Therapy

• La FDA a accordé une approbation accélérée le 20 avril à une thérapie génique basée sur CRISPR pour la drépanocytose sévère, marquant le premier traitement génétique approuvé modifiant les cellules sanguines des patients pour produire une hémoglobine fonctionnelle. • Les essais cliniques ont démontré que 95 % des patients traités ont connu une élimination ou une quasi-élimination des crises vaso-occlusives dans les 12 mois, avec des réponses durables observées pendant plus de deux ans après le traitement. • La thérapie s'adresse à une maladie touchant environ 100 000 Américains, principalement d'origine africaine, offrant un remède potentiel aux patients qui dépendaient auparavant de la gestion de la douleur et des transfusions sanguines.

• Elijah Dottery, diagnostiqué avec une anémie falciforme dès son plus jeune âge, est devenu le premier patient de l'U-M à recevoir la thérapie par cellules souches nouvellement approuvée par la FDA. • Le traitement utilise les propres cellules souches du patient, modifiées via CRISPR pour produire une hémoglobine fonctionnelle, et a été administré à Michigan Medicine. • Cette avancée est cruciale pour plus de 100 000 patients américains atteints d'anémie falciforme, offrant un remède potentiel là où les thérapies précédentes ne géraient que les symptômes.

• Des chercheurs de Texas A&M ont mis au point une thérapie par spray nasal qui inverse le vieillissement du cerveau en guérissant l'inflammation et en restaurant la fonction mémorielle. • Le traitement cible le déclin cognitif lié à l'âge, transformant le « brouillard cérébral en concentration cérébrale » dans des modèles précliniques. • Annoncé le 14 avril 2026, ce traitement redéfinit les futures thérapies contre les maladies neurodégénératives.

• La FDA a approuvé une demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour la thérapie CAR-T synthétique (sCAR-T) ciblant les pathologies auto-immunes. • Cette autorisation permet le lancement d'essais cliniques pour tester cette thérapie cellulaire modifiée chez des patients américains souffrant de maladies auto-immunes réfractaires. • La sCAR-T représente une approche novatrice adaptant l'immunothérapie contre le cancer aux troubles immunitaires, offrant potentiellement des rémissions durables.

Le traitement a réinitialisé le système immunitaire défaillant d'une patiente souffrant de pathologies engageant le pronostic vital, selon des scientifiques, une première mondiale. • Une femme qui vivait avec trois maladies auto-immunes potentiellement mortelles depuis plus d'une décennie a retrouvé une vie quasi normale après qu'une thérapie cellulaire a réinitialisé son système immunitaire déréglé. • La patiente de 47 ans avait suivi neuf traitements différents, dont aucun n'avait d'effet durable, avant de recevoir cette thérapie l'année dernière à l'University Hospital Erlangen en Allemagne. • À l'époque, elle nécessitait des transfusions sanguines quotidiennes et des médicaments anticoagulants permanents pour contrôler sa maladie.

• Le 7 avril 2026, le NIH a accordé 500 millions de dollars de subventions à 15 institutions américaines pour des thérapies géniques basées sur CRISPR visant 100 000 Américains atteints de drépanocytose. • Les essais de phase 2 à Boston Children's montrent une réduction de 94 % des crises douloureuses ; le financement total soutient 200 patients sur cinq ans. • Cette initiative répond à l'objectif de réduire la mortalité de 17 % aux États-Unis d'ici 2030 ; une « percée pour les communautés mal desservies », selon le directeur du NIH.

• Une thérapie combinée d'ixekizumab et de tirzepatide produit de meilleurs résultats chez les patients atteints de rhumatisme psoriasique que l'ixekizumab seul, selon des recherches médicales récentes. • Cette découverte fait progresser les options de traitement pour cette pathologie inflammatoire chronique affectant les articulations et la peau. • La mise à jour des approches cliniques pourrait améliorer la qualité de vie des patients et la gestion de la maladie.

