Approvals

• La FDA ha approvato cinque terapie first-in-class durante la prima metà del 2026, rivolte a obesità, AML, malattie renali, perdita dell'udito e cancro alla vescica. • Il 14 aprile, Travere Therapeutics ha ricevuto l'approvazione per sparsentan (Filspari), il primo trattamento approvato specificamente per la glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), una rara malattia renale. • Queste approvazioni sono significative poiché sostituiscono trattamenti off-label o onerosi trattamenti parenterali con opzioni più accessibili, come regimi totalmente orali che consentono ai pazienti di essere trattati a casa.

• La FDA ha approvato sei nuovi farmaci per pazienti pediatrici sotto i 18 anni nel 2026, tra cui Copper histidinate (Zycubo) di Sentynl Therapeutics Inc. • Approvato il 12 gennaio 2026, Zycubo è indicato per la gestione della malattia di Menkes nei bambini tramite formulazione sottocutanea. • I dati clinici di due studi in aperto hanno mostrato che i pazienti che hanno iniziato il trattamento entro quattro settimane dalla nascita hanno registrato una riduzione del 78% del rischio di morte.

• La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato 22 nuovi farmaci durante la prima metà del 2026, ampliando le opzioni terapeutiche in varie specialità mediche. • Tra le approvazioni principali figura l'istidinato di rame (precedentemente CUTX-101) per la malattia di Menkes, supportata da due studi open-label che hanno coinvolto 129 pazienti trattati tramite somministrazione sottocutanea per un periodo fino a 3 anni. • La FDA ha inoltre concesso l'approvazione per un nuovo trattamento rivolto alla malattia di Alzheimer (AD) da lieve a moderata, basandosi sui dati dei trial clinici di fase 3 condotti sia su popolazioni adulte che pediatriche.

• L'American Journal of Health-System Pharmacy ha delineato la pipeline farmaceutica per le approvazioni di nuovi farmaci previste tra il 1T 2026 e il 4T 2026. • La pipeline futura si concentra su terapie per malattie genetiche ereditarie rare, malattie immunologiche e infiammatorie, e progressi nella terapia genica e nell'oncologia mirata. • Questo monitoraggio è fondamentale per i farmacisti del sistema sanitario per gestire efficacemente i formulari ospedalieri, allocare le risorse finanziarie e ottimizzare l'assistenza ai pazienti.

• La FDA ha prorogato la revisione di una domanda supplementare di licenza biologica (sBLA) presentata da Eisai e Biogen l'8 maggio 2026. • La domanda riguarda un regime di inizio tramite autoiniettore sottocutaneo una volta a settimana per lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), utilizzato per trattare la malattia di Alzheimer allo stadio iniziale. • Questo ritardo normativo sposta la data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 24 agosto 2026.

• Gli enti regolatori stanno integrando sempre più le prove del mondo reale (RWE) nel processo di approvazione dei farmaci per integrare i tradizionali studi clinici randomizzati. • Questo cambiamento utilizza dati del mondo reale (RWD) provenienti da cartelle cliniche elettroniche, database di rivendicazioni amministrative, registri di malattie e strumenti di salute digitale. • L'adozione di RWE consente una comprensione più completa della salute dei pazienti e dell'erogazione delle cure sanitarie, accelerando potenzialmente i processi decisionali per le aziende farmaceutiche.

• La FDA ha approvato Icotyde (icotrokinra), sviluppato da Johnson & Johnson Innovative Medicine, il 17 marzo 2026. • Il farmaco è un antagonista del recettore dell'interleuchina-23 (IL-23) specificamente indicato per i pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave. • Questa approvazione fornisce una nuova opzione terapeutica per la gestione di una condizione cutanea infiammatoria cronica agendo su risposte immunitarie specifiche.

Il bilancio federale di martedì includerà 500 milioni di dollari per finanziare approvazioni più rapide per i progetti di edilizia abitativa, energia e mineraria. Segui le notizie di oggi in diretta Ricevi la nostra email con le ultime notizie, l'app gratuita o il podcast giornaliero Buongiorno, sono Krishani Dhanji con voi. Amici, è la settimana del bilancio, ed è arrivata molto in fretta se me lo chiedete! Stiamo ricevendo alcuni annunci finali dal governo prima che Jim Chalmers presenti il suo bilancio domani. Ciò include alcuni fondi per accelerare le approvazioni ambientali per aumentare la produttività (di più tra un momento). Naturalmente, tutte le voci principali – incluse le riforme sulla tassa sulle plusvalenze, il negative gearing e i trust, sono già note da settimane. Continua a leggere...

• I conservazionisti affermano che tale mossa potrebbe spingere le specie più vicine all'estinzione e che sono necessarie regole ambientali più chiare. • Segui il nostro blog live sulle notizie dall'Australia per gli ultimi aggiornamenti. Ricevi le nostre email con le ultime notizie, l'app gratuita o il podcast quotidiano. • Conservazionisti e scienziati hanno avvertito che una proposta della lobby mineraria di utilizzare l'intelligenza artificiale per accelerare le approvazioni ambientali nazionali potrebbe generare fallimenti simili al 'Robodebt', esponendo ulteriormente al rischio le specie minacciate.

• La FDA ha annunciato il 1° aprile 2026 che le approvazioni di nuovi farmaci dello scorso anno hanno raggiunto livelli vicini al record, superando le medie a cinque, dieci e pluriennali. • Questo aggiornamento evidenzia l'accelerazione continua di terapie innovative che raggiungono i pazienti negli Stati Uniti, ampliando le opzioni di trattamento per varie malattie. • Il forte slancio nelle approvazioni sottolinea l'impegno della FDA nel velocizzare l'immissione di farmaci sicuri ed efficaci, in linea con le priorità di salute pubblica come il cancro e le malattie rare.