Approvals

• Le autorità sanitarie hanno lanciato un allarme riguardante l'aumento in più stati della ciclosporosi, una malattia gastrointestinale parassitaria, con oltre 450 casi segnalati in 18 stati. • Il Michigan è la regione più colpita, con più di 300 dei casi totali, sebbene le autorità avvertano che il numero effettivo sia probabilmente più alto a causa di una sottostima nelle segnalazioni. • Il rapporto evidenzia inoltre sviluppi medici critici, tra cui il monitoraggio della sicurezza per le terapie psichedeliche condotto da uno psichiatra di Yale e nuove approvazioni FDA per terapie geniche, cellulari e nefrologiche.

• La FDA ha approvato cinque terapie first-in-class durante la prima metà del 2026, rivolte a obesità, AML, malattie renali, perdita dell'udito e cancro alla vescica. • Il 14 aprile, Travere Therapeutics ha ricevuto l'approvazione per sparsentan (Filspari), il primo trattamento approvato specificamente per la glomerulosclerosi segmentale focale (FSGS), una rara malattia renale. • Queste approvazioni sono significative poiché sostituiscono trattamenti off-label o onerosi trattamenti parenterali con opzioni più accessibili, come regimi totalmente orali che consentono ai pazienti di essere trattati a casa.

• La FDA ha approvato sei nuovi farmaci per pazienti pediatrici sotto i 18 anni nel 2026, tra cui Copper histidinate (Zycubo) di Sentynl Therapeutics Inc. • Approvato il 12 gennaio 2026, Zycubo è indicato per la gestione della malattia di Menkes nei bambini tramite formulazione sottocutanea. • I dati clinici di due studi in aperto hanno mostrato che i pazienti che hanno iniziato il trattamento entro quattro settimane dalla nascita hanno registrato una riduzione del 78% del rischio di morte.

• La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato 22 nuovi farmaci durante la prima metà del 2026, ampliando le opzioni terapeutiche in varie specialità mediche. • Tra le approvazioni principali figura l'istidinato di rame (precedentemente CUTX-101) per la malattia di Menkes, supportata da due studi open-label che hanno coinvolto 129 pazienti trattati tramite somministrazione sottocutanea per un periodo fino a 3 anni. • La FDA ha inoltre concesso l'approvazione per un nuovo trattamento rivolto alla malattia di Alzheimer (AD) da lieve a moderata, basandosi sui dati dei trial clinici di fase 3 condotti sia su popolazioni adulte che pediatriche.

• L'American Journal of Health-System Pharmacy ha delineato la pipeline farmaceutica per le approvazioni di nuovi farmaci previste tra il 1T 2026 e il 4T 2026. • La pipeline futura si concentra su terapie per malattie genetiche ereditarie rare, malattie immunologiche e infiammatorie, e progressi nella terapia genica e nell'oncologia mirata. • Questo monitoraggio è fondamentale per i farmacisti del sistema sanitario per gestire efficacemente i formulari ospedalieri, allocare le risorse finanziarie e ottimizzare l'assistenza ai pazienti.

• La FDA ha prorogato la revisione di una domanda supplementare di licenza biologica (sBLA) presentata da Eisai e Biogen l'8 maggio 2026. • La domanda riguarda un regime di inizio tramite autoiniettore sottocutaneo una volta a settimana per lecanemab-irmb (Leqembi Iqlik), utilizzato per trattare la malattia di Alzheimer allo stadio iniziale. • Questo ritardo normativo sposta la data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 24 agosto 2026.

• Gli enti regolatori stanno integrando sempre più le prove del mondo reale (RWE) nel processo di approvazione dei farmaci per integrare i tradizionali studi clinici randomizzati. • Questo cambiamento utilizza dati del mondo reale (RWD) provenienti da cartelle cliniche elettroniche, database di rivendicazioni amministrative, registri di malattie e strumenti di salute digitale. • L'adozione di RWE consente una comprensione più completa della salute dei pazienti e dell'erogazione delle cure sanitarie, accelerando potenzialmente i processi decisionali per le aziende farmaceutiche.

• La FDA ha approvato Icotyde (icotrokinra), sviluppato da Johnson & Johnson Innovative Medicine, il 17 marzo 2026. • Il farmaco è un antagonista del recettore dell'interleuchina-23 (IL-23) specificamente indicato per i pazienti con psoriasi a placche da moderata a grave. • Questa approvazione fornisce una nuova opzione terapeutica per la gestione di una condizione cutanea infiammatoria cronica agendo su risposte immunitarie specifiche.