zulassung bietet eine neue therapeutische Option zur Behandlung einer chronisch entzündlichen Hauterkrankung durch die gezielte Beeinflussung spezifischer Immunantworten.