• Un patient atteint de cancer à Philadelphie, qui avait épuisé toutes les options de traitement conventionnelles, a été maintenu en vie grâce à une nouvelle thérapie à base de cellules T développée et administrée à Rutgers Health. • Ce cas représente une application révolutionnaire de l'immunothérapie, offrant un espoir aux patients confrontés à un diagnostic de cancer terminal avec des options limitées. • Ce succès démontre le potentiel thérapeutique des thérapies cellulaires avancées et souligne le rôle de Rutgers Health dans l'innovation de traitements anticancéreux de pointe.

• L'essai clinique MajesTEC-3, dirigé par des chercheurs de l'UAB, démontre qu'un nouveau schéma d'immunothérapie composé de deux médicaments peut conduire à une rémission durable pour les patients atteints de myélome multiple. • Plus de 83 % des patients inscrits à l'essai sont toujours en vie et sans progression de la maladie trois ans après le traitement, ce qui appuie l'approbation de ce traitement potentiellement curatif. • Ces résultats représentent une avancée significative pour le myélome multiple, un cancer du sang pour lequel les options de traitement étaient historiquement limitées.

• Le 1er avril 2026, la Cour suprême des États-Unis a statué, par 6 voix contre 3, que les interdictions étatiques des thérapies de conversion pour les mineurs violent les droits des conseillers au titre du Premier Amendement. • Cette décision annule la loi pionnière de la Californie de 2012 ainsi que des mesures similaires dans plus de 20 États interdisant les pratiques visant à modifier l'orientation sexuelle. • Le juge en chef Roberts a rédigé l'opinion majoritaire, mettant l'accent sur la protection de la liberté d'expression des professionnels agréés dans le cadre de conseils privés.

• Un essai clinique de phase 2 dirigé par le Memorial Sloan Kettering Cancer Center a démontré que les cellules CAR-T modifiées ciblant la mésothéline présentaient un taux de réponse globale de 52 % chez 89 patients atteints de cancers avancés du pancréas et de l'ovaire. • L'essai, dont les résultats ont été publiés le 19 mars dans Cancer Cell, a montré des réponses durables dépassant un an chez 68 % des patients répondants, comparativement aux taux de réponse historiques inférieurs à 20 % avec la chimiothérapie conventionnelle. • La thérapie CAR-T a révolutionné le traitement des cancers du sang mais est restée inefficace contre les tumeurs solides jusqu'aux récentes avancées en ingénierie, ouvrant potentiellement une nouvelle voie thérapeutique pour les 400 000 Américains diagnostiqués annuellement avec des cancers du pancréas et de l'ovaire.

• Creative Biolabs a annoncé le lancement d'un pipeline de découverte de médicaments de nouvelle génération amélioré, intégrant l'ingénierie des anticorps pilotée par l'IA à Shirley, New York. • La plateforme accélère le développement des thérapies CAR-T et l'humanisation des anticorps en utilisant des techniques avancées d'apprentissage profond (deep learning). • Cette innovation vise à accélérer la découverte de médicaments dans les secteurs de la santé et de la pharmacie, renforçant ainsi les applications de la médecine de précision.

L'American Council on Science and Health énumère 16 réalisations marquantes de la santé publique, notamment l'ordre donné par George Washington en 1777 pour l'inoculation de la variole au sein de l'Armée continentale, sauvant ainsi des troupes d'une maladie qui tuait 10 soldats pour chaque décès au combat. Les cas de polio ont chuté drastiquement après que le vaccin de Jonas Salk en 1955 a été jugé sûr, la version orale d'Albert Sabin dans les années 1960 permettant une protection à l'échelle communautaire. Le CDC a identifié les premiers foyers de SIDA en 1981 chez de jeunes hommes ; en 1996, la thérapie antirétrovirale combinée soutenue par le NIH a transformé le VIH en une condition gérable, renforcée par des entreprises américaines comme Gilead et le PEPFAR en 2003. Ces avancées ont révolutionné la médecine, des antibiotiques aux transplantations d'organes et à la contraception.