Therapy

• Des chercheurs de UCL et UCLH ont mené un essai dans lequel des patients atteints d'un cancer colorectal de stade 2 ou 3 ont reçu seulement neuf semaines d'immunothérapie au pembrolizumab avant l'intervention chirurgicale, remettant en question l'approche standard consistant en une chirurgie suivie de plusieurs mois de chimiothérapie. • Les premiers résultats ont montré que 59 % des patients n'avaient plus de cancer détectable après avoir terminé l'immunothérapie et subi la chirurgie, et après 33 mois de suivi, aucun des patients n'a connu de rechute. • Ce résultat représente un changement significatif dans les protocoles de traitement du cancer colorectal, suggérant que de courtes cures d'immunothérapie ciblée avant la chirurgie pourraient offrir des résultats plus durables que les régimes de chimiothérapie postopératoires conventionnels.

Le pembrolizumab injectable peut traiter plusieurs types de cancer et peut être administré en moins de deux minutes. Des milliers de patients à travers l'Angleterre bénéficieront chaque année d'un nouveau traitement d'immunothérapie utilisable pour plusieurs types de cancer, a annoncé le NHS. La forme injectable du pembrolizumab, qui peut être administrée en moins de deux minutes, détruit les cellules cancéreuses en bloquant une protéine appelée PD-1, laquelle agit comme un frein aux réponses immunitaires, permettant ainsi au système immunitaire de reconnaître et d'attaquer les cellules cancéreuses. Lire la suite...

• La FDA a accordé une approbation accélérée le 20 avril à une thérapie génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose sévère, marquant le premier traitement génétique approuvé modifiant les cellules sanguines des patients pour produire une hémoglobine fonctionnelle. • Les essais cliniques ont démontré que 95 % des patients traités ont connu une élimination ou une quasi-élimination des crises vaso-occlusives dans les 12 mois, avec des réponses durables observées pendant plus de deux ans après le traitement. • La thérapie s'adresse à une maladie touchant environ 100 000 Américains, principalement d'origine africaine, offrant un remède potentiel aux patients qui dépendaient auparavant de la gestion de la douleur et des transfusions sanguines.

• Elijah Dottery, diagnostiqué avec une anémie falciforme dès son plus jeune âge, est devenu le premier patient de l'U-M à recevoir la thérapie par cellules souches nouvellement approuvée par la FDA. • Le traitement utilise les propres cellules souches du patient, modifiées via CRISPR pour produire une hémoglobine fonctionnelle, et a été administré à Michigan Medicine. • Cette avancée est cruciale pour plus de 100 000 patients américains atteints d'anémie falciforme, offrant un remède potentiel là où les thérapies précédentes ne géraient que les symptômes.

• Des chercheurs de Texas A&M ont mis au point une thérapie par spray nasal qui inverse le vieillissement du cerveau en guérissant l'inflammation et en restaurant la fonction mémorielle. • Le traitement cible le déclin cognitif lié à l'âge, transformant le « brouillard cérébral en concentration cérébrale » dans des modèles précliniques. • Annoncé le 14 avril 2026, ce traitement redéfinit les futures thérapies contre les maladies neurodégénératives.

• La FDA a approuvé une demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour la thérapie CAR-T synthétique (sCAR-T) ciblant les pathologies auto-immunes. • Cette autorisation permet le lancement d'essais cliniques pour tester cette thérapie cellulaire modifiée chez des patients américains souffrant de maladies auto-immunes réfractaires. • La sCAR-T représente une approche novatrice adaptant l'immunothérapie contre le cancer aux troubles immunitaires, offrant potentiellement des rémissions durables.

Le traitement a réinitialisé le système immunitaire défaillant d'une patiente souffrant de pathologies engageant le pronostic vital, selon des scientifiques, une première mondiale. • Une femme qui vivait avec trois maladies auto-immunes potentiellement mortelles depuis plus d'une décennie a retrouvé une vie quasi normale après qu'une thérapie cellulaire a réinitialisé son système immunitaire déréglé. • La patiente de 47 ans avait suivi neuf traitements différents, dont aucun n'avait d'effet durable, avant de recevoir cette thérapie l'année dernière à l'University Hospital Erlangen en Allemagne. • À l'époque, elle nécessitait des transfusions sanguines quotidiennes et des médicaments anticoagulants permanents pour contrôler sa maladie.

• Le 7 avril 2026, le NIH a accordé 500 millions de dollars de subventions à 15 institutions américaines pour des thérapies géniques basées sur CRISPR visant 100 000 Américains atteints de drépanocytose. • Les essais de phase 2 à Boston Children's montrent une réduction de 94 % des crises douloureuses ; le financement total soutient 200 patients sur cinq ans. • Cette initiative répond à l'objectif de réduire la mortalité de 17 % aux États-Unis d'ici 2030 ; une « percée pour les communautés mal desservies », selon le directeur du NIH.

• Une thérapie combinée d'ixekizumab et de tirzepatide produit de meilleurs résultats chez les patients atteints de rhumatisme psoriasique que l'ixekizumab seul, selon des recherches médicales récentes. • Cette découverte fait progresser les options de traitement pour cette pathologie inflammatoire chronique affectant les articulations et la peau. • La mise à jour des approches cliniques pourrait améliorer la qualité de vie des patients et la gestion de la maladie.

• Un patient atteint de cancer à Philadelphie, qui avait épuisé toutes les options de traitement conventionnelles, a été maintenu en vie grâce à une nouvelle thérapie à base de cellules T développée et administrée à Rutgers Health. • Ce cas représente une application révolutionnaire de l'immunothérapie, offrant un espoir aux patients confrontés à un diagnostic de cancer terminal avec des options limitées. • Ce succès démontre le potentiel thérapeutique des thérapies cellulaires avancées et souligne le rôle de Rutgers Health dans l'innovation de traitements anticancéreux de pointe.