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• NanoViricides comenzará un ensayo clínico la próxima semana para el fármaco oral NV-387 con el fin de tratar un brote expansivo de Ébola en la República Democrática del Congo. • El brote actual de la variante Bundibugyo Ebolavirus tiene una tasa de letalidad bruta del 48% y no cuenta con tratamiento ni vacuna aprobados. • El virus se ha extendido a campamentos de desplazados que albergan a más de 4,4 millones de personas, creando una población de alto riesgo con saneamiento y recursos médicos deficientes.

• La FDA se reunirá este miércoles para recopilar aportaciones del público y de las partes interesadas de la industria para la próxima Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (Prescription Drug User Fee Act), que establecerá las prioridades de la agencia para los años fiscales 2028–2032. • La firma de políticas sanitarias Aviva Strategies señaló en un memorando del viernes que el Rare Disease Innovation Hub de la FDA está trabajando para alinear el Center for Drug Evaluation and Research y el Center for Biologics Evaluation and Research. • Esta alineación tiene como objetivo resolver un problema de coordinación persistente para los desarrolladores que crean tratamientos para enfermedades raras.

• NanoViricides anunció el 8 de septiembre de 2026 que ha registrado un ensayo clínico de Fase II para las gomitas orales NV-387 para tratar el brote de ebolavirus Bundibugyo en la República Democrática del Congo. • La empresa informa que NV-387 tuvo previamente un mejor desempeño que el fármaco Remdesivir en un modelo animal letal de una enfermedad viral. • Este ensayo aborda una brecha crítica en la atención médica debido a que actualmente no existe ninguna vacuna o tratamiento aprobado para la cepa específica de ebolavirus que está causando el brote en expansión.

• Bélgica y los Países Bajos han desarrollado algunos de los ecosistemas de ciencias de la vida más robustos de Europa a través de una combinación de instituciones de investigación de primer nivel y talento biotecnológico. • La inversión en estas regiones está actualmente fragmentada y la financiación en etapas tempranas sigue siendo escasa para los nuevos emprendimientos. • Las iniciativas biotecnológicas nacionales y el apoyo de la Unión Europea sirven como los principales catalizadores para escalar estas fortalezas científicas hacia mercados comerciales más amplios.

• La FDA ha aprobado Pasatru™ (garetosmab-grts) como el primer y único tratamiento para reducir las nuevas lesiones de osificación heterotópica (HO) y los brotes evaluados por clínicos en adultos con Fibrodisplasia Osificante Progresiva (FOP). • La aprobación es el resultado del ensayo clínico de Fase 3 OPTIMA, un estudio multinacional diseñado para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del fármaco en pacientes con FOP activa. • Este avance es significativo ya que proporciona una opción terapéutica dirigida para una enfermedad rara, respaldada por designaciones previas de Fast Track y Orphan Drug de la FDA, la EMA y el Ministerio de Salud de Japón.

• NanoViricides ha recibido la aprobación regulatoria para lanzar un ensayo clínico de Fase II de las gomitas orales NV-387 para tratar el Ébola en la República Democrática del Congo. • El ensayo tiene como objetivo combatir el brote actual, descrito como el más grande y expansivo en la historia de la región. • Liderado por el Profesor Katoto y apoyado por expertos como el Fogarty Fellow Patrick, el estudio aprovecha redes especializadas de investigación de implementación para escalar tratamientos novedosos.

• NanoViricides ha recibido la aprobación regulatoria para lanzar un ensayo clínico de Fase II de las gomitas orales NV-387, diseñadas como tratamiento para el virus del Ébola. • El ensayo se llevará a cabo en la República Democrática del Congo para combatir el brote de Ébola más grande y de expansión más rápida registrado hasta ahora. • La urgencia del tratamiento se ha intensificado debido a que el virus se está extendiendo a campamentos de desplazados que albergan a más de 4,4 millones de personas, donde el saneamiento deficiente y la escasez de recursos médicos aumentan el riesgo.

• La FDA ha aprobado una nueva inmunoterapia viral diseñada específicamente para pacientes que padecen melanoma avanzado resistente al tratamiento. • Esta aprobación proporciona una nueva opción terapéutica fundamental para los pacientes con cáncer que no han respondido a los tratamientos estándar actuales. • La autorización se concede bajo condiciones en las que la disponibilidad continua en el mercado puede depender de la verificación de los beneficios clínicos.

• Moderna ha puesto en marcha un ensayo clínico de fase 1 en humanos (NCT07737717) para mRNA-1469, una vacuna en investigación dirigida contra el virus del Ébola Bundibugyo (BDBV). • El estudio se está llevando a cabo en tres centros de Canadá y tiene como objetivo inscribir a aproximadamente 80 participantes adultos sanos para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad. • Este avance es crítico ya que, si bien existen vacunas para el virus del Ébola Zaire, actualmente no hay vacunas aprobadas para proteger contra el BDBV, que ha provocado brotes en la República Democrática del Congo.

• Un panel asesor del Congreso ha advertido que EE. UU. está perdiendo su liderazgo en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, calificando esta tendencia como un asunto de seguridad nacional. • Para combatir esto, el panel recomienda implementar políticas de apoyo, incluyendo una designación de plataforma de la FDA finalizada y la adopción de diseños de ensayos novedosos para poblaciones pequeñas de pacientes. • La FDA ya está tomando medidas a través de un nuevo programa piloto para acortar el tiempo desde la identificación del fármaco hasta los estudios en humanos y mejorar la calidad de las solicitudes.