Approvals

• Los funcionarios de salud pública han emitido una alerta sobre el aumento multiestatal de la ciclosporosis, una enfermedad gastrointestinal parasitaria, con más de 450 casos reportados en 18 estados. • Michigan es la región más afectada, concentrando más de 300 de los casos totales, aunque los funcionarios advierten que la cifra real es probablemente mayor debido al subregistro. • El informe también destaca avances médicos críticos, incluyendo el monitoreo de seguridad de las terapias psicodélicas por parte de un psiquiatra de Yale y nuevas aprobaciones de la FDA para terapias génicas, celulares y de nefrología.

• La FDA aprobó cinco terapias pioneras durante la primera mitad de 2026, dirigidas a la obesidad, la AML, la enfermedad renal, la pérdida auditiva y el cáncer de vejiga. • El 14 de abril, Travere Therapeutics recibió la aprobación para sparsentan (Filspari), el primer tratamiento aprobado específicamente para la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS), una enfermedad renal rara. • Estas aprobaciones son significativas ya que sustituyen tratamientos parenterales onerosos o el uso de fármacos fuera de indicación (off-label) por opciones más accesibles, como regímenes totalmente orales que permiten tratar a los pacientes en casa.

• La FDA aprobó seis fármacos novedosos para pacientes pediátricos menores de 18 años en 2026, incluido Copper histidinate (Zycubo) de Sentynl Therapeutics Inc. • Aprobado el 12 de enero de 2026, Zycubo está indicado para el tratamiento de la enfermedad de Menkes en niños mediante una formulación subcutánea. • Los datos clínicos de dos ensayos abiertos mostraron que los pacientes que iniciaron el tratamiento dentro de las cuatro semanas posteriores al nacimiento experimentaron una reducción del 78% en el riesgo de muerte.

• La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) aprobó 22 fármacos novedosos durante el primer semestre de 2026, ampliando las opciones de tratamiento en diversas especialidades médicas. • Las aprobaciones clave incluyen el histidinato de cobre (anteriormente CUTX-101) para la enfermedad de Menkes, respaldado por dos estudios abiertos que involucraron a 129 pacientes tratados mediante administración subcutánea durante hasta 3 años. • La FDA también concedió la aprobación para un nuevo tratamiento dirigido a la enfermedad de Alzheimer (AD) de leve a moderada, basado en datos de ensayos clínicos de fase 3 tanto en poblaciones adultas como pediátricas.

• El American Journal of Health-System Pharmacy ha detallado la cartera de fármacos novedosos cuyas aprobaciones se anticipan entre el 1T 2026 y el 4T 2026. • La próxima cartera se centra en terapias para trastornos genéticos hereditarios raros, enfermedades inmunológicas e inflamatorias, y avances en terapia génica y oncología dirigida. • Este seguimiento es fundamental para que los farmacéuticos de los sistemas de salud gestionen eficazmente los formularios hospitalarios, asignen recursos financieros y optimicen la atención al paciente.

• La FDA extendió su revisión de una solicitud suplementaria de licencia biológica (sBLA) presentada por Eisai y Biogen el 8 de mayo de 2026. • La solicitud se refiere a un régimen de inicio mediante autoinyector subcutáneo una vez a la semana para lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), utilizado para tratar la enfermedad de Alzheimer temprana. • Este retraso regulatorio desplaza la fecha de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) al 24 de agosto de 2026.

• Los organismos reguladores están integrando cada vez más la evidencia del mundo real (RWE) en el proceso de aprobación de fármacos para complementar los ensayos clínicos aleatorios tradicionales. • Este cambio utiliza datos del mundo real (RWD) provenientes de registros electrónicos de salud, bases de datos de reclamaciones administrativas, registros de enfermedades y herramientas de salud digital. • La adopción de RWE permite una comprensión más exhaustiva de la salud del paciente y de la prestación de servicios sanitarios, acelerando potencialmente la toma de decisiones para las compañías farmacéuticas.

• La FDA aprobó Icotyde (icotrokinra), desarrollado por Johnson & Johnson Innovative Medicine, el 17 de marzo de 2026. • El fármaco es un antagonista del receptor de la interleucina-23 (IL-23) indicado específicamente para pacientes con psoriasis en placas de moderada a grave. • Esta aprobación proporciona una nueva opción terapéutica para el manejo de una afección cutánea inflamatoria crónica al dirigirse a respuestas inmunitarias específicas